瑞 소비, 주 1회 A형 혈우병 치료제 EU 승인

‘알투복트’(에파네스옥토코그 α) 全연령대ㆍ중증도 사용

오르판 비오비트룸 AB社(Orphan Biovitrum)로도 불리는 스웨덴(瑞典) 제약기업 소비社(Sobi)는 A형 혈우병 환자들의 출혈 치료‧예방 및 수술 전‧후 예방요법제 ‘알투복트’(Altuvoct: 에파네스옥토코그 알파)가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 19일 공표했다.

‘알투복트’는 전체 연령대 및 중증도에 사용하는 고도지속형 제 8혈액응고인자 대체요법제이다.

이날 소비 측에 따르면 ‘알투복트’를 예방요법제로 주 1회 투여한 소아, 청소년 및 성인 환자들은 일주일 중 상당기간 동안 제 8혈액응고인자의 활성도가 40%를 상회하면서 혈우병 증상을 나타내지 않을 수 있다.

이 수치는 차회 투여 이전에 청소년 및 성인 환자들에게서 15%를 나타낸다는 것이 소비 측의 설명이다.

바꿔 말하면 ‘알투복트’가 지금까지 사용된 제 8혈액응고인자 예방요법제와 비교했을 때 A형 혈우병 환자들을 출혈 증상으로부터 괄목할 만하게 보호해 줄 수 있을 것이라는 의미이다.

소비 측에 따르면 EU 집행위는 ‘알투복트’에 대한 유럽 의약품감독국(EMA)의 ‘희귀의약품’ 유지 권고를 지지했다.

덕분에 ‘알투복트’는 10년 동안 시장에서 독점발매권을 누릴 수 있게 됐다.

EMA의 권고는 기존의 다른 치료제들을 감안하더라도 ‘알투복트’를 주 1회 투여하는 예방대안이 기타 제 8혈액응고인자 치료제들에 비해 연간 출혈률을 크게 낮출 수 있을 것임이 입증된 것에 근거를 둔 것이다.

독일 베를린에 소재한 피반테스 프리드리히샤인 병원의 로베르트 클람로트 교수(내과‧혈관내과‧혈액응고장애 과장)는 “혈우병이 치료상의 진보에도 불구하고 여전히 환자들의 삶에서 가능성을 제한하고 있다”면서 “이는 환자들이 예방효과가 증강된 필요제를 여전히 필요로 하고 있다는 의미”라고 말했다.

그는 뒤이어 “고도지속형 제 8혈액응고인자 활성과 주 1회 투여한다는 ‘알투복트’의 장점이 A형 혈우병 환자들의 삶의 질을 크게 개선해 줄 수 있을 것”이라며 “시험결과를 보더라도 출혈을 예방하고 치료하는 데 괄목할 만한 개선효과가 입증된 데다 신체건강, 통증 및 관절건강 등에 크게 개선된 것으로 입증됐다”고 설명했다.

EU 집행위의 허가결정은 청소년 및 성인 환자들을 대상으로 이루어진 본임상 3상 ‘XTEND-1 시험’과 소아환자들을 대상으로 했던 ‘XTEND-Kids 시험’에서 도출된 결과에 근거를 둔 것이다.

두 시험은 중증 A형 혈우병 환자들을 대상으로 ‘알투복트’의 효능과 안전성을 평가한 시험례들이다.

시험결과를 보면 ‘알투복트’ 50 IJ/kg 용량을 예방용도로 주 1회 투여했을 때 전체 연령대에서 출혈이 괄목할 만하게 방지된 것으로 입증됐다.

이와 함께 착수시점과 52주차를 비교평가했을 때 관절건강, 신체건강, 통증 및 전반적인 삶의 질이 크게 개선된 것으로 입증됐다.

시험 프로그램이 진행되는 과정에서 제 8혈액응고인자를 저해하는 물질은 관찰되지 않았다.

소비社의 리디아 아바드-프란츠 연구‧개발‧의학업무 담당대표 겸 최고 의학책임자는 “오늘 발표가 혈우병 관리에 주목할 만한 진전이 이루어졌음을 의미하는 것”이라면서 “치료결과 뿐 아니라 삶의 질의 괄목할 만한 개선이 가능케 되었음을 나타내는 것이기 때문”이라는 말로 의의를 설명했다.

특히 제 8혈액응고인자의 활성도가 주 1회 간편한 투여만으로 일주일의 대부분 기간 동안 유지될 수 있는 것으로 나타난 것은 이번이 처음이라고 아바드-프란츠 대표는 강조했다.

정상적인 지혈과 새로운 기회의 창출을 가능케 할 패러다이의 전환을 우리가 선도할 수 잇게 된 것에 자부심을 느낀다고 덧붙이기도 했다.

A형 혈우병은 드물지만 평생토록 나타나는 유전성 질환의 일종으로 혈액이 응고되는 데 필수적인 단백질의 일종으로 알려진 제 8혈액응고인자가 충분하게 생성되지 못하거나 본연의 기능을 수행하지 못할 때 나타나게 된다.

매년 남아(南兒) 신생아 5,000명당 1명 정도의 비율로 나타나고 있는데, 여아(女兒) 신생아들의 발생률은 이보다 한결 낮게 나타나고 있다.

혈우병 환자들은 통증, 불가역적인 관절손상 및 생명을 위협하는 출혈 등을 유발할 수 있는 출혈 발작 증상을 경험할 수 있다.

무엇보다 혈우병은 여전히 크게 충족되지 못한 의료상 니즈와 사회적인 니즈가 존재하는 것이 엄연한 현실이다.

한편 ‘알투복트’는 지난해 2월 FDA에 의해 ‘알투비요’(Altuviiio) 제품명으로 처음 허가됐다.

앞서 FDA는 지난 2022년 5월 ‘알투비요’를 ‘혁신 치료제’로 지정했는데, 제 8혈액응고인자 치료제가 ‘혁신 치료제’ 지위를 부여받은 것은 이것이 처음이었다.

2021년 2월에는 ‘패스트 트랙’, 2017년에는 ‘희귀의약품’ 지위도 인정받았다.