머크&컴퍼니, 신경퇴행성 질환 전문 제약사 인수

칼포타 테라퓨틱스 최대 5.7억弗 지급조건 합의 도출

머크&컴퍼니社가 미국 캘리포니아州 라호야에 소재한 제약기업 칼포타 테라퓨틱스社(Calporta Therapeutics)를 인수했다.

이 같은 내용은 미국 뉴욕에 본사를 둔 벤처캐피털 기업 아발론 벤처社(Avalon Ventures)가 설립한 혁신 공동체 COI 파마슈티컬스가 13일 공표한 것이다.

칼포타 테라퓨틱스社는 ‘TRPML1’(transient receptor potential cation channel mucolipin subfamily) 단백질에 선택적으로 작용하는 저분자량 촉진제들을 개발하고 있는 제약사이다.

‘TRPML 1’은 자가포식 및 리소좀의 세포외 배출을 촉진해 리소좀이 기능을 수행하는 데 중요한 역할을 하는 것으로 사료되고 있다.

현재 칼포타 테라퓨틱스 측이 전임상 단계의 개발을 진행하고 있는 TRPML1 촉진제들은 알쯔하이머와 파킨슨병을 포함해 다양한 리소좀 축적장애 및 신경퇴행성 장애를 치료하는 데 나타내는 효과를 평가하기 위한 연구가 진행 중이다.

머크&컴퍼니 측은 칼포타 테라퓨틱스社를 인수하는 대가로 계약성사금과 추후 성과가 도출되었을 때 건넬 성과금을 포함해 최대 5억7,600만 달러를 지급할 전망이다.

칼포타 테라퓨틱스社의 샌퍼드 J. 마디간 대표 겸 COI 파마슈티컬스의 사업개발 담당부회장은 “이번에 머크&컴퍼니 측과 도출한 합의가 단백질, 지방질 또는 기타 세포 고분자물질들의 독성 축적으로 인해 나타난 퇴행성 장애로 고통받고 있는 수많은 환자들에게 도움을 줄 새로운 치료대안의 개발을 촉진하는 데 중요한 이정표가 마련된 것”이라며 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “전문적인 지식과 실행능력, 성실성으로 새로운 과학적 돌파구라 할 수 있는 성과물이 임상단계로 신속하게 진입하는 개가를 올린 칼포나 테라퓨틱스 소속 연구팀에 대해 자부심을 느낀다”고 덧붙였다.

머크 리서치 래보라토리스社의 피오나 마셜 신경과학 개발 담당부사장은 “독성 단백질의 축적이 파킨슨병이나 근위축성 측삭경화증(ALS), 알쯔하이머와 같은 신경퇴행성 질환들에서 일반적으로 나타나는 메커니즘임을 입증한 증거자료들이 늘어나고 있다”며 “우리는 추가적인 연구를 진행해 TRPML1 촉진제들이 뇌 내부에서 독성 단백질에 대한 제거(natural clearance) 메커니즘을 촉진할 수 있는지 유무를 평가해 나갈 것”이라고 말했다.

TRPML1은 중요한 리소좀 이온채널의 일종으로 자가포식을 조절하는 단백질로 알려져 있다.

리소좀은 지방질, 단백질, 기타 고분자물질 등의 세포 내 폐기물을 파괴하고 재활용하는 데 관여하는 세포의 한 부분을 말한다.

TRPML1의 기능에 변화가 수반되면 몇몇 신경퇴행성 질환이나 이영양증에 관여하는 것으로 알려지고 있다. 세포 내에 축적된 단백질 또는 지방질이 세포에 독성을 나타내게 된다는 의미이다.

이에 따라 TRPML1과 저분자량 물질들의 신호전달을 촉진하면 리소좀 공정을 재정립하고 세포의 기능을 회복시킬 수 있을 것으로 사료되고 있다.

아발론 벤처社의 전무이사를 겸직하고 있는 COI 파마슈티컬스의 제이 릭터 대표는 “우리는 해마다 중요한 치료효과를 나타낼 수 있을 것으로 기대되는 초기단계의 혁신적인 개발성과들에 대한 수 천건의 문헌자료를 검토하고 있다”며 “지난 2014년 초에 우리의 과학자들은 TRPML1이 리소좀 기능을 개선하기 위해 중요한 표적의 하나가 될 수 있음을 확인했던 것”이라고 설명했다.

릭터 대표는 “우리는 이 같은 이온채널의 활성화를 유도해 몇몇 질환들을 치료할 수 있다는 가능성에 주목한 끝에 지난 2015년 초 칼포나 테라퓨틱스社를 설립했던 것”이라고 회고했다.

그리고 4년이 지난 후인 지금 우리는 제약업계에서 연구‧개발의 선도주자 가운데 한곳으로 손꼽히는 머크&컴퍼니社와 합의를 도출하고 그 동안 도출한 개발성과가 임상시험 단계로 진입할 수 있는 계기를 마련한 것이라고 덧붙였다.