힘줄윤활막 거대세포종양 신약 EU ‘희귀약’ 지정

愛蘭 신옥스 CSF-1R 억제 단일클론 항체 에막투주맙

아일랜드 더블린에 소재한 전문 제약기업 신옥스 테라퓨틱스 리미티드社(SynOx Therapeutics Limited)는 힘줄 윤활막 거대세포 종양(TGCT) 및 기타 질환 치료제로 개발을 진행 중인 에막투주맙(emactuzumab)이 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 31일 공표했다.

에막타주맙은 국소성 또는 미만성(彌慢性) 힘줄 윤활막 거대세포 종양 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정됐다.

이와 관련, 힘줄 윤활막 거대세포 종양은 만성적으로 파괴적인 영향을 미치는 희귀질환의 일종으로 알려져 있다.

주로 무릎, 고관절 및 발목관절의 윤활막과 건초(腱鞘), 윤활주머니막 등에 영향을 미친다는 것이 전문가들의 설명이다.

힘줄 윤활막 거대세포 종양이 나타나면 관절의 기능이 상실될 수 있는 데다 통증, 경직, 동작제한 등이 수반될 수 있게 된다.

현재까지 EU에서 전신요법제로 허가를 취득한 힘줄 윤활막 거대세포 종양 치료제는 부재한 형편이다.

이 때문에 대다수의 환자들은 외과적 중재술을 받고 있지만, 수술 후 재발률이 최대 50%에 이른다는 것이 전문가들의 설명이다.

에막투주맙은 대식세포 집락형성 촉진인자-1 수용체(CSF-1R)를 억제하는 새로운 모노클로날 항체의 일종이다.

임상 1/2상 시험에서 우수한 내약성과 관리 가능한 안전성 프로필을 나타낸 가운데 힘줄 윤활막 거대세포 종양 환자들에게서 신속하고 견고한 종양 감소 및 지속반응을 내보이는 등 괄목할 만한 예비적 효능자료가 도출됐다.

이에 따라 신옥스 테라퓨틱스 측은 종양 부위에 대한 외과적 절제가 적합하지 않은 것으로 사료되는 국소성 또는 미만성 힘줄 윤활막 거대세포 종양 환자들을 대상으로 에막투주맙의 효능‧안전성을 평가하기 위한 임상 3상 ‘TANGENT 시험’에 돌입할 예정이다.

신옥스 테라퓨틱스社의 레이 바로우 대표는 “최근 1년여 동안 우리는 힘줄 윤활막 거대세포 종양 치료제로 진행한 에막투주맙의 개발에서 괄목할 만한 진전을 일궈냈다”면서 “이번에 ‘희귀의약품’으로 지정되는 데 긍정적인 의견들이 제시된 것은 이처럼 파괴적인 질환으로 인해 고통받고 있는 환자들을 위한 잠재적 치료대안을 선보이고자 신옥스 테라퓨틱스가 지속하고 있는 여정에서 중요한 진일보가 이루어진 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

이제 신옥스 테라퓨틱스는 임상 3상 ‘TANGENT 시험’을 개시하기 위한 피험자 충원에 돌입하는 만큼 가까운 장래에 좀 더 진전된 최신자료를 공개할 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.