경구용 유전성 혈관부종 치료제 FDA 승인 지연

美 칼비스타 파마 세베트랄스타트 FDA 목표일정 未준수

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 희귀질환 치료 경구용 제제 개발 전문 제약기업 칼비스타 파마슈티컬스社(KalVista Pharmaceuticals)는 자사의 경구용 혈장 칼리크레인(kallikrein) 저해제 세베트랄스타트(sebetralstat)의 허가신청 건과 관련, FDA로부터 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거한 심사 목표일정을 지킬 수 없다는 내용을 통보받았다고 13일 공표했다.

세베트랄스타트는 필요할 때 경구복용하는 유전성 혈관부종(HAE) 치료제로 주목받고 있는 기대주이다.

이날 칼비스타 파마슈티컬스 측에 따르면 FDA는 과중한 업무량과 인적‧물적자원의 제한성으로 인해 당초 예정되었던 6월 17일까지 세베트랄스타트의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 없다는 점을 통보받았다.

다만 FDA는 약 4주 이내에 결론을 도출할 수 있을 것으로 예상된다는 점을 함께 통보해 왔다.

특히 이날 칼비스타 파마슈티컬스 측에 따르면 FDA는 추가로 자료를 제출하거나 시험을 진행하도록 요구하지 않은 데다 세베트랄스타트의 안전성, 효능 또는 허가 가능성 등과 관련한 우려사안 또한 제기하지 않았다.

칼비스타 파마슈티컬스 측은 아울러 FDA가 앞서 제출토록 요청한 정보를 빠짐없이 시의적절한 시점에서 제출한 만큼 이제 FDA의 심사과정에서 유일하게 남은 문제는 제품에 부착할 상표 표기내용을 매듭짓는 것 뿐이라고 강조했다.

칼비스타 파마슈티컬스社의 벤 팔레이코 대표는 “심사일정이 미루어지게 된 것을 유감스럽게 생각한다”면서 “가장 중요한 것은 많은 수의 유전성 혈관부종 환자들이 증상 발작이 나타났을 때 이를 치료하기 위해 필요로 할 경구용 대안을 학수고대하고 있다는 사실을 우리가 잘 알고 있기 때문”이라고 말했다.

팔레이코 대표는 “동시에 우리는 세베트랄스타트가 가까운 장래에 허가를 취득할 수 있을 것이라는 변함없는 믿음을 갖고 있다”고 강조했다.

이에 따라 칼비스타 파마슈티컬스는 FDA와 긴밀한 협력을 지속해 심사절차가 하루빨리 마무리될 수 있도록 뒷받침할 것이라고 팔레이코 대표는 다짐했다.

무엇보다 칼비스타 파마슈티컬스는 유전성 혈관부종 환자들에게 이처럼 중요한 치료제가 하루빨리 공급될 수 있도록 하기 위해 흔들림 없이 전력을 기울여 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

필요할 때 경구복용하는 유전성 혈관부종 치료제로 기대되고 있는 세베트랄스타트는 세계 각국에서 유전성 혈관부종 환자들의 증상을 관리할 근본적인(foundational) 치료제가 될 것이라는 예측에 무게를 싣게 하고 있다.

FDA의 심사결과를 유심히 지켜볼 일이다.