FDA, 폐포 단백질증(PAP) 치료제 8월 승인?

美 사바라 ‘몰브리비’(몰그라모스팀) FDA ‘신속심사’

미국 펜실베이니아州 동부도시 랭혼에 소재한 희귀 호흡기 질환 치료제 개발 전문 제약기업 사바라社(Savara)는 자가면역성 폐포 단백질증(PAP) 치료제 ‘몰브리비’(Molbreevi: 몰그라모스팀 흡입용 액제)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 20일 공표했다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 8월 22일까지 ‘몰브리비’의 승인 유무에 대한 결정을 도출할 수 있을 것으로 보인다.

자가면역성 폐포 단백질증은 파괴적인 만성 희귀 폐질환의 일종으로 폐포 내부에 계면활성제 성분이 비정상적으로 축적되는 특성을 나타내는 증상으로 알려져 있다.

단백질과 지질로 구성되어 있는 계면활성제는 폐포 내부에서 중요한 생리활성물질의 역할을 하면서 폐포가 파괴되지 않도록 하는데, 건강한 폐 내부에서는 과도하게 축적된 계면활성제 성분이 제거되어 폐포 대식세포로 불리는 면역세포들에 의해 소화가(digested) 이루어지게 된다.

반면 자가면역성 폐포 단백질증 환자들은 대식세포들이 계면활성제 성분을 충분하게 제거하지 못하게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.

사바라社의 맷 폴스 대표는 “FDA가 허가심사를 개시한 것이 비단 우리 사바라 뿐 아니라 자가면역성 폐포 단백질증 커뮤니티를 위해서도 또 하나의 괄목할 만한 성과가 도출되었음을 의미한다”면서 “덕분에 오는 8월 FDA의 허가를 취득할 수 있을 것이라는 잠재적 가능성에 한층 더 무게를 실을 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

그는 뒤이어 “허가신청서에 동봉된 상당한 양의 자료를 보면 ‘몰브리비’가 폐의 가장 핵심적인 기능이라 할 수 있는 폐 가스 교환(pulmonary gas transfer)과 삶의 질, 그리고 이처럼 드물게 발생하고 파괴적인 폐 질환과 관련이 있는 임상적 증상들을 개선하는 데 나타내는 효능이 입증됐다는 믿음을 갖고 있다”고 설명했다.

개발이 진행되는 동안 FDA가 건설적인 의견과 제언을 제공해 준 것, 그리고 지금까지 심사절차를 진행해 준 점에 대해 감사의 뜻을 표하고 싶고, 앞으로도 긴밀한 협의를 지속해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

‘몰브리비’는 앞서 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상 및 ‘혁신 치료제’로 지정된 바 있다.

또한 ‘몰브리비’는 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다.

영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)의 경우 ‘몰브리비’에 ‘혁신 여권’(Innovation Passport)과 ‘유망 혁신의약품’(Promising Innovative Medicine) 지위를 부여한 바 있다.