사노피 AㆍB型 혈우병 일상 예방요법제 FDA 승인

‘큐피트리아’(피투시란) 돌발출혈 예방ㆍ발생빈도 감소用

사노피社는 혈우병 환자들을 위한 일상적인 예방요법제 ‘큐피트리아’(Qfitlia: 피투시란)가 FDA로부터 발매를 승인받았다고 28일 공표했다.

‘큐피트리아’는 12세 이상의 소아 및 성인들로 제 8혈액응고인자(FVⅢ) 또는 제 9혈액응고인자(FIX)를 동반하거나 동반하지 않은 A형 및 B형 혈우병 환자들에게서 돌발적인 출혈 발생을 예방하거나 발생빈도를 낮추는 용도의 일상적인 예방요법제로 허가를 취득했다.

이에 따라 ‘큐피트리아’는 최초의 항-트롬빈 저하제로 자리매김할 수 있게 됐다.

FDA는 임상 3상 ‘ATLAS 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘큐피트리아’의 발매를 승인한 것이다.

이 시험에서 ‘큐피트리아’를 투여한 피험자 그룹은 혈액응고인자를 동반하거나 동반하지 않은 혈우병 환자들을 대상으로 연간 출혈률(ABR)을 측정했을 때 출혈 발생이 임상적으로 유의미하게 감소한 것으로 입증됐다.

전미 출혈장애재단(NBDF)의 필 개톤 대표는 “현재 사용 중인 치료대안들의 경우 혈우병 환자들이 효과적인 출혈 억제와 약물투여의 간편성 사이에서 선택해야 할 필요성을 느끼는 상황으로 이끌 수 있다”면서 “이로 인해 혈우병을 관리하는 효과가 상쇄되는 결과로 귀결될 수 있을 것”이라고 지적했다.

반면 ‘큐피트리아’는 혈우병 환자들에 대한 보호효과를 제공하는 동시에 환자와 환자가족들의 약물 투여횟수는 감소시켜 주는 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있을 것이라고 덧붙였다.

‘큐피트리아’는 혈액응고를 저해하는 단백질의 일종으로 알려진 항-트롬빈 수치를 낮춰 트롬빈 생성을 증가시키고, 이를 통해 혈우병 환자들에게서 지혈을 회복하는 기전의 치료제이다.

짧은간섭 RNA(siRNA) 기술을 이용해 낮은 투여빈도, 피하주사 및 소용량 주사를 가능케 해 주는 치료제가 ‘큐피트리아’이다.

사노피社의 브리앙 포와르 스페셜티 케어 부문대표는 “FDA의 이번 승인이 사노피가 희귀 혈액장애 커뮤니티를 위해 혁신을 촉진하고 치료‧관리의 질을 향상시키고자 사세를 집중하고 있음을 방증한다”면서 “효과적인 출혈 보호와 투여빈도의 감소, 간편한 투여 등을 통해 혈우병을 치료하는 데 유의미한 변화를 가능케 해 줄 잠재적 신약이 ‘큐피트리아’라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

우리가 보유하고 있는 탄탄한 혈우병 치료대안 포트폴리오는 개별환자들의 니즈에 최고로 부합되는 치료부담의 완화를 통해 환자들을 보호하는 데 사노피가 초점을 맞추고 있는 가운데 앞으로도 성장을 거듭해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

캘리포니아州 로스앤젤레스에 소재한 로스앤젤레스 아동병원 지혈‧혈전증센터의 가이 영 소장은 “다른 어떤 혈우병 예방요법제들보다 적은 투여횟수로 사용이 가능한 데다 차별화된 작용기전을 나타내는 ‘큐피트리아’가 혈액응고인자를 동반한 혈우병과 B형 혈우병을 포함한 전체 유형의 혈우병에 사용 가능해 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 것”이라고 말했다.

FDA가 사용을 허가한 혈액검사법을 통해 측정이 가능한 항-트롬빈을 표적으로 작용하는 ‘큐피트리아’가 지혈작용의 회복을 돕고 출혈률을 개선해 환자들을 돕는 데 큰 도움을 줄 수 있을 것임이 입증됐다고 덧붙이기도 했다.

실제로 ‘ATLAS 시험’ 임상개발 프로그램에서 도출된 결과를 보면 ‘큐피트리아’는 전체 세부그룹에서 연간 6회 정도의 투여횟수에도 낮은 출혈률을 나타냈음이 눈에 띄었다.

시험결과를 좀 더 구체적으로 설명하면 혈액응고물질을 동반하지 않은 혈우병 환자들 가운데 ‘큐피트리아’를 투여한 피험자 그룹의 연간 출혈률이 필요할 때마다 혈액응고인자를 투여한 대조그룹에 비해 71% 낮게 나타난 것으로 분석됐다.

게다가 이 수치는 필요할 때마다 우회요법제를 사용한 혈액응고물질 동반 혈우병 환자 그룹과 비교했을 경우 73%로 좀 더 높은 수치를 내보였다.

개방표지 연장시험 기간 동안 나타난 평균 연간출혈률을 보면 혈액응고인자를 동반하지 않은 환자그룹에서 3.8회, 혈액응고인자를 동반한 환자그룹에서 1.9회로 집계됐다.

개방표지 연장시험 기간 동안 관찰된 평균 연간 돌발출혈률을 보면 혈액응고인자를 동반하지 않은 환자그룹과 혈액응고인자를 동반한 환자그룹에서 각각 1.9회로 분석됐다.

이와 함께 개방표지 연장시험에 참여한 피험자들의 절반 가까이가 출혈을 1회 이하로 경험한 것으로 나타났다.

부작용의 경우 혈전성 제 증상, 급성‧재발성 담낭질환 및 간독성 등이 보고됐다.

피험자들의 10%를 상회하는 비율로 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 바이러스 감염증, 비인두염 및 세균감염증이 보고된 것으로 나타났다.

‘큐피트리아’는 전체 예방용 치료대안들에 비해 투여횟수가 낮은 데다 약가는 대동소이하다는 특성이 눈에 띈다.

FDA는 앞서 ‘희귀의약품’, ‘패스트 트랙’ 및 ‘혁신 치료제’ 지정을 거쳐 이번에 ‘큐피트리아’를 승인한 것이다.

현재 ‘큐피트리아’는 브라질과 중국에서 허가심사가 진행 중인 가운데 이 중 중국에서는 올해 하반기 중 허가취득이 가능할 전망이다.