J&J 쇠그렌 증후군 치료제 FDA ‘패스트 트랙’

지난해 11월 ‘혁신 치료제’ 지정 뒤이어..현재 치료제 부재

존슨&존슨社는 자사가 개발을 진행 중인 신생아 Fc 수용체(FcRn) 항체 니포칼리맙(nipocalimab)이 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’(FTD) 심사대상으로 지정됐다고 18일 공표했다.

FDA가 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정한 니포칼리맙의 적응증은 중등도에서 중증에 이르는 성인 쇠그렌 증후군(SjD) 환자 치료용도이다.

앞서 니포칼리맙은 지난해 11월 FDA로부터 중등도에서 중증에 이르는 성인 쇠그렌 증후군 환자 치료를 위한 ‘혁신 치료제’(BTD)로 지정받은 바 있다.

쇠그렌 증후군 치료제 후보물질로 개발과정에서 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정된 것은 니포칼리맙이 최초이자 유일하다.

현재 쇠그렌 증후군 치료제로 FDA의 허가를 취득한 치료제는 부재한 형편이다.

존슨&존슨 이노버티브 메디슨社의 케이티 아부자르 자가항체 포트폴리오‧모-태아질환 부문 부사장은 “이번에 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정받은 것이 파괴적인 중증질환의 일종으로 알려진 쇠그렌 증후군을 앓고 있는 환자들을 위해 유의미한 진전이 가능케 하고자 우리가 기울이고 있는 노력에서 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

이에 따라 존슨&존슨은 니포칼리맙의 임상개발이 진행되는 과정에서 FDA와 긴밀하게 협력하며서 환자 커뮤니티가 절실히 요망해 온 치료대안이 선을 보일 수 있도록 힘쓸 것이라고 아부자르 부사장은 다짐했다.

복잡한 특성을 나타내는 쇠그렌 증후군은 체내 분비선들에 만성 건조증을 유발하는 등 건강에 위중한 영향을 미치지만, 아직까지 직접적으로 기저원인에 대응하는 치료제가 FDA의 허가를 취득한 전례는 부재한 것이 현실이다.

분비선들에 나타나는 만성 건조증은 관절통, 피로, 다양한 체내 기관계에 수반되는 염증 등 전신성 합병증으로 이어질 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

이 같은 전신성 합병증들은 사망률과 이환률을 크게 높일 수 있는 것으로 알려져 있다.

예를 들면 B세포 림프종이 나타날 위험성이 일반인들에 비해 20배까지 증가할 수 있다는 것이다.

이번에 FDA가 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정하는 데 참조한 임상 2상 ‘DAHLIAS 시험’ 자료는 지난해 발표되었을 당시 개발 중인 FcRn 차단제가 쇠그렌 증후군 치료제로 사용될 수 있을 것이라는 가능성에 무게를 싣게 하는 최초의 긍정적인 결과 도출 시험례로 주목받은 바 있다.

‘DAHLIAS 시험’의 결과를 보면 니포칼리맙 15mg/kg 용량을 2주 간격으로 투여한(Q2W) 피험자 그룹을 대상으로 24주차에 플라시보 대조그룹과 비교평가한 결과 전신성 질환 활성이 평균 70% 이상 개선된 것으로 나타난 데다 면역글로불린 G(IgG)가 77% 이상 감소한 것으로 분석되면서 일차적 시험목표가 충족됐다.

게다가 이 같은 증상 개선의 추이는 다양한 이차적 시험목표를 적용해 평가했을 때도 유사한 수준으로 관찰됐다.

안전성 및 내약성을 보면 니포칼리맙의 다른 임상시험 건들로부터 도출된 내용들과 궤를 같이했다.