척수소뇌성 운동실조증 치료제 FDA ‘신속심사’

美 바이오해븐 트로리루졸..6개월 내 승인 유무 결론

척수소뇌성 운동실조증(SCA) 유전자가 지난 1993년 최초로 발견된 이후로도 환자와 환자가족들은 치료대안이 부재한 가운데 중증의 진행성 장애와 조기사망으로 이어질 수 있는 이 증상으로 인한 고통을 여러 세대에 걸쳐 감수해 온 것이 현실이다.

이와 관련, 미국 코네티컷州 뉴 헤이븐에 소재한 전문 제약기업 바이오해븐 파마슈티컬社(Biohaven Pharmaceutical)는 성인 척수소뇌성 운동실조증(SCA) 환자 치료제 트로리루졸(troriluzole)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 11일 공표해 관심을 모으고 있다.

희귀, 유전성, 신경퇴행성 질환의 일종으로 알려진 척수소뇌성 운동실조증 치료제로 허가를 취득할 경우 트로리루졸은 FDA로부터 발매를 승인받은 최초이자 유일한 약물로 자리매김할 수 있게 될 전망이다.

FDA는 오는 3/4분기 중으로 트로리루졸의 승인 여부를 결정할 것으로 보인다.

이 경우 트로리루졸은 연내에 미국시장에서 발매에 돌입할 수 있을 전망이다.

바이오해븐 파마슈티컬社의 멜리사 베이너 척수소뇌성 운동실조증 임상개발 담당대표는 “허가신청이 이루어진 것이 우리가 지난 8년여 동안 진행한 임상연구가 정점에 도달했음을 의미하는 것이자 그동안 척수소뇌성 운동실조증 커뮤니티와 긴요한 협력이 이루어졌음을 나타내는 것”이라고 말했다.

트로리루졸의 허가신청은 아울러 환자대변단체, 환자, 환자가족, 임상전문가 및 바이오해븐 파마슈티컬 사이에 과학적으로 엄격한 협력이 진행되었음을 방증하는 것이라고 베이너 대표는 설명했다.

특히 FDA가 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것은 이 희귀 신경퇴행성 질환과 관련해서 대단히 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 뒷받침하는 것이라고 강조했다.

베이너 대표는 뒤이어 “가차없고 불가역적인 기능적 감퇴를 동반하는 척수소뇌성 운동실조증 환자들에게 시간이 무엇보다 중요한 것”이라며 “척수소뇌성 운동실조증이 신체동작 조정력과 균형감의 손상으로 인한 낙상 위험, 보행능력 상실, 시력장애, 언어장애 및 연하장애(嚥下障碍) 등을 동반하기 때문”이라고 지적했다.

또한 허가신청서에 동봉된 견고한 임상자료를 보면 트로리루졸을 1일 1회 경구복용한 척수소뇌성 운동실조증 환자들에게서 지속적이면서 괄목할 만한 치료상의 유익성이 입증됐다고 덧붙였다.

이에 따라 바이오해븐 파마슈티컬은 심사절차가 진행되는 동안 FDA와 긴밀하게 협력해 척수소뇌성 운동실조증 환자들을 위한 첫 번째 치료제가 하루빨리 선을 보일 수 있도록 힘쓸 것이라고 다짐하기도 했다.

트로리루졸의 허가신청서는 ‘Study BHV4157-206-RWE’에서 도출된 긍정적인 주요결과 등을 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험에서 트로리루졸 200mg을 매일 복용한 척수소뇌성 운동실조증 환자들은 3년차에 ‘운동실조증 평가등급‧기능 척도’(f-SARA)를 적용해 평가했을 때 착수시점에 비해 괄목할 만한 변화가 관찰됐다.

트로리루졸을 복용한 피험자 그룹에서 사전에 정한 9가지 일차적‧이차적 시험목표들을 적용해 평가했을 때 통계적으로 괄목할 만한 우위가 입증되었던 것.

고도로 일관된 데다 지속적이면서 견고하고 임상적으로 유의미한 치료효과가 나타났다는 의미이다.

실제로 트로리루졸을 복용한 척수소뇌성 운동실조증 환자들은 3년에 걸친 시험기간 동안 신체기능 감퇴속도가 50~70%까지 둔화되면서 증상의 진행이 1.5~2.2년 정도까지 지연되었던 것으로 분석됐다.

마찬가지로 최초의 대규모, 다기관 등록 임상시험에서 48주 동안 평가했을 때 전체 척수소뇌성 운동실조증 유전자형에 걸쳐 낙상건수가 감소한 것으로 집계됐다.

한편 바이오해븐 파마슈티컬 측은 앞서 FDA로부터 트로리루졸을 ‘패스트 트랙’, ‘희귀의약품’ 등의 적용대상으로 지정받은 바 있다.

유럽 의약품감독국(EMA)에서도 트로리루졸은 ‘희귀의약품’으로 지정하고 심사를 진행 중이다.