폐포 단백질증(PAP) 치료제 EU 허가심사 개시

미국 사바라 ‘몰브리비’(몰그라모스팀)..지금까지 치료제 부재

미국 펜실베이니아州 동부도시 랭혼에 소재한 희귀 호흡기 질환 치료제 개발 전문 제약기업 사바라社(Savara)는 자가면역성 폐포 단백질증(PAP) 치료제 ‘몰브리비’(Molbreevi: 몰그라모스팀 흡입용 액제)의 허가신청 건이 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 접수됐다고 지난달 30일 공표했다.

이에 따라 ‘몰브리비’의 허가신청 건에 대한 EMA 약물사용자문위원회(CHMP)의 심사절차가 본격적으로 개시될 수 있게 됐다.

FDA의 경우 ‘몰브리비’의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 오는 8월 22일까지 승인 유무에 대한 결론이 도출될 것으로 예상되고 있다.

이와 관련, 자가면역성 폐포 단백질증이란 파괴적인 만성 희귀 폐질환의 일종으로 폐포 내부에 계면활성제 성분이 비정상적으로 축적되는 특성을 나타내는 증상을 말한다.

계면활성제는 단백질과 지질로 구성된 가운데 폐포 내부에서 중요한 생리활성물질의 역할을 하면서 폐포가 파괴되지 않도록 하는 작용을 나타낸다.

건강한 폐 내부에서는 과도하게 축적된 계면활성제 성분이 폐포 대식세포로 불리는 면역세포들에 의해 제거되고 소화가(digested) 이루어지는 반면 자가면역성 폐포 단백질증 환자들은 대식세포들이 계면활성제 성분을 충분하게 제거하지 못하게 된다.

사바라社의 맷 폴스 대표는 “EMA가 ‘몰브리비’의 허가신청서를 접수한 것이 신청절자가 매듭지어졌음을 확인해 준 것이어서 이제 본격적인 심사절차에 돌입하게 된 것”이라면서 “이 같은 성과는 우리의 허가전략에서 중요한 진전이 이루어졌음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

지금까지 EMA가 관련절차를 거치는 동안 지도‧편달을 아끼지 않은 것에 감사의 뜻을 전하고 싶다고 덧붙이기도 했다.

폴스 대표는 뒤이어 “최근 ‘몰브리비’의 허가신청서가 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)에도 제출됐다”며 “허가를 취득할 경우 ‘몰브리비’가 미국과 유럽에서 최초의 자가면역성 폐포 단백질증 치료제로 자리매김할 수 있게 될 것”이라고 예상했다.

‘몰브리비’는 이처럼 드물게 나타나는 만성 폐질환을 치료하는 방법을 근본적으로 바꿔놓을 수 있을 만한 잠재력을 내포하고 있다고 덧붙이기도 했다.

‘몰브리비’는 앞서 FDA와 EMA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상 및 ‘혁신 치료제’, ‘희귀의약품’ 등으로 지정된 바 있다.

MHRA의 경우 ‘몰브리비’에 ‘혁신 여권’(Innovation Passport)과 ‘유망 혁신의약품’(Promising Innovative Medicine) 지위를 부여한 바 있다.