에스바이오메딕스, 파킨슨병 세포치료제 임상서 'Best-in-Class' 입증

전체 임상시험 대상자 1년 결과 안전성 - 유효성 지표 경쟁그룹 대비 월등

에스바이오메딕스가  배아줄기세포유래 파킨슨병 세포치료제 TED-A9 임상시험 1년 추적관찰 결과 우수한 안전성 및 파킨슨병 증상개선 효과를 확인했다. 이 결과는 4월 1일부터 4월 5일까지 오스트리아 빈에서 열린 세계 최대 규모 알츠하이머병 및 파킨슨병 학회인 ‘AD/PD™ 2025 Alzheimer's & Parkinson's Diseases Conference’에서 발표됐다.

해당 임상시험은 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자로 항파킨슨 약물치료에도 불구하고 약효소진현상(wearing off)이나 보행동결현상(freezing of gait) 등 부작용을 보이는 환자 12명을 대상으로 했다. 저용량(6명) 및 고용량(6명) 투여군으로 나누어 세브란스병원에서 진행되는  임상시험은 세브란스병원 신경과 이필휴 교수와 고려대학교 안암병원 신경외과 장진우 교수가 주도하고 있으며, 세포 이식 후 2년 간 안전성 및 유효성에 대해 추적관찰을 실시한다. 이번 발표는 세포 이식 후 1년 추적 결과에 대한 것이다.

연구팀에 따르면 해당 임상시험 유효성 평가 지표 중 파킨슨병 환자의 운동기능 개선을 객관적으로 평가하는 척도인 MDS-UPDRS Part 3(Off) 평가에서 저용량 그룹은 이식 전에 비해 평균 21.8% 호전(12.7점 감소), 고용량 그룹은 평균 26.9% 호전(15.5점 감소)을 보였다. MDS-UPDRS Total (Off) 평가에서도 이식 전 대비 저용량 및 고용량 그룹 각각 평균 26.4% 호전(29점 감소) 및 28.9% 호전(34.7점 감소)되어 파킨슨병 운동성 및 비운동성 증상에서 종합적 개선 효과를 보였다.

또 다른 운동기능 평가인 호엔야 척도(Hoehn & Yahr Scale)의 경우 저용량 그룹은 이식 전에 비해 평균 27.8% 호전(3.7단계에서 1단계만큼 감소), 고용량 그룹은 평균 43.1% 호전(3.8단계에서 1.7단계만큼 감소)을 보였다. 약효소진 현상도 전반적으로 좋아졌다. 파킨슨 일지(PD Diary)를 통한 평가에서 약효 소실(off time) 시간은 저용량 그룹은 이식 전 대비 평균 약 3.6시간 감소, 고용량 그룹은 평균 약 3.0시간 감소하였다.

TED-A9 이식에 따른 비운동성 증상의 개선에 있어서도, 정신적 및 감정적 증상, 자율신경 관련 증상, 수면, 배뇨 등을 확인하는 NMSS(비운동성 증상) 척도 경우 이식 전 대비 저용량 그룹은 총 29.2% 호전(31.6점 감소), 고용량 그룹은 총 32.8% 호전(35.8점 감소)돼 개선효과를 보였다.

TED-A9 이식 1년 후 뇌영상 이미지 ([18F]FP-CIT PET)에서 투여 전 베이스라인 대비 도파민 수송체(DAT)의 발현이 증가되었음을 확인하였으며(그림 참조), 해당 뇌영상 결과 저용량군에 비해 고용량군에서 도파민 세포 생착 신호가 더 높게 측정됐다. 이 결과는 이식된 TED-A9이 뇌 속에서 생존하여 도파민 신경세포로 성숙되고 주변부와 시냅스를 형성하고 있다는 것을 시사하며, 사멸된 도파민 신경세포를 대체하는 파킨슨병 근본 치료 메커니즘에 대한 강력한 증거라고 볼 수 있다고 연구팀은 설명했다. 

TED-A9 안전성과 관련해 세포 이식에 따른 사망례는 단 한 건도 없었다. 이식 후 MRI 영상을 통해 종양형성 및 세포 과증식도 없음이 확인됐고, 이식된 세포에 의해 발생하는 이상운동증(graft-induced dyskinesia)도 발생되지 않아 TED-A9 세포 우수한  안전성이 확인됐다. 다만, 현재까지 12명 중 1명이 이식 부위와 관련 없는 주변 부위에 경미한 출혈의 소견이 관찰됐으나 해당 환자에서 특이한 신경학적 이상 소견이나 부작용은 관찰되지 않았다.

TED-A9의 개발자이며 회사 CTO인 연세대 의대 생리학교실 교수인 김동욱 박사는 “이번 발표된 임상 전체 대상자의 1년 추적 결과는 타 경쟁개발 그룹에서 발표된 자료들과 비교 시 단연코 세계 최고 수준이라 할 수 있다”며  “이러한 결과를 기반으로 세계 최우수 배아줄기세포유래 파킨슨병 세포치료제 상용화에 더욱 박차를 가하겠다"고 밝혔다.