바이오의약품 허가, 비용·기간·특례 한눈에...로드맵 공개

희귀유전질환 심포지엄서 IND·허가·신속심사까지 단계별 가이드 제시 수수료 인상·공식회의 도입… 희귀·신속 제도로 개발 속도 높인다 수수료 감면·임상 완화·조건부 허가… 국내 기업이 챙길 기회

권오석 식품의약품안전처 유전자재조합의약품과 보건연구관이 제6회 희귀유전질환심포지엄에서 발표를 진행하고 있다. © 약업신문 = 최윤수 기자

국내 희귀질환 치료제 개발자들에게 실질적인 규제 로드맵이 공개됐다. 

권오석 식품의약품안전처 유전자재조합의약품과 보건연구관은 제6회 희귀유전질환 심포지엄에서 “Regulatory Process and Requirements for Biological Products(바이오의약품 규제 절차와 요건)”을 주제로 발표하며, 임상시험계획(IND)부터 허가 심사, 희귀·신속 지정까지 전 과정을 상세히 설명했다. 

그는 “바이오의약품 심사는 화학의약품과 기본 틀은 같지만, 담당 부서와 자료 요건, 특례 제도가 달라 개발 초기부터 전략적 접근이 필요하다”고 강조했다.

◆바이오의약품의 범위와 특징

권 연구관은 바이오의약품을 ▲백신 ▲혈액제제 ▲세포치료제 ▲유전자치료제 등으로 구분했다. 특히 siRNA·ASO는 화학적 합성 기반으로 화학의약품에 속하지만, mRNA 백신이나 항체치료제처럼 유전자 조작 기술을 활용하는 경우에는 바이오의약품으로 분류된다. 세포치료제도 병원에서 최소 조작만 거쳐 사용하는 경우는 의약품으로 관리되지 않으나, 대량 배양·증식 과정이 포함되면 의약품으로 분류된다.

이러한 기준은 단순히 학술적 정의를 넘어 기업의 개발 전략에 직접적인 영향을 준다. 일례로 글로벌 제약사들은 초기 단계에서부터 자사의 후보 물질이 바이오 범주인지 화학 범주인지 명확히 규정해 허가 전략을 수립한다. 

권 연구관은 “국내 기업들도 초기 연구 단계에서 분류 기준을 놓치면 개발 속도와 허가 가능성에 불이익이 생길 수 있다”고 조언했다.

◆단계별 심사 체계…누가 무엇을 심사하나

임상시험계획(IND)은 ‘임상정책과’가 접수하며, 실제 심사는 임상심사과와 제제별 심사과에서 진행된다. 이후 허가 단계에서는 ‘바이오허가TF’가 접수 및 예비심사를 맡고, 품질 심사는 ‘바이오의약품품질관리과’, GMP 심사는 전담 부서가 담당한다. 여기에 백신·희귀질환 치료제와 같이 긴급성이 큰 품목은 ‘신속심사과’가 별도로 전담한다.

항체-약물 접합체(ADC)처럼 바이오와 화학적 요소가 결합된 제제는 두 부서가 협업해 심사하는 방식이 적용된다. 이는 미국 FDA와 유럽 EMA의 ‘공동심사 모델’과 유사하다. 

권 연구관은 “복합 제제는 심사 과정에서 시간과 인력이 더 필요하지만, 초기 단계에서 협업 창구를 설정하면 오히려 허가 기간을 줄일 수 있다”고 설명했다.

◆수수료와 허가 기간…기업이 꼭 알아야 할 숫자

규제 과정에서 비용과 시간은 기업 전략의 핵심 변수다. IND 수수료는 약 90만원, 법정 처리기간은 30일(보완 시 30일 단위 연장 가능)이다. 신약 허가는 2025년부터 수수료가 4억1천만원으로 인상되며, 기존 평균 400일대였던 허가 기간은 295일 수준으로 단축될 예정이다. 이는 공식 회의 10회 제도화와 인력 확충 덕분이다.

비신약 신규 허가는 수수료 800만원, 희귀의약품 지정 시에는 약 400만원 수준으로 경감된다. 

권 연구관은 “허가 비용은 과거보다 높아졌지만, 신속·희귀 제도를 병행하면 실질적인 개발 기간과 기회비용을 절감할 수 있다”고 말했다. 이는 투자유치와 글로벌 라이선스 아웃을 준비하는 국내 중소 바이오기업에 특히 중요한 고려 요소다.

권오석 식품의약품안전처 유전자재조합의약품과 보건연구관. © 약업신문 = 최윤수 기자

◆희귀·신속 제도…시간을 단축하는 특례

희귀의약품 지정은 국내 환자 수 2만명 이하, 대체치료제 부재, 또는 안전성·유효성에서 현저한 개선 가능성이 요건이다. 지정 시 수수료 감면, 신속심사 연계 등 인센티브가 부여된다. 특히 일부 비임상 자료는 면제되거나 허가 후 조건부 제출이 가능하고, 임상 3상 역시 사후 수행 방식이 허용된다.

신속심사 제도는 지정 품목의 심사 기간을 정상 대비 약 70% 수준으로 단축해, 평균 25% 이상의 기간 단축 효과를 낼 수 있다. 이는 희귀질환 치료제 개발의 가장 큰 걸림돌인 시간 문제를 완화하는 장치로, 환자 접근성을 크게 높일 것으로 기대된다.

◆사전상담…초기부터 방향 잡기

권 연구관은 “개발사가 처음부터 정확한 방향을 잡을 수 있도록 사전상담 제도를 적극적으로 활용해야 한다”고 강조했다. 

혁신제품 사전상담은 무료로 제공되며, 품질 전략, 임상 프로토콜, 심사 창구 매칭 등 구체적 질의가 가능하다. 신청은 ‘의약품안전나라’를 통해 온라인으로 할 수 있고, 현장 밀착형 ‘WITH-U’ 프로그램도 운영된다.

실제로 사전상담을 활용한 기업들은 임상 단계에서 불필요한 시행착오를 줄였다는 평가가 많다. 이는 특히 국내 중소기업이나 연구자 주도 임상을 진행하는 학계 연구진에게 실질적인 지원이 된다.

◆국제 동향과 국내 시사점

미국 FDA와 EMA 역시 희귀·혁신 치료제에 대해 신속심사, 조건부 허가 등 제도를 운영하고 있다. 그러나 한국은 상대적으로 빠른 의사결정과 수수료 경감 제도로 경쟁력을 확보할 수 있다. 

권 연구관은 “국내 제도가 국제 규제 환경과 크게 다르지 않다”며 “글로벌 임상·허가 전략을 병행할 때 한국 시장은 오히려 효율적인 출발점이 될 수 있다”고 강조했다.

국내 기업 입장에서는 개발 초기 단계부터 △바이오/화학 분류 명확화 △사전상담 활용 △희귀·신속 지정 전략 수립 △허가 비용과 소요기간 예측 등을 체계적으로 준비해야 한다. 이는 단순히 규제 대응을 넘어 글로벌 시장 진출을 위한 핵심 기반으로 작용할 전망이다.