화이자 美 합작사 브레포시티닙 FDA ‘신속심사’

3/4분기 중 피부근염 최초 표적요법제로 허가 기대케

프리오반트 테라퓨틱스社(Priovant Therapeutics)는 화이자社와 스위스 제약기업 로이반트 사이언스社(Roivant)가 유병률‧사망률이 가장 높게 나타나고 있는 자가면역성 질환들을 겨냥한 신약개발‧발매를 진행하기 위해 함께 설립한 합작기업으로 알려진 곳이다.

미국 노스 캐롤라이나州의 주도(州都) 롤리 인근소재 더럼에 소재하고 있다.

프리오반트 테라퓨틱스社가 피부근염(皮膚筋炎) 치료제로 제출했던 브레포시티닙(brepocitinib)이 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 3일 공표해 주목할 만해 보인다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 3/4분기 중으로 브레포시티닙의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

프리오반트 테라퓨틱스 측은 브레포시티닙이 미국시장에서 오는 9월 말경 발매에 돌입할 수 있을 것으로 예측했다.

FDA는 피부근염이 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 데다 임상 3상 ‘VALOR 시험’에서 브레포시티닙이 나타낸 효과를 근거로 ‘신속심사’ 대상으로 지정을 결정한 것이다.

총 241명의 피험자들이 참여한 ‘VALOR 시험’은 지금까지 피부근염과 관련해서 진행되었던 최장기간, 최대 규모의 시험례이다.

피부근염 환자들을 피험자로 충원한 후 52주 동안 진행한 플라시보 대조시험에서 긍정적인 결과가 도출된 시험례는 ‘VALOR 시험’이 처음이다.

하버드대학 의과대학의 피부의학-류머티스학 프로그램 책임연구원이자 석좌교수로 재직 중인 루스 앤 블뤼겔스 박사는 “피부근염 환자들과 의료계가 지난 수 십년 동안 이 증상의 기저 생물학적 기전을 직접적인 표적으로 작용하는 새롭고 혁신적인 치료제들의 출현을 학수고대해 왔다”면서 “이처럼 파괴적인 증상에 대응할 수 있도록 해 줄 표적요법제가 처음으로 FDA의 허가를 취득할 수 있을 것임을 기대케 하는 결승선이 시야에 들어온 것은 대단히 고무적”이라고 말했다.

블뤼겔스 박사는 뒤이어 “피부근염 환자들이 고통에 직면하고 있는 데다 보다 나은 치료대안을 시급하게 필요로 하고 있는 형편”이라며 “임상 3상 시험에서 확보된 브레포시티닙의 자료를 보면 1일 1회 경구복용했을 때 환자들의 삶의 질과 관련기능을 유의미하게 개선할 수 있는 잠재력을 내포하고 있음을 시사했다”고 설명했다.

피부근염 환자들을 치료하기 위한 우리의 역량에 괄목할 만한 진일보가 이루어질 수 있게 될 것으로 기대해 마지 않는다고 덧붙이기도 했다.

이와 관련, 피부근염 환자들은 근육질환에서부터 피부질환, 잦고 지속적인 고용량 스테로이드 사용 의존성 등에 이르기까지 증상으로 인한 부담이 과중하게 나타나고 있는 형편이다.

조절할 수 없는 만성염증으로 인한 장기(臟器) 손상의 축적과 만성적인 스테로이드 의존성으로 인한 부담은 현행 표준요법제를 사용 중인 피부근염 환자들에게 높은 병발질환 동반비율이 나타나도록 하는 요인으로 작용하고 있다는 지적이다.

프리오반트 테라퓨틱스社의 벤 지머 대표는 “브레포시티닙의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수된 것이 보다 나은 치료대안을 시급하게 필요로 하는 피부근염 환자들에게 잠재적으로 전환적인(transformational) 치료제가 공급될 수 있도록 하겠다는 우리의 목표를 이행하는 데 유의미한 진전이 이루어졌음을 의미한다”면서 “FDA가 심사를 진행하는 동안 긴밀한 협력을 지속해 빠른 시일 내에 환자들에게 브레포시티닙이 공급될 수 있도록 뒷받침할 것”이라고 강조했다.