프래더-윌리 증후군 식욕항진 신약 EU 심사개시

美 솔레노 테라퓨틱스 디아족사이드 콜린 서방정

먹고 또 먹고..

미국 캘리포니아州 레드우드 시티에 소재한 희귀질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 솔레노 테라퓨틱스社(Soleno Therapeutics)는 이상 식욕항진증을 동반한 프래더-윌리 증후군(PWS: Prader-Willi syndrome) 치료제 디아족사이드 콜린 서방정(DCCR)의 허가신청 건이 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 접수됐다고 22일 공표했다.

이에 따라 이상 식욕항진증(또는 과식증)을 동반한 4세 이상의 소아 및 성인 프래더-윌리 증후군 환자 치료제로 허가신청이 이루어진 디아족사이드 콜린 서방정에 대한 EMA의 본격적인 심사절차가 개시될 수 있게 됐다.

디아족사이드 콜린 서방정은 앞서 지난 3월 ‘바이카트 XR’(VYKAT XR) 상품명으로 FDA 의 허가관문을 통과한 바 있다.

솔레노 테라퓨틱스社의 아니쉬 바트나가르 대표는 “허가신청 건이 접수된 것이 이처럼 중요한 치료제가 유럽 각국의 광범위한 프래더-윌리 증후군 커뮤니티에 공급될 수 있기 위해 중요한 성과에 도달했음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “산출된 자료에 미루어 볼 때 디아족사이드 콜린 서방정이 프래더-윌리 증후군에서 생명을 가장 크게 제한하는 증상이라 할 수 있는 이상 식욕항진증을 치료하는 데 도움을 줄 수 있을 것”이라면서 “심사가 진행되는 동안 긴밀한 협력을 제공하면서 디아족사이드 콜린 서방정이 빠른 시일 내에 EU 각국의 환자들에게 공급될 수 있도록 뒷받침하고자 한다”고 덧붙였다.

솔레노 테라퓨틱스 측은 현재 영국, 프랑스, 독일, 이탈리아 및 스페인 등 유럽 ‘빅 5’ 국가에서만 약 9,500여명의 프래더-윌리 증후군 환자들이 존재할 것으로 추정했다.

또한 솔레노 테라퓨틱스 측은 디아족사이드 콜린 서방정의 허가신청 건이 ‘희귀의약품’으로 지정된 만큼 허가를 취득할 경우 규제 측면에서나 금전적인 측면에서 기대되는 인센티브 이외에 최대 10년에 걸친 독점발매권을 유럽에서 확보할 수 있게 될 것으로 전망했다.

프래더-윌리 증후군은 희귀 유전성 신경발달 장애의 일종으로 15번 염색체의 이상으로 인해 지능장애, 단신(短身), 이상 식욕항진증, 비만 및 性 기능장애 등을 수반하는 증상이다.

미국 프래더-윌리 증후군 협회(PWSAUSA)에 따르면 이 증상은 신생아 1만5,000명당 1명 정도의 비율로 발생하고 있는 형편이다.

프래더-윌리 증후군에 수반되는 이상 식욕항진증은 생명을 위협할 수 있는 만성증상의 일종으로 끊임없이 수반되는 공복감으로 인해 음식에 집착하게 되고, 포만감의 부족과 음식 관련 이상행동들을 수반하게 된다.

이로 인해 프래더-윌리 증후군 환자들과 환자가족들은 삶의 질이 크게 감소할 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

특히 이상 식욕항진증은 위(胃) 파열, 숨막힘, 식탐행동으로 인한 사고사 등으로 인해 사망 위험성을 높일 수 있는 데다 장기적으로는 당뇨병, 비만 및 심혈관계 질환 등의 병발질환 발생으로 이어지게 되는 것으로 알려져 있다.

미국에 이어 유럽에서도 프래더-윌리 증후군 치료제가 허가관문을 통과할 수 있을 것인지 지켜볼 일이다.