노보노디스크 피하주사 혈우병 예방요법제 승인?

혈액응고 저해물질 동반 A‧B형 혈우병 치료제 EU 허가권고

노보 노디스크社는 자사의 혈우병 치료제 ‘알헤모’(Alhemo: 콘시주맙)와 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다고 18일 공표했다.

특히 ‘알헤모’는 허가를 취득할 경우 혈액응고 저해물질을 동반한 12세 이상의 A형 또는 B형 혈우병 환자들에게 1일 1회 피하주사하는 최초의 예방요법제로 자리매김할 수 있을 전망이다.

혈우병은 정맥주사를 통해 결핍된 혈액응고인자를 대체하는 대체요법제를 사용해 치료하는 경우가 많은 것으로 알려져 있다.

하지만 이 같은 치료를 진행하는 과정에서 혈액응고인자들에 대한 면역반응으로 혈액응고 저해물질들이 생성될 수 있고, 이 경우 대체요법제가 작용하지 못할 뿐 아니라 전체적인 치료대안 선택의 폭 또한 제한될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

현재 중증 A형 혈우병 환자들 가운데 최대 30%에서 혈액응고 저해물질들이 나타나고 있고, 중증 B형 혈우병 환자들의 경우에는 이 수치가 5~10% 안팎으로 나타나고 있다.

‘알헤모’는 EU 집행위가 허가를 결정하면 혈액응고 저해물질을 동반한 A형 또는 B형 혈우병 환자들을 위한 최초의 1일 1회 피하주사 예방요법제로 자리매김할 것으로 기대되는 항 조직인자 경로 저해물질(TFPI) 모노클로날 항체의 일종이다.

‘알헤모’는 체내에서 혈액이 응고되지 못하도록 하는 항 조직인자 경로 저해물질(TFPI)로 불리는 단백질을 차단하도록 설계된 혈우병 치료제이다.

이처럼 항 조직인자 경로 저해물질을 차단하는 기전을 나타내는 ‘알헤모’는 혈액응고를 돕는 트롬빈 단백질의 생성을 유도해 출혈을 예방하는 효과를 나타내게 되는데, 이 같은 효과는 다른 혈액응고인자들이 결핍되었거나 부재한 경우에도 나타나게 된다.

중요한 것은 ‘알헤모’가 혈액응고 저해물질들이 체내에 존재하는 경우에도 혈액응고가 이루어질 수 있도록 해 준다는 점에 있다고 노보 노디스크 측은 강조했다.

노보 노디스크社의 스테파니 세레메티스 혈우병 담당 최고 의학책임자는 “CHMP가 ‘알헤모’에 대해 긍정적인 의견을 제시한 것이 환자들을 위해 이루어진 중요한 성과의 하나라 할 수 있을 것”이라면서 “허가를 취득하면 ‘알헤모’가 확대되고 있는 우리의 혈우병 포트폴리오에서 또 하나의 중요한 추가 치료제가 될 수 있을 것”이라고 강조했다.

혈액응고 저해물질들로 인해 합병증이 수반된 혈우병 환자들에게 매일 사용하는 예방요법제로 출혈을 예방하는 데 유용하게 사용될 수 있을 것으로 기대되기 때문이라는 것이다.

또한 ‘알헤모’는 혈우병 환자들의 신체적, 정서적 부담 뿐 아니라 전체적인 치료부담을 완화시키는 데 도움이 될 수 있을 것이라고 세레메티스 최고 의학책임자는 언급했다.

‘알헤모’가 프리필드, 다회사용, 휴대용 펜 타입 치료제여서 최대 4주까지 상온에서 보관이 가능한 제품이기 때문이라는 설명이다.

세레메티스 최고 의학책임자는 “이 같은 장점이 혈재 치료대안 선택의 폭이 대단히 제한적인 혈액응고 저해물질 동반 B형 혈우병 환자들의 일상생활에 대한 자신감을 향상시켜 줄 수 있을 것”이라고 단언했다.

CHMP는 임상 3상 ‘explorer 시험’에서 확보된 자료를 근거로 이번에 긍정적인 의견을 제시한 것이다.

이 시험은 혈액응고 저해물질을 동반한 A형 또는 B형 혈우병 환자들을 대상으로 ‘알헤모’의 효능과 안전성 프로필을 평가하기 위해 설계됐다.

허가를 취득하면 ‘알헤모’는 휴대용, 프리믹스, 프리필드 펜 제형으로 공급되어 신속하고 간편한 피하주사를 통해 정기적인 정맥주사제 투여에 따른 치료상의 부담을 완화시키는 데 상당한 도움을 줄 수 있을 것으로 보인다.

노바 노디스크 측은 차후 2개월여 이내에 EU 집행위원회의 최종승인 결정이 도출될 수 있을 것으로 예상했다.