‘트렘피어’ 피하주사제 EU 첫 소아 적응증 추가

중등도~중증 소아ㆍ청소년 판상형 건선 환자 치료用

존슨&존슨社는 궤양성 대장염(UC) 치료제 ‘트렘피어’(구셀쿠맙)의 피하주사제가 EU 집행위원회로부터 적응증 추가를 승인받았다고 19일 공표했다.

이에 따라 추가된 ‘트렘피어’의 새로운 적응증은 6세 이상이면서 전신요법제의 사용이 적합하고, 중등도에서 중증에 이르는 소아‧청소년 판상형 건선 환자들을 치료하는 용도이다.

특히 ‘트렘피어’는 적응증 추가가 승인됨에 따라 인터루킨-23 저해제가 소아 적응증을 허가받은 최초의 사례로 자리매김할 수 있게 됐다.

‘트렘피어’의 적응증 추가는 지난 2017년 중등도에서 중증에 이르는 성인 판상형 건선 환자 치료용도를 승인받았던 전례를 근거로 이번에 허가가 결정된 것이다.

이와 관련, 판상형 건선 환자들 가운데 전체의 3분의 1에 육박하는 이들이 소아기에 증상이 나타나기 시작한 것으로 알려져 있다.

만성질환의 일종인 판상형 건선에 의해 유발된 염증과 인설(鱗屑)을 특징적으로 나타내는 플라크가 소양증 또는 고통을 수반하고, 소아환자들에게 고도의 스트레스를 줄 수 있을 뿐 아니라 잠재적으로 장기적인 영향으로 이어질 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

소아 판상형 건선은 비만, 고혈압, 고지혈증, 당뇨병 및 건선성 관절염 등의 일부 병발질환들과 밀접한 관련이 있어 삶의 질에 한층 더 큰 영향을 미치게 되는 것으로 알려져 있다.

임상 3상 ‘PROTOSTAR 시험’을 총괄한 네덜란드 라트바우트대학 메디컬센터의 마리에케 세이거 부교수는 “소아 판상형 건선 환자들에 대한 치료법의 진전에도 불구하고 이처럼 파괴적인 면역 매개성 질환을 앓고 있는 소아환자들에게 사용할 수 있는 치료제들에는 지속적으로 상당한 간극이 존재해 왔던 형편”이라면서 “이 때문에 생애의 중요한 기간 동안 소아환자들에게 신체적‧정서적 웰빙에 영향을 미칠 수 있는 것으로 지적되어 왔다”고 말했다.

이번에 ‘트렘피어’의 적응증 추가가 승인됨에 따라 의사, 환자 및 간병인들에게 소아 판상형 건선 환자들에게 나타나는 제 징후와 증상들을 괄목할 만하게 개선해 줄 수 있는 치료대안이 선을 보일 수 있게 됐다고 세이거 부교수는 의의를 강조했다.

적응증 추가 승인은 중등도에서 중증에 이르는 소아 판상형 건선 환자 총 120명을 충원해 진행되었던 임상 3상 ‘PROTOSTAR 시험’에서 확보된 결과와 중등도에서 중증에 이르는 성인 판상형 건선 환자들을 대상으로 이루어졌던 임상 3상 ‘VOYAGE 1 시험’ 및 ‘VOYAGE 2 시험’에서 도출된 가교 약물체내동태(PK) 자료 등을 근거로 결정된 것이다.

이 중 ‘PROTOSTAR 시험’은 16주차에 ‘건선 부위 면적 및 중증도 지수’(PASI) 75 지표와 ‘연구자에 의한 전반적인 평가’(IGA) 0/1 반응 지표를 적용해 공동 일차적 시험목표의 충족 유무를 평가한 시험례이다.

시험에서 도출된 결과를 보면 ‘트렘피어’를 투여한 피험자 그룹의 76%(41명)가 PASI 75에 도달한 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 20%(25명)를 크게 상회한 것으로 평가됐다.

이와 함께 16주차에 평가했을 때 ‘트렘피어’를 투여한 피험자 그룹의 66%와 플라시보 대조그룹의 16%가 IGA 0/1 반응 지표를 적용해 평가했을 때 0점 또는 1점에 도달한 것으로 조사됐다.

바꿔 말하면 피부가 고도로 깨끗한 상태에 도달했다는 의미이다.

또한 16주차에 평가했을 때 ‘트렘피어’를 투여한 피험자 그룹 가운데 40%에 가까운 이들과 플라시보 대조그룹의 4%가 IGA 0점에 도달한 것으로 나타나 피부가 완전히 깨끗하게 개선되었음을 뒷받침했다.

6~17세 소아‧청소년 판상형 건선 환자들에게서 나타난 ‘트렘피어’ 피하주사제의 안전성 프로필을 보면 앞서 성인 판상형 건선 환자들을 대상으로 이루어져 보고되었던 안전성 프로필과 대동소이하게 나타났다.

존슨&존슨 이노버티브 메디슨社 유럽‧중동‧아프리카(EMEA) 사업부문의 마크 그레이엄 면역성 질환 치료제 의학업무 담당대표는 “중등도에서 중증에 이르는 소아 판상형 건선 환자들을 위한 치료제로 허가를 취득한 최초의 완전 휴먼 이중작용형 인터루킨-23 저해제로 ‘트렘피어’가 자리매김할 수 있게 되면서 비단 소아환자들 뿐 아니라 환자부모들과 간병인들을 위해서도 중요한 진일보가 이루어지게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

존슨&존슨은 ‘트렘피어’의 장기적인 효능‧안전성 프로필을 뒷받침하기 위한 연구를 진행하는 데 변함없이 사세를 집중하면서 소아‧성인 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응해 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.