일라이 릴리 자회사 유전자 가위 전략적 제휴

CRISPR 편집 기술 사용 신경계‧신경근 질환 치료제 개발

미국 캘리포니아州 오클랜드 인근도시 알라메다에 소재한 유전자 치료제 전문 제약기업 스크라이브 테라퓨틱스社(Scribe Therapeutics)는 프리베일 테라퓨틱스社(Prevail Therapeutics)와 전략적 제휴계약을 체결했다고 16일 공표했다.

프리베일 테라퓨틱스 측이 중증 신경계 질환 및 신경근 질환들을 표적으로 작용하는 치료제들의 개발을 진행하기 위해 스크라이브 테라퓨틱스 측이 독자보유한 유전자 가위(CRISPR) X-편집 기술을 독점적으로 사용할 권한을 갖기로 했다는 것.

프리베일 테라퓨틱스社는 지난 2020년 12월 일라이 릴리社에 의해 인수되어 계열사로 운영되고 있는 미국 뉴욕 소재 유전자 치료제 전문 제약기업이다.

스크라이브 테라퓨틱스社의 벤자인 오크스 대표는 “파괴적인 유전성 질환들로 인해 고통받고 있는 환자들을 위한 치료제 개발을 진행하기 위해 프리베일 테라퓨틱스 측 팀과 긴밀하게 협력하게 된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “다양한 질환영역에서 산출한 원리증명(proof-on-principle) 자료를 확보한 가운데 스크라이브 테라퓨틱스가 편집 활동, 특이성 및 도달 가능성 등의 측면에서 업계를 선도하는 X-편집 기술의 잠재력을 입증해 온 제약사라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.

이제 우리의 목표는 유전성 질환을 앓고 있는 환자들에게 도움을 줄 수 있는 보다 광범위하게 사용될 치료제들을 선보이는 데 있다고 오크스 대표는 설명했다.

오크스 대표는 “이를 위해 프리베일 테라퓨틱스 측과 중요한 협력을 개시하게 된 것에 대단히 고무되어 있다”고 덧붙이기도 했다.

스크라이브 테라퓨틱스 측이 독자보유한 동종계열 최초의 유전자 가위 디자인에 기반을 둔 플랫폼은 세균 면역계를 치료상 관련이 있는 유전체 편집기술로 전환시켜 환자들의 니즈에 대응할 수 있도록 해 줄 것으로 보인다.

스크라이브 테라퓨틱스 측이 보유한 생체 내 유전체 편집 도구는 체내에서 직접적으로 유전자들을 변형시켜 기존의 방법론들에 비해 안전성, 효능 및 전달성 등의 측면에서 핵심적인 유익성을 제공해 줄 수 있을 것으로 기대되고 있다.

양사간 합의에 따라 스크라이브 테라퓨틱스 측은 계약성사금과 전환사채 형태의 지분투자로 구성된 7,500만 달러의 성과금을 일차적으로 받기로 했다.

이와 함께 추후 개발, 발매과정에서 성과에 도달했을 때 15억 달러 이상을 지급받을 수 있을 전망이다.

프리베일 테라퓨틱스 측은 연구비용을 부담키로 했으며, 차후 제품이 발매되었을 때 매출액 대비 두자릿수 초반대 로열티를 제공키로 했다.

또한 스크라이브 테라퓨틱스 측은 미국시장에서 한가지 제휴 프로그램과 관련해서 비용을 공동부담하고 이익을 나눌 수 있는 선택권 행사권한을 보장받았다.