오토텔릭바이오, ASO 기반 RNA 신약후보물질 개발 국가과제 선정

CHI3L1 표적 종양미세환경 선택성 향상시킨 ASO 접합체 선도물질 발굴 계획

오토텔릭바이오는 국가신약개발사업단(단장 박영민)이 주관하는 '2025년 제1차 국가신약개발사업 신약 기반 확충 연구' 과제의 선도단계에 선정돼 협약을 체결했다고 23일 밝혔다. 이 과제는 초기 단계의 유효물질을 후보물질 단계로 진입할 수 있도록 선도물질 도출하도록 지원하는 사업이다.

오토텔릭바이오는 이번 과제를 통해 CHI3L1(Chitinase-3-like protein 1)을 표적으로 하는 안티센스 올리고뉴 클레오타이드(Antisense Oligonucleotide, ASO) 기반 종양미세환경 선택성을 향상시킨 ASO접합체 선도물질을 발굴할 계획이다.

CHI3L1은 최근 다양한 염증성 질환, 신경퇴행성 질환 및 암 등에서 병리적 역할이 주목받고 있는 단백질이다. 오토텔릭바이오는 여러 동물실험을 통해 CHI3L1 ASO로 해당 유전자의 mRNA 발현을 억제하여 질환을 조절할 가능성을 확인했다.

CHI3L1은 면역세포 활성화, 대식세포 분극화와 종양미세환경 조성 등 다양한 병리적 역할을 하고, 만성 염증성 질환과 중추신경계 질환에서 발현이 증가하는 특징을 보인다. 아토피피부염, 루게릭병(ALS)과 암에 ASO 기술을 활용한 CHI3L1 억제가 질환 진행을 완화하거나 새로운 치료 전략이 될 수 있다고 보고 개발을 진행하고 있으며, 글로벌 빅파마를 포함한 많은 회사로부터 초기 단계부터 관심을 받고 있다.

CHI3L1 ASO는 오토텔릭바이오가 AI를 접목한 ASO 신약 발굴 플랫폼 기술을 적용한 첫 과제로서 3.5개월의 짧은 기간 내에 10%를 웃도는 높은 성공률로 다수의 유망 유효물질을 도출했다. 이는 표적 mRNA의 2차원, 3차원의 폴딩구조를 학습하여 ASO 활성 시퀀스를 찾아내는 방식을 활용하는 것이 큰 특징이다.

이번 KDDF 과제선정은 CHI3L1 ASO의 종양미세환경(TME) 조절을 통한 항암제로 개발하기 위해 종양표적 전달기술이 적용된 과제이고, KIST의 김선화 박사(의약소재 연구센터 센터장) 연구팀과 RNA 기반 AI 기술을 보유한 스파이더코어와 공동으로 연구를 수행할 것이다.

오토텔릭바이오는 이번 과제를 통해 저면역원성 종양(Cold tumor)을 고면역원성 종양(Hot tumor)으로 전환하는 데 효과적인 항암 RNA 치료제 선도물질을 발굴할 계획이며, 이를 위해 향후 2년간 정부지원금을 지원받아 연구를 수행하게 된다.

오토텔릭바이오 CTO 홍용래 부사장은 “CHI3L1은 아직 상용화된 표적치료제가 없는 미개척 타겟으로, ASO 기술과 결합했을 때 상당한 치료적 잠재력을 가진다”며 “이번 연구를 통해 관련 질환의 치료 패러다임에 이바지할 수 있는 새로운 가능성을 제시하고자 한다”고 밝혔다.