AZㆍBMS, 급노안 유발질환 치료제 기대감 고조

메트레렙틴, 지방이영양증 관련 대사장애 개선 괄목

지방이영양증은 지방조직이 위축되거나 말라버린 나머지 피부가 전체적으로 울퉁불퉁해지고, 어린 나이에도 불구하고 심지어 20~30년 정도까지 매우 연세가 들어보이게 하는 희귀질환으로 알려져 있다.

이와 관련, 아스트라제네카社와 브리스톨 마이어스 스퀴브社가 유전성 또는 후천성 지방이영양증과 관련이 있는 대사장애 증상을 치료하는 약물로 개발 중인 휴먼 호르몬 렙틴 유사체 메트레렙틴(metreleptin)의 중간 시험결과가 공개되어 주름살이 펴지게 하고 있다.

약물투여 후 12개월째 시점에서 측정했을 때 평균 당화혈색소 수치 뿐 아니라 중성지방 수치, 평균 간 기능 검사수치(알라닌 아미노전이효소, 아스파르트산염 아미노전이효소 수치 포함) 등이 모두 유의할 만한 수준으로 감소했다는 것.

중간 시험결과는 미국 워싱턴 D.C.에서 열리고 있는 미국 소아내분비학회(PES) 연례 학술회의에서 6일 공개됐다. 메트레렙틴은 미국과 유럽에서 모두 희귀질환 치료제로 지정받은 상태이다.

그렇다면 지방이영양증으로 인한 대사장애가 시간이 흐름에 따라 증상을 더욱 악화시키는 요인으로 지적되고 있는 형편임을 감안할 때 관심이 쏠리게 하는 대목이다.

아스트라제네카社와 브리스톨 마이어스 스퀴브社는 지난 2007년 1월 항당뇨제 부문에서 파트너십 관계를 구축한 이래 신약개발을 위한 각종 공동연구를 활발히 진행해 왔다.

양사에 따르면 미국 국립보건연구원(NIH) 산하 국립 당뇨병‧소화기관‧신장질병연구소(NIDDK)에 의해 진행 중인 이 시험은 지난 2011년 피험자 충원 당시 12세 이상 18세 이하‧평균연령 11.9세의 소아 39명을 대상으로 메트레트렙틴 4.4±2.7mg을 1일 1회 또는 2회 피하주사하는 방식으로 착수되었던 것이다.

피험자들 가운데는 선천성 전신성 지방이영양증 환자, 후천선 전신성 지방이영양증 환자, 가족성 국한성 지방이영증, 후천성 국한성 지방이영양증 환자 등이 포함되어 있었다.

시험결과를 보면 청소년 지방이영양증 환자들의 경우 평균 당화혈색소 수치가 처음에는 9.8±1.8%에 달했던 것이 12개월 후에는 7.7±1.7%로 나타나 평균 2.3±0.4% 감소했음이 눈에 띄었다.

중성지방 수치도 같은 기간 동안 1,378±2,024mg/dL에서 385±446mg/dL로 평균 44±14% 감소한 것으로 나타났으며, 간 기능 검사수치의 경우 평균 알라닌 아미노전이효소 수치가 105±97 U/L에서 59±108 U/L로 평균 46±40%, 평균 아스파르트산염 아미노전이효소 수치 또한 87±89 U/L에서 57±118 U/L로 31±38% 감소한 것으로 분석됐다.

소아 지방이영양증 환자들의 경우에도 평균 알라닌 아미노전이효소 수치가 193±202 U/L에서 155±274 U/L로 38±47%, 평균 아스파르트산염 아미노전이효소 수치 역시 119±112 U/L에서 90±144 U/L로 30±29% 감소한 것으로 파악됐다.

국립 당뇨병‧소화기관‧신장질병연구소(NIDDK)의 레베카 브라운 박사는 “지방이영양증으로 인한 대사장애가 증상을 더욱 악화시키는 요인”이라며 “이번에 공개된 분석결과는 메트레렙틴이 소아 및 청소년 지방이영양증 환자들을 위한 치료대안으로 연구를 지속해야 할 당위성에 무게를 실어주는 것”이라고 의의를 평가했다.