비항체 A형 혈우병 '헴리브라' 급여확대...남은 과제는?

"소아환자 급여 조건 및 진료과 제한 아쉬워" JW중외제약 간담회서 밝혀

비항체 환자들도 이달부터 급여적용을 받게 된 A형 혈우병 치료제 헴리브라  © JW 증외제약 

JW중외제약은 최초의 피하주사형 혈우병 치료제 ‘헴리브라’의 건강급여 확대로 환자 치료 접근성과 의료진 약제 선택 폭이 커질 것으로 기대했다.

다만 혈우병 진료 경험에 관계없이 소아청소년과, 내과 및 혈액종양내과로 진료과를 제한한 것과 소아청소년 환자의 급여 조건이 까다로운 부분은 아쉽다고 밝혔다. 

JW중외제약은 15일 전문기자협의회 요청으로 열린 간담회에서 헴리브라의 건강보험 급여 확대 과정을 설명하며 이같이 전했다. 

헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제다. 스위스 다국적 제약사 로슈 자회사인 일본 주가이제약이 개발했으며 JW중외제약은 2017년 국내 개발 및 판권을 확보해 2019년 식품의약품안전처 허가를 받았다.

혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술을 적용한 혁신 신약으로 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방한다.

이 같은 기전으로 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 항체(내성) 생성 위험이 극히 낮아 항체가 있는 혈우병 환자뿐 아니라, 항체가 없는 비항체 환자도 사용할 수 있다.

다만 항체 환자들은 2020년 5월부터 급여 적용을 받고 있으나, 비항체 중증 A형 혈우병 환자들은 지금까지 급여 적용을 받지 못했다.

보건복지부가 지난달 21일 헴리브라 ‘요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제) 일부개정고시안’을 행정 예고하며 이달부터 비항체 환자들도 급여 적용을 받을 수 있게 됐다. 

복지부 개정안에 따르면 만 1세 이상 비항체 중증 A형 혈우병 환자도 급여 적용을 받는다. 2019년 기준 국내 A형 혈우병 환자는 항체 환자 78명, 비항체 환자 1589명 등 모두 1749명이다. 이 중 중증 환자는 1259명(72.1%)이다.

 전문기자협의회 요청으로 15일 서울 서초구 JW 중외제약 본사에서 열린 간담회에서 헴리브라에 대해 설명하고 있는 나현석 대회협력팀장(왼쪽)과 김경은 바이오전략사업부장. © JW 증외제약 

이날 JW중외제약 김경은 바이오전략사업부장은 “헴리브라는 기존 치료제와는 비교할 수 없을 정도의 장점을 갖고 있다”며 “지금까지 회사가 희귀질환 치료제를 갖고 있던 적이 없어 도입은 물론 국내에 안착할 때도 힘든 과정을 거쳐  여기까지 올 수 있었다”고 전했다. 

김 부장은 “중증 A형 혈우병 환자는 8번 인자 활성도가 1% 미만으로 주1회 정도 출영 양상을 보이는데, 국내 환자 중 약 64%가 헴리브라 새 급여 대상이 될 것”이라고 소개했다. 

회사는 이번 급여 확대로 환자들의 삶의 질이 크게 개선될 것으로 전망했다. 헴리브라는 장기간의 임상에서 경미한 주사부위 발현 정도의 부작용만 발생했다. 또 28일이라는 긴 반감기를 갖고 있어 기존 치료제가 주 2~3회 투여하던 것과 달리 최대 4주 1회만 투여하면 된다. 

기존 치료제들이 정맥주사(IV)로 투여하는 것에 반해 헴리브라는 피하주사제여서 IV주사가 어려운 환자나 소아환자에게도 더 유용하다는 게 회사 설명이다. 

아쉬운 점도 지적했다. 김 부장은 “현재 처방조건은 1년 이상 혈우병 진료 실적이 있는 혈액종양 소아청소년과나 혈액종양내과 전문의 또는 5년 이상 혈우병 진료 실적이 있는 소청과, 내과 전문의로 진료과 제한을 뒀는데 이는 타 혈우병 약제에는 없는 조건”이라고 지적했다.

이와 함께 소아청소년 환자의 투여 조건도 언급했다. 현재는 12세 미만인 경우, 최근 24주간 진료기록에 확인된 출혈건수가 3회 이상, 12세 이상은 6회 이상이어야 급여 적용을 받는다. 

김 부장은 “임상적 유용성과 안전성을 입증했는데도 소청과 급여 조건이 까다로운 점은 안타깝다”며 “일상적인 생활이 불가능했던 소아환자들이 헴리브라 투여 후 어린이집도 가고, 운동도 하는 등 변화한 모습을 보면서 더 많은 소아환자들이 혜택을 누릴 수 있었으면 좋겠다”고 희망했다.

JW중외제약  바이오전략사업부 헴리브라팀.  © JW 증외제약