伊 키에지, 수포성 표피박리증 치료제 FDA 허가

국소용 젤 ‘필수베즈’..생후 6개월 이상 JEBㆍDEB 환자 치료

이탈리아 키에지 그룹 계열사인 키에지 글로벌 레어 디지즈社(Chiesi Global Rare Diseases)는 국소용 젤 ‘필수베즈’(Filsuvez: 자작나무 추출 트리테르페네스)가 FDA로부터 발매를 승인받았다고 19일 공표했다.

‘필수베즈’는 생후 6개월 이상의 연접부 수포성 표피박리증(JEB) 및 이영양성 수포성 표피박리증(DEB) 환자들에게서 나타나는 부분층 피부손상을 치료하기 위한 국소용 젤로 이번에 허가를 취득했다.

중등도에서 중증에 이르는 희귀 수포성 표피박리증의 일종으로 영‧유아기부터 수포들이 나타나기 시작하는 연접부 수포성 표피박리증과 관련이 있는 피부손상에 대응하는 치료제가 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘필수베즈’가 처음이다.

‘필수베즈’는 지난 1월 아일랜드의 희귀질환 치료제 인수, 개발 및 발매 전문 제약기업 암릿 파마社(Amryt Pharma)를 인수하면서 합의한 내용에 따라 키에지 글로벌 레어 디지즈社의 포트폴리오에 추가된 바 있다.

수포성 표피박리증은 파괴적인 유전성 피부질환의 일종으로 살짝 닿기만 하더라도 손상이 나타날 수 있을 만큼 피부가 파손되기 쉬운 상태로 약화되는 특징을 나타낸다.

희귀하고, 만성적이면서 괴로움을 안겨주는 수포성 표피박리증은 영‧유아부터 소아, 성인들에 이르기까지 폭넓게 영향을 미칠 수 있는 데다 극심한 고통을 수반하는 것으로 알려져 있다.

재발성 수포와 만성 창상의 경우 참기 어려운 고통을 수반해 운동성을 크게 제한할 정도.

이 때문에 수포성 표피박리증 환자로 살아간다는 것은 느린 창상 치유속도와 감염증 위험성 증가, 드레싱제를 교체할 때 수반되는 고통 등 일상생활에 큰 어려움을 주고 있는 형편이다.

‘필수베즈’는 간편하게 집에서 도포할 수 있어 기존에 사용 중인 치료제들과 병용할 수 있다.

드레싱제를 교체할 때 창상 부위에 국소적으로 도포하는 방식으로 사용된다.

키에지 글로벌 레어 디지즈社의 자코로 키에지 대표는 “우리 키에지 글로벌 레이 디지즈가 파괴적이고 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하는 혁신적인 치료제와 솔루션을 공급해 희귀질환 커뮤니티가 직면하고 있는 부담을 덜어주고자 힘을 기울이고 있다”면서 “FDA의 허가를 취득함에 따라 수포성 표피박리증 환자와 간병인들에게 도움을 줄 수 있게 된 것은 환영해 마지 않을 일”이라고 말했다.

뉴욕에 본부를 둔 수포성 표피박리증 환자 지원 비영리단체 ‘데브라 오브 아메리카’(debra of America)의 브렛 코플란 이사는 “FDA가 ‘필수베즈’를 허가키로 결정함에 따라 가장 현저하게 눈에 띄는 데다 고통스런 증상을 수반하고, 치유되지 않는 창상을 동반하는 수포성 표피박리증에 대응하는 효과적이고 안전한 치료대안을 공급할 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.

그는 뒤이어 “FDA가 변종 수포성 표피박리증에 대응하는 첫 번째 치료제로 ‘필수베즈’를 허가함에 따라 연접부 수포성 표피박리증 환자들을 위해 중요한 성과가 이루어진 것”이라며 “여러 해 동안 키에지 측이 ‘데브라 오브 아메리카’와 긴밀하게 협력하면서 연접부 수포성 표피박리증 및 이영양성 수포성 표피박리증 환자들에게 치료대안을 공급하고자 헌신한 것이 감사를 표하고 싶다”고 덧붙였다.

한편 ‘필수베즈’는 앞서 지난해 6월 EU 집행위원회로부터 생후 6개월 이상의 소아 및 성인 연접부 수포성 표피박리증 및 이영양성 수포성 표피박리증 환자들의 피부창상 치료제로 허가를 취득한 바 있다.