EU 첫 혈소판 감소성 자반증 효소 대체요법제?

다케다 ‘rADAMTS13’..자문위 예외적 상황하 허가권고

다케다社는 자사의 재조합 ADAMTS13(rADAMTS13)과 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 예외적인 상황(exceptional circumstances) 하에서 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다고 31일 공표했다.

‘rADAMTS13’은 ADAMTS13 효소가 결핍된 소아 및 성인 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증(cTTP) 환자 치료제로 허가신청서가 제출된 바 있다.

허가를 취득할 경우 ‘rADAMTS13’은 EU에서 최초이자 유일한 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 치료용 효소 대체요법제로 자리매김할 수 있을 전망이다.

다케다社의 오비 우메 부회장은 “선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 환자들이 중증을 수반하는 데다 건강에 치명적일 수 있는 도전에 직면하고 있는 데다 치료대안 선택의 폭 또한 제한적인 형편”이라면서 “CHMP가 ‘rADAMTS13’에 대해 긍정적인 의견을 제시함에 따라 EU 최초이자 유일한 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 치료제가 환자들에게 공급될 수 있도록 하는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 됐다”고 말했다.

이에 따라 우리는 세계 각국에서 보다 많은 수의 환자들을 위한 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 치료용 표준요법의 개선을 기대하면서 EU 집행위원회의 결정을 학수고대할 것이라고 우메 부회장은 덧붙였다.

이와 관련, 초희귀 만성 혈액응고장애의 일종인 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증은 ‘ADAMTS13’ 효소의 결핍으로 인해 증상이 나타나는 것으로 알려져 있다.

각종 급‧만성 증상들과 관련이 있는 데다 혈소판 감소증, 미세혈관병증 용혈 빈혈, 신장병, 뇌졸중 및 복통 등을 수반할 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

급성 혈전성 혈소판 감소성 자반증의 경우 치료하지 않은 채 방치하면 사망률이 90%를 상회하는 것으로 알려져 있다.

CHMP는 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증과 관련한 최초의 피험자 무작위 분류, 개방표지, 교차 임상 3상 시험에서 도출된 효능, 약물체내동태, 안전성 및 내약성 중간분석 자료를 포함해서 전체적인 입증자료를 근거로 이번에 긍정적인 의견을 제시한 것이다.

이 시험에서 확보된 자료는 지난달 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.

한편 ‘rADAMTS13’은 성인 면역 매개성 혈전성 혈소판 감소성 자반증(iTTP) 환자들을 위한 치료제로도 개발되고 있어 현재 임상 2b상 시험이 진행 중이다.

면역 매개성 혈전성 혈소판 감소성 자반증은 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증이다.