‘가미판트’ 대식세포 활성 증후군 ‘패스트 트랙’

瑞 소비 항-인터페론 감마 단일클론 항체 에마팔루맙

오르판 비오비트룸 AB社(Orphan Biovitrum)로도 불리는 스웨덴(瑞典) 제약기업 소비社(Sobi)의 북미지사는 대식세포 활성 증후군(MAS) 치료제로 개발이 진행 중인 에마팔루맙-lzsg(emapalumab-lzsg)가 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됐다고 24일 공표했다.

에마팔루맙은 휴먼 항-인터페론 감마(IFNγ) 모노클로날 항체의 일종으로 유리(遊離) 및 수용체 결합 인터페론 감마와 결합해 생물학적 활성을 중화시키는 기전을 내포하고 있다.

현재 에마팔루맙은 대식세포 활성 증후군 치료제로 임상 3상 단계의 시험이 진행 중이다.

‘패스트 트랙’은 중증질환을 치료하면서 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있도록 해 줄 치료제의 개발과 심사절차가 신속하게 진행될 수 있도록 뒷받침하기 위해 도입된 프로그램을 말한다.

대식세포 활성 증후군은 류머티스 질환들에 수반되는 중증 합병증의 하나로 알려져 있다.

전신성 연소성(年少性) 특발성 관절염(sJIA)을 비롯한 스틸병에서 가장 빈도높게 나타나고 있다.

‘스틸병’이란 소아들에게서 나타나는 만성 류머티스성 관절염의 한 형태이다.

인터페론 감마는 대식세포 활성 증후군이 발생하는 과정에서 핵심적인 사이토킨의 하나로 알려져 있다.

대식세포 활성 증후군은 혈구 탐식성 림프조직구 증식증(HLH)의 한 형태로 분류되고 있는데, 발열과 간‧비장 비대, 간 부전, 혈구 감소증, 비정상적 혈액응고 및 고페리틴혈증 등의 증상들을 나타낸다.

게다가 증상이 빠르게 진행됨에 따라 다발성 장기(臟器) 부전이나 사망으로 귀결될 가능성도 배제할 수 없다는 것이 전문가들의 지적이다.

에마팔루맙-lzsg는 원발성 혈구 탐식성 림프조직구 증식증 치료제 ‘가미판트’(Gamifant)로 지난 2018년 11월 FDA로부터 최초이자 유일하게 허가를 취득한 바 있다.

혈구 탐식성 림프조직구 증식증은 희귀 과도염증 증후군의 일종으로 진단과 치료가 제 때에 이루어지지 못할 경우 빠르게 악화되어 치명적이 될 수 있는 것으로 알려져 있다.