日 교린제약, 파브리병 대상 GMAC 개발·판매권 취득

일본 교린제약은 셀젠텍이 실용화 개발을 추진하는 파브리병 대상 유전자 도입 인간지방세포(GMAC)의 개발·판매에 관한 독점적 권리를 취득했다고 최근 발표했다.
 
셀젠텍은 2003년 설립된 치바대학발 바이오벤처기업으로, 희귀·난치성 질병으로 고통받는 환자·가족의 QOL 향상에 기여하기 위해 자체기술인 GMAC를 통한 재생의료·유전자 치료의약품 개발을 진행하고 있다.
 
교린제약은 계약에 따라 셀젠텍에 계약일시금, 개발부터 판매까지 진척상황에 따른 마일스톤, 판매 후 매출에 따른 로열티 등을 지불하게 된다.
 
파브리(Fabry)병은 리소좀 가수분해 효소의 일종인 α-갈락토시다제(α-galactosidase) 활성 결여 및 부족으로 인해 혈관벽에서 글라보오실세라마이드(globotriaosylceramide)와 같은 당지질이 진행성으로 축적되어 조직과 기관의 기능을 손상시키는 희귀질환이다.
 
파브리병의 증상은 매우 다양하여 일반적으로 전형성 파브리병에서는 α-갈락토시다아제 효소 활성이 전혀 없다. 유년시절이나 청년기에 사지통증 및 이상 감각, 혈관각화종, 심통증, 발한 감소증 등의 증상이 나타난다. 그러나 이 증상은 오진되고 잊혀지거나 무시되기 쉬워, 병이 진전되면 기관의 기능장애나 기관파괴가 성인기에 진단되며, 대부분 신장질환이나 심장질환, 뇌혈관질환으로 인해 40~50대 사망한다.
 
GMAC는 환자 자신의 피하지방에서 단리 배양한 지방세포에 치료 목적의 효소 및 단백질을 생산하는 유전자를 자체 기술로 도입하여 결손·부족한 효소나 단백질을 만들어내는 능력을 갖도록 한 가공지방세포이다. GMAC 1회 투여로 수년 이상 결손·부족한 효소의 지속적인 보충을 실현하여 이