유전성 출혈장애 치료제 사용대상 소아환자 확대

FDA, 다케다 ‘본벤디’(재조합 폰 빌레브란트 인자) 적응증 추가

FDA가 유전성 출혈장애의 일종인 폰 빌레브란트병(Von Willebrand Disease)을 치료하는 제품인 ‘본벤디’(Vonvendi: 재조합 폰 빌레브란트 인자)의 적응증 추가를 5일 승인했다.

이에 따라 ‘본벤디’는 전체 유형을 포함한 성인 폰 빌레브란트병 환자들에게서 일상적인 예방용도로 사용이 가능케 됐다.

또한 소아 폰 빌레블란트병 환자들에게서 출혈 발작이 나타나 필요로 할 때와 수술 전‧후에도 사용할 수 있게 됐다.

다케다社의 ‘본벤디’는 지금까지 성인 폰 빌레브란트병 환자들에게서 출혈 발작이 나타나 필요로 할 때와 수술 전‧후, 그리고 폰 빌레브란트병 가운데 가장 빈도높게 나타나는 유형으로 알려진 성인 제 3형 폰 빌레브란트병 환자들에게서 예방용도로 허가를 취득해 사용되어 왔다.

FDA 산하 생물학적제제평가‧연구센터(CBER)의 비나이 프라사드 소장은 “이번 승인이 FDA가 희귀질환 치료제들을 승인하거나 적응증 추가를 허가하기 위한 평가를 진행할 때 유연함을 발휘하고 있음을 방증하는 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “우리가 작용기전과 견고한 약리학/생물학적 특성, 허가신청 내용을 뒷받침하는 임상자료 등 3가지 요소들을 접한 후 비록 이 자료가 소수의 피험자들로부터 도출된 것임에도 불구하고 신속한 조치를 취한 것”이라고 설명했다.

출혈장애의 일종인 폰 빌레브란트병은 혈액이 적절하게 응고되지 못하는 특징을 나타내는 유전성 질환의 일종으로 알려져 있다.

폰 빌레브란트병 환자들은 혈액응고를 돕는 단백질의 일종이지만, 결핍되면 본연의 역할을 하지 못할 수도 있는 단백질의 일종인 폰 빌레브란트 인자(VWF)가 낮은 수치를 나타낸다는 것이 전문가들의 설명이다.

‘본벤디’는 현재 미국에서 유일하게 폰 빌레브란트병 치료제로 허가를 취득한 재조합 폰 빌레브란트 인자 함유제제이다.

이와 함께 ‘본벤디’는 미국에서 소아 폰 빌레브란트병 환자들을 위해 사용할 수 있도록 허가를 취득한 최초의 재조합 폰 빌레브란트 인자 함유제제이다.

FDA 생물학적제제평가‧연구센터(CBER) 치료용의약품국의 비자이 쿠마르 국장 직무대행은 “오늘 승인이 혁신적인 치료제들이 성인환자들과 마찬가지로 소아환자들에게도 사용될 수 있도록 하기 위해 CBER의 심사팀과 제품 개발사 사이에 협력적인 상호협조가 이루어졌음을 방증하는 것”이라고 강조했다.

‘본벤디’의 효능은 다수의 임상시험을 통해 입증됐다.

이들 시험에서 ‘본벤디’는 전체 연령대 폰 빌레브란트병 환자들에게서 출혈 발작을 성공적으로 조절해 준 것으로 나타났을 뿐 아니라 수술 전‧후 증상관리에 효과적으로 사용되었음이 입증됐다.

아울러 ‘본벤디’는 성인 폰 빌레브란트병 환자들에게서 출혈 발작을 성공적으로 예방해 준 것으로 입증됐다.

임상시험 피험자들의 2% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 두통, 구토, 구역, 현훈 및 전신성 소양증 등이 보고됐다.

‘본벤디’는 앞서 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상과 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다.