‘셈블릭스’ EU서 만성기 Ph+ CML 추가 기대

1차 약제 포함 전체 치료단계 사용 EU 자문위 지지

노바티스社는 자사의 백혈병 치료제 ‘셈블릭스’(애시미닙)와 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 성인 만성기 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병(Ph+ CML-CP) 환자들을 위해 사용하는 치료제로 승인토록 권고했다고 17일 공표했다.

이날 노바티스 측에 따르면 CHMP는 1차 약제를 포함해 전체 치료단계에서 만성기 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병을 치료하는 데 ‘셈블릭스’를 사용할 수 있도록 지지하는 긍정적인 의견을 집약했다.

적응증 추가 권고 의견이 제시됨에 따라 EU 집행위원회는 차후 2개월 이내에 최종결론을 도출할 수 있을 전망이다.

CHMP는 임상 3상 ‘ASC4FIRST 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘셈블릭스’의 적응증 추가를 승인토록 권고한 것이다.

이 시험은 만성기 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병을 새로 진단받은 환자들을 대상으로 ‘셈블릭스’와 연구자들이 선택한 티로신 인산화효소 저해제들(TIKs)을 비교평가하면서 이루어진 시험례이다.

연구자들이 선택한 티로신 인산화효소 저해제들 가운데는 ‘글리벡’(이매티닙), ‘타시그나’(닐로티닙), ‘스프라이셀’(다사티닙) 및 ‘보술리프’(보수티닙) 등 기존의 표준요법제들이 포함되어 있다.

‘글리벡’ 단독요법과 ‘셈블릭스’를 비교평가한 내용 또한 ‘ASC4FIRST 시험’의 일부로 포함되어 있다.

시험결과를 보면 ‘셈블릭스’를 복용한 피험자 그룹의 경우 주요 분자학적 반응률(MMR rates)의 비교우위가 입증됐다.

또한 시험에서 ‘셈블릭스’를 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹은 용량이 감소한 데다 약물투여의 중단으로 이어진 부작용을 수반한 비율이 50% 정도로 낮게 나타났다.

독일 예나대학 부속병원의 안드레아스 호흐하우스 교수(혈액종양‧종양내과 과장)는 “만성 골수성 백혈병을 새로 진단받은 환자들이 핵심적인 효능 성과에 도달할 최고의 기회를 부여하는 동시에 삶의 질을 유지할 수 있도록 하려면 비교우위 효능과 내약성이 결합된 선택적인 치료제를 사용해 조기 중재에 나서는 일이 중요하다”면서 “허가를 취득할 경우 ‘셈블릭스’가 기존의 1차 약제들에 비해 보다 신속하고, 심도 깊으면서 장기지속적인 분자학적 반응을 나타낼 뿐 아니라 부작용으로 인한 약물치료 중단 비율을 낮게 나타내면서 내약성이 양호한 치료대안으로 각광받을 수 있을 것”이라고 말했다.

이에 따라 보다 많은 수의 환자들이 ‘셈블릭스’를 사용할 때 무치료(treatment-free) 관해에 도달할 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.

‘셈블릭스’는 미국, 일본 및 중국을 포함한 전 세계 20여개국에서 초기단계 치료제로 허가를 취득해 사용되고 있다.

이와 함께 유럽 백혈병 치료‧연구 전문가 네트워크(European leukemiaNet)가 올들어 만성기 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병을 새로 진단받은 환자들의 증상 관리를 위한 치료제로 ‘셈블릭스’를 권고한 바 있다.

미국 포괄적 암 네트워크(NCCN) 또한 종양 임상실무 가이드라인에 ‘셈블릭스’를 포함토록 권고했다.

‘셈블릭스’는 전 세계 80여개국에서 지난 2021년부터 앞서 2종 이상의 티로신 인산화효소 저해제들을 사용해 치료를 진행한 환자들을 위한 표준요법제(SoC)로 사용되고 있다.

노바티스社의 파트리크 호르버 국제업무 담당대표는 “만성 골수성 백혈병을 새로 진단받은 환자들이 조기에 심도깊은 분자학적 반응을 이끌어 내 줄 보다 나은 치료효과와 우수한 내약성을 나타내는 치료제들을 필요로 하고 있다”면서 “이는 무치료 관해와 같은 장기적인 치료효과에 도달하는 데 중요한 부분이기 때문”이라고 말했다.

‘셈블릭스’는 기존의 1차 약제들에 비해 비교우위 효능과 내약성이 입증된 유일한 치료제라고 호르버 대표는 설명했다.

오늘 CHMP가 긍정적인 의견을 내놓은 것이 만성 골수성 백혈병의 치료를 개선하고자 노바티스가 이어온 지난 25년의 여정에서 괄목할 만한 성과가 도출된 것이자 유럽에서 새로운 표준요법제를 확립하는 데 도움이 될 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.