노바티스 ‘파발타’ IgAN 환자 불안->희망으로

eGFR 감소 근거 증상 진행 둔화..내년 적응증 추가 신청

 

노바티스社는 자사의 동종계열 최초 경구용 대체 보체(補體) 경로 저해제 ‘파발타’(Fabhalta: 입타코판)가 성인 면역글로불린 A 신병증(IgAN) 환자들에게 나타낸 효과를 평가한 임상 3상 ‘APPLAUSE-IgAN 시험’의 긍정적인 최종결과를 16일 공개했다.

‘파발타’를 복용한 피험자 그룹의 경우 IgAN 증상의 진행속도가 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 비교우위를 내보인 것으로 입증되었다는 설명이다.

여기서 비교우위가 입증되었다는 것은 2년에 걸친 추정 사구체 여과율(eGFR) 감소의 연간 총 기울기를 지표로 평가한 결과를 의미하는 것이다.

‘APPLAUSE-IgAN 시험’은 총 477명의 성인 원발성 면역글로불린 A 신병증(IgAN) 환자들을 피험자로 충원한 후 ‘파발타’ 200mg을 1일 2회 경구복용토록 하면서 효능과 안전성을 평가하는 내용으로 이루어진 임상 3상, 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 졍렬그룹 시험례이다.

노바티스社의 루치라 글라저 심혈관계‧신장계‧대사계 개발 담당 글로벌 대표는 “IgAN과 같은 진행성 질환들이 궁극적으로 신장건강을 개선할 수 있는 중재대안을 시급히 필요로 하고 있는 형편”이라면서 “다수의 IgAN 환자들이 증상의 진행에 대해 두려움(fear)과 불안감(anxiety)을 갖고 있는 것이 통례임을 상기할 필요가 있을 것”이라고 지적했다.

글라저 대표는 뒤이어 “우리는 오늘 임상 3상 ‘APPLAUSE-IgAN 시험’의 긍정적인 결과를 공개하면서 추정 사구체 여과율 감소의 둔화를 입증한 데다 ‘파발타’가 장기적으로 신장 기능을 보존해 줄 표적요법제의 하나로 자리매김할 수 있게 될 것임을 입증한 자료를 추가했고, 이를 통해 환자들에게 희망(hope)을 안겨주게 된 것에 고무되어 있다”고 강조했다.

노바티스 측은 이날 공개한 자료를 내년에 ‘파발타’의 적응증 추가를 위해 각국의 보건당국들에 제출한다는 방침이다.

또한 노바티스 측은 비단 ‘파발타’ 뿐 아니라 다양한 IgAN 관련 포트폴리오 자산들의 개발이 지속해 나간다는 복안이다.

이 포트폴리오 자산들 가운데는 ‘반라피아’(Vanrafia: 아트라센탄)와 지가키바트(zigakibart)가 포함되어 있다.

IgAN은 진행성 자가면역성 신장질환의 하나로 매년 세계 각국에서 100만명당 25명 안팎의 비율로 진단이 이루어지고 있다.

특히 IgAN은 고도로 파괴적이어서 사구체 염증, 단백뇨 및 추정 사구체 여과율의 감퇴 등으로 이어지게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.

지속성 단백뇨 환자들의 경우 최대 50% 정도가 진단 후 10~20년 이내에 신부전으로 진행되고, 장기적인 증상관리의 일환으로 투석치료 또는 신장 이식수술을 필요로 하게 되는 경우가 많은 것으로 알려져 있기도 하다.

게다가 IgAN 환자들은 정신적으로나, 사회적으로나, 경제적인 측면에서 갖가지 도전요인들에 직면하고 있는 형편이다.

또한 지지요법(supportive care)은 IgAN의 기저원인에 대응할 수 없고, 증상의 진행속도를 감소시키는 데 실패하는 경우가 많아 표적요법제들이 보다 많이 확보되어야 할 필요성에 무게를 싣게 하고 있다는 지적이다.

한편 ‘APPLAUSE-IgAN 시험’에서 ‘파발타’는 양호한 내약성과 함께 호의적인 안전성 프로필을 나타내 앞서 보고되었던 시험자료들과 궤를 같이했다.

‘APPLAUSE-IgAN 시험’에서 확보된 최종분석의 전체적인 자료는 차후 의학 학술회의 석상에서 발표될 예정이다.