소아型 알쯔하이머 후보물질 FDA ‘혁신 치료제’

美 베렌 테라퓨틱스 아드라베타덱스..빠른 시일 내 허가신청

소아型 알즈하이머 치료제로 개발이 진행 중인 신약 후보물질의 개발이 가속페달을 밟을 수 있을 전망이다.

미국 캘리포니아州 로스앤젤레스 북서쪽 인근도시 사우전드 오크스에 소재한 사이클로덱스트린 기반 치료제 개발‧발매 전문 생명공학기업 베렌 테라퓨틱스社(Beren Therapeutics)와 이 회사의 자회사인 만도스社(Mandos LLC)는 영‧유아기 발병 C형 니만-피크병(NPC) 치료제 후보물질 아드라베타덱스(adrabetadex)가 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정받았다고 10일 공표했다.

아드라베타덱스는 2-히드록시프로필-β-사이클로데0rtmxmfls 이성질체 복합물질의 일종이다.

니만-피크병은 희귀 유전성 질환의 일종으로 신경계 증상들이 진행됨에 따라 장기(臟器) 부전으로 귀결되는 증상으로 알려져 있다.

‘NPC1’ 또는 ‘NPC2’ 유전자의 변이로 인해 나타나 세포 내부에서 콜레스테롤 및 기타 지질 물질들이 운반‧대사되는 과정에 영향을 미치게 되고, 이로 인해 세포들이 본연의 기능을 수행하지 못하게 되면서 결국 장기손상이 유발된다는 것이 전문가들의 설명이다.

평균적으로 볼 때 니만-피크병 환자들은 영‧유아기 초기(2세 미만)에 발병했을 때 5.6년 정도, 영‧유아기 후기(2~6세 이상)에 발병했을 때 13.4년 정도 생존하는 것으로 알려져 있다.

영‧유아기에 증상이 나타나기 시작해 10대 연령대에 사망에 이를 위험성이 높은 신경퇴행성 질환의 일종이어서 일명 ‘소아형 알쯔하이머’로도 불리고 있다.

FDA의 결정은 아드라베타덱스가 영‧유아기 발병 C형 니만-피크병 환자들의 생존기간 개선에 효능이 입증된 데다 기타 보조적 생체표지자 및 비임상 자료 등을 근거로 ‘혁신 치료제’ 지정을 결정하고, 베렌 테라퓨틱스 측에 통보한 것이다.

아드라베타덱스는 앞서 영국 제약기업 말린크로트社(Mallinckrodt)가 개발을 진행 중이었던 지난 2016년에도 ‘혁신 치료제’로 지정받았다.

하지만 FDA는 임상 2b상/3상 시험에서 12개월차에 도출된 자료를 근거로 지정을 취소한 바 있다.

그 후 베렌 테라퓨틱스는 2021년 말린크로트 측으로부터 아드라베타덱스 개발 프로그램을 인수하고, FDA 및 C형 니만-피크병 커뮤니티와 긴밀하게 협력하면서 아드라베타덱스의 개발 프로그램을 진행한 끝에 재차 ‘혁신 치료제’ 지정을 뒷받침할 만한 자료와 분석결과를 도출했다.

베렌 테라퓨틱스社의 제이슨 캄 대표는 “이번에 새로 ‘혁신 치료제’ 지정을 이끌어 낸 것이 영‧유아기 발병 C형 니만-피크병 환자들을 위해 아드라베타덱스의 개발을 진행하는 과정에서 도달한 중요한 성과의 하나라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

일리노이州 시카고에 소재한 러시대학 메디컬센터의 소아과 교수로 임상시험에 참여해 온 엘리자베스 베리-크래비스 박사는 “영‧유아기 발병 C형 니만-피크병이 파괴적인 데다 진단 후 빠르게 진행되고 치명적인 질병의 일종”이라면서 “통계적으로 괄목할 만한 생존기간 개선 자료가 산출된 것이 고무적”이라고 말했다.

아드라베타덱스는 앞서 ‘희귀의약품’과 ‘희귀 소아질환 치료제’로도 지정받았다.

베렌 테라퓨틱스는 가까운 장래에 아드라베타덱스의 허가신청서를 제출한다는 방침이다.

허가신청서가 제출되었을 때 아드라베타덱스는 ‘신속심사’ 대상으로도 지정될 수 있을 것으로 베렌 테라퓨틱스 측은 예상하고 있다.