애브비, 희귀 혈액암 치료제 FDA 허가신청 제출

모구 형질 세포양 수지상 세포종양 치료 피베키맙 서니라인

애브비社는 공격적인 희귀 혈액암 치료제 피베키맙 서니라인(PVEK: Pivekimab sunirine)의 허가신청서가 FDA에 제출됐다고 30일 공표했다.

피베키맙 서니라인은 희귀 혈액암의 일종인 모구 형질 세포양 수지상 세포종양(BPDCN) 치료제로 이번에 허가신청서가 제출된 것이다.

애브비는 지난 2023년 11월 미국 매사추세츠州 월덤에 소재한 차세대 항체-약물 결합체(ADCs) 항암제 개발 전문 생명공학기업 이뮤노젠社(ImmunoGen)를 인수하면서 피베키맙 서니라인을 확보한 바 있다.

허가신청은 임상 1/2상 ‘DCADENZA 시험’에서 도출된 자료를 근거로 이루어진 것이다.

이 시험은 모구 형질 세포양 수지상 세포종양 환자들을 대상으로 피베키맙 서니라인의 효능과 안전성을 평가한 시험례이다.

모구 형질 세포양 수지상 세포종양은 백혈병과 림프종의 특징을 모두 나타내는 공격적인 희귀 혈액암의 일종으로 알려져 있다.

통상적으로 환자들은 피부병변을 나타내고, 종양이 골수, 중추신경계 및 림프절 등으로 전이될 위험성이 높다는 것이 전문가들의 지적이다.

현재 모구 형질 세포양 수지상 세포종양을 치료하기 위한 1차 약제로는 일반적으로 집중적인 항암화학요법제가 사용되고 있다.

하지만 1차 약제를 사용한 후 조혈모세포 이식수술을 필요로 하기에 이르는 환자들이 많은 것으로 알려져 있다.

이 때문에 신규진단 환자들 뿐 아니라 앞서 치료를 진행한 후 종양이 재발했거나 불응성을 나타낸 환자들을 위해서도 추가적이고 혁신적인 치료대안을 원하는 니즈가 높게 나타나고 있는 형편이다.

피베키맙 서니라인은 CD123 표적 항체-약물 결합체(ADC)의 일종으로 모구 형질 세포양 수지상 세포종양과 급성 골수성 백혈병(AML)을 포함한 혈액종양 치료제로 임상시험 단계의 개발이 진행 중이다.

항체-약물 결합체는 페이로드(payloads)라 불리는 강력한 암세포 사멸 유도제를 특정한 단백질이 나타나는 암세포들에 직접적으로 전달될 수 있도록 설계된 것이다.

‘페이로드’란 암세포를 직접적으로 사멸시키는 세포독성 저분자 약물을 지칭하는 개념이다.

애브비社의 루팔 타카르 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 학술책임자는 “암에 대한 연구와 치료제 개발에서 유의미한 혁신이 날마다 이루어지고 있는 것이 현실”이라면서 “이 같은 혁신이 치료대안 선택의 폭이 제한적인 희귀암 환자들을 포함해 혁신의 성과물을 절실하게 필요로 하는 환자들에게 공급될 수 있도록 하는 일이 중요해 보인다”고 말했다.

이제 우리의 최신 항체-약물 결합체이자 혈액암 관련 첫 번째 항체-약물 결합체가 허가신청 절차를 밟을 단계에 돌입할 수 있을 것으로 보인다고 타카르 부회장은 설명했다.

이 같은 우리의 성과는 모구 형질 세포양 수지상 세포종양 환자들을 위한 괄목할 만한 진전으로 이어질 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.