새 위장관 기질종양(GIST) 치료제 EU 승인 예약

美 블루프린트 메디슨스 아바프리티닙 CHMP 허가권고

새로운 위장관 기질종양(GIST) 치료제가 유럽에서도 허가취득을 위한 8부 능선을 넘어섰다.

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 정밀의학 치료제 전문 제약기업 블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社(Blueprint Medicines)가 자사의 아바프리티닙(avapritinib)이 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 조건부 승인을 권고받았다고 지난 24일 공표했기 때문.

이날 블루프린트 메디슨스 코퍼레이션 측에 따르면 CHMP는 PDGFRA D842V 변이 잠복형 성인 절제수술 불가성 또는 전이성 GIST를 치료하기 위한 단독요법제로 아바프리티닙을 조건부 승인하는 안에 대해 긍정적인 의견을 결집했다.

이에 따라 EU 집행위원회는 오는 9월 말까지 아바프리티닙의 승인 유무에 대한 최종결론을 도출할 수 있을 것으로 블루프린트 메디슨스 코퍼레이션 측은 전망했다.

특히 EU 집행위로부터 허가를 취득할 경우 아바프리티닙은 유럽 최초의 PDGFRA D842V 변이 잠복형 GIST 치료제로 자리매김할 수 있게 된다.

블루프린트 메디슨스 코퍼레이션 측은 아바프리티닙이 허가를 취득하면 ‘아이바키트’(Ayvakyt)라는 브랜드-네임으로 발매에 착수할 예정이다.

유전체학적 특성이 규명된(genomically defined) 암, 희귀질환 및 면역 항암제 분야에 사세를 집중하고 있는 블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社의 앤디 보럴 최고 의학책임자는 “아바프리티닙이 PDGFRA D842V 변이 잠복형 GIST 환자들에게서 전례없는 임상적 활성을 나타낸 것으로 입증됐다”며 “오늘 CHMP가 긍정적인 의견을 내놓은 것은 이처럼 고도로 효과적인 치료대안이 EU 각국에서 사용될 수 있도록 하기 위해 중요한 진일보가 이루어졌음을 방증하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

그는 뒤이어 “아바프리티닙이 PDGFRA D842V 변이 잠복형 GIST 환자들에게서 기존의 GIST 치료제들에 내성을 나타내는 것으로 입증된 발암 촉진인자를 선택적으로 억제해 치료 패러다임을 근본적으로 변화시키기 위해 설계된 약물”이라고 덧붙였다.

CHMP는 임상 1상 ‘NAVIGATOR 시험’에서 확보된 효능자료와 ‘NAVIGATOR 시험’ 및 임상 3상 ‘VOYAGER 시험’에서 도출된 안전성 자료를 근거로 이번에 조건부 승인을 권고토록 하는 의견을 내놓은 것이다.

블루프린트 메디슨스 코퍼레이션 측에 따르면 아바프리티닙은 PDGFRA D842V 변이 잠복형 GIST 환자들에게서 심층적이면서 지속적인 임상적 반응을 나타낸 데다 양호한 내약성을 내보였다.

이 환자들로부터 확보된 자료는 지난달 29일 의학 학술지 ‘란셋 온콜로지’誌에 ‘진행성 PDGFRA D842V 변이 잠복형 GIST에서 아바프리티닙이 나타낸 효과’ 제목의 보고서로 게재됐다.

아바프리티닙은 지난 1월 PDGFRA D842V 변이를 포함한 PDGFRA 엑손(exon) 18 변이 잠복형 성인 절제수술 불가성 또는 전이성 GIST 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

FDA로부터 발매를 승인받은 아바프리티닙의 브랜드-네임이 ‘아이바키트’이다.

PDGFRA D842V 변이는 가장 빈도높게 나타나는엑손 18 변이로 알려져 있다. 전체 원발성 GIST 발생건수 가운데 5~6% 정도가 PDGFRA D842V 변이에 의해 발생하는 것으로 추정되고 있다.

FDA는 아바프리티닙을 PDGFRA D842V 변이 잠복형 절제수술 불가성 또는 전이성 GIST를 치료하기 위한 ‘혁신 치료제’로 지정한 바 있다.

아바프리티닙은 FDA로부터 승인받은 적응증 이외에는 어떤 용도로도 아직 허가를 취득하지 못한 제품이다. 아울러 FDA를 제외한 전 세계 어느 보건당국으로부터도 어떤 적응증으로든 아직은 발매를 승인받지 못한 상태이다.