바이엘 A형 혈우병 치료제 사용가능 연령대 확대

FDA, ‘지비’(제 8혈액응고인자) 7세 이상 12세 미만 사용케

바이엘社는 자사의 청소년‧성인 A형 혈우병 환자 치료제 ‘지비’(Jivi: 재조합 DNA 추출 반감기 연장 제 8 고농도 혈액응고인자)가 FDA로부터 사용가능 연령대 확대를 승인받았다고 19일 공표했다.

이에 따라 ‘지비’는 7세 이상 12세 미만의 소아 A형 혈우병 환자들에게도 사용이 가능케 됐다.

FDA는 ‘Alfa-PROTECT 시험’과 ‘PROTECT Kids 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘지비’의 적응증 추가(즉, 사용가능 연령대 확대)를 승인한 것이다.

두 시험에서 ‘지비’는 7세 이상 12세 미만의 소아 중증 A형 혈우병 환자들에게서 효능과 안전성이 입증됐다.

이처럼 괄목할 만한 성과는 혈우병 커뮤니티를 위한 효과적인 치료대안들을 공급하기 위해 변함없이 사세를 집중해 오고 있음을 방증하는 것이다.

바이엘은 블록버스터 혈우병 치료제 ‘코지네이트’(재조합 항혈우병 인자 Ⅷ) 등을 발매해 왔다.

‘지비’는 지난 2018년 8월 치료를 진행한 전력이 있는 12세 이상의 A형 혈우병 환자들을 위한 치료제로 처음 FDA의 허가관문을 통과한 바 있다.

당시 ‘지비’는 증상이 나타났을 때 필요에 따라(on-demand) 사용하는 출혈 발작 치료 및 조절제, 수술 전‧후 출혈 증상 관리요법제 및 출혈 발작 빈도를 감소시키 위해 통상적으로 사용하는 예방요법제 등의 용도로 발매를 승인받은 바 있다.

반면 ‘지비’는 과민반응이 나타날 위험성이 상대적으로 더 높은 데다 효능이 상실될 수 있는 관계로 7세 미만 환자들에게는 사용되지 않고 있다.

마찬가지로 앞서 치료를 진행한 전력이 없는 환자들과 유전성 혈액응고장애의 일종인 폰 빌레브란트병을 치료하는 용도 등으로도 사용되지 않고 있다.

바이엘社의 제시카 샤를레 학술이사는 “바이엘이 A형 혈우병 커뮤니티의 니즈를 충족시키고자 변함없이 사세를 집중해 오고 있다”면서 “이번에 FDA가 7세 이상 12세 미만 연령대 소아환자 적응증 추가를 승인한 것은 바이엘이 A형 혈우병 커뮤니티를 위해 사세를 집중하고 있을 뿐 아니라 치료여정이 이어지는 동안 환자가족들을 지원하기 위해서도 각고의 노력을 기울이고 있음을 방증하는 것”이라고 강조했다.