1형 당뇨병 치료제 FDA 자문위 표결 결과가..

美 렉시콘 파마 소타글리플로진 “위험성이 유익성 상회”

미국 텍사스州 우드랜즈에 소재한 제약기업 렉시콘 파마슈티컬스社(Lexicon Pharmaceuticals)가 ‘진퀴스타’(Zynquista: 소타글리플로진)에 대한 FDA 내분비계‧대사계 약물 자문위원회(EMDAC)의 표결 결과와 관련, 31일 입장을 표명했다.

‘진퀴스타’는 성인 1형(T1D) 당뇨병 및 만성 신장병(CKD) 환자들의 혈당 수치를 조절하기 위해 인슐린 제제와 병용하는 용도의 보조요법제로 허가신청서가 제출되었던 경구용 나트륨 포도당 공동수송체-1(SGLT1) 및 SGLT 이중 저해제이다.

하지만 이날 렉시콘 파마슈티컬스 측이 공개한 표결 결과를 보면 FDA 자문위는 11표 대 3표로 성인 1형 당뇨병 및 만성 신장병 환자들에게서 ‘진퀴스타’의 유익성이 위험성을 상회하지 않는다는 의견을 제시했다.

반면 일부 자문위원들은 ‘진퀴스타’가 일부 1형 당뇨병 및 만성 신장병 환자들에게서 유익성이 위험성을 상회할 것으로 보인다면서 지지의사를 표시한 것으로 나타났다.

소타글리플로진은 앞서 지난 5월 성인 심부전 환자 또는 2형 당뇨병, 만성 신장병 및 기타 심혈관계 위험요인들을 나타내는 환자들에게서 심인성 사망, 심부전 원인 입원 및 심부전 원인 긴급한 내원 위험성을 감소시켜 주는 용도의 심부전 치료제 ‘인페파’(Inpefa)로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

렉시콘 파마슈티컬스社의 마이크 엑스턴 대표는 “오늘 자문위의 표결 결과가 유감스럽지만, 많은 협의가 이루어진 데다 ‘진퀴스타’가 적합한 1형 당뇨병 및 만성 신장병 환자들에게 사용되는 데 지지의사를 표시하고 있는 당뇨병 커뮤니티의 지지가 쏟아지고 있는 점에 고무되어 있다”고 말했다.

그는 뒤이어 “오늘 협의 결과를 보면 FDA의 허가를 취득한 치료제와 위험성 관리방법에 대한 알기쉬운 교육이 시급하게 요망되고 있는 형편”이라며 “우리가 제출한 자료가 그 같은 니즈를 뒷받침하는 것이라는 믿음을 갖고 있다”고 설명했다.

이에 따라 렉시콘 파마슈티컬스는 FDA가 허가신청 건을 심사하는 동안 긴밀한 협력을 아끼지 않을 것이라고 엑스턴 대표는 언급했다.

‘진퀴스타’가 허가를 취득할 경우 환자들에게 괄목할 만한 유익성을 제공할 수 있을 것으로 기대한다고 덧붙이기도 했다.

캘리포니아대학 샌디에이고 캠퍼스(UCSD) 의과대학의 스티브 에델먼 교수(내분비계‧당뇨병‧대사계 질환)는 “인슐린이 당뇨병을 관리하는 데 필수적이지만, 혈당 수치를 적절한 범위 이내로 관리하기 위해서는 인슐린만으로 충분하지 못하다”면서 “전체 1형 당뇨병 환자들의 20% 정도가 인슐린 제제만으로 혈당 수치를 충분한 수준으로 관리하고 있는 것이 현실”이라고 지적했다.

에델먼 교수는 “이에 따라 ‘진퀴스타’가 허가를 취득하면 증상이 악화될 위험성이 큰 만성 신장병 환자들을 포함해 신장과 심혈관계에 긍정적인 영향을 미칠 수 있는 첫 번째 1형 당뇨병 환자용 경구요법제로 자리매김할 수 있게 될 것”이라고 예단했다.

한편 자문위의 표결 결과는 FDA가 승인 유무에 대한 최종결정을 내릴 때 구속력이 있는 것은 아니다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 12월 20일까지 ‘진퀴스타’의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.