뒤시엔느 근이영양증 치료제 ‘아감리’ EU 허가

잔테라 파마 바모롤론 제제..4세 이상 환자 사용대상

스위스의 희귀질환 치료제 전문 제약기업 잔테라 파마슈티컬스社(Santhera Pharmaceuticals)는 자사의 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 치료제 ‘아감리’(Agamree: 바모롤론)가 EU 집행위원회의 허가를 취득했다고 18일 공표했다.

이에 따라 ‘아감리’는 기저변이 및 이동성(ambulatory)과 무관한 가운데 4세 이상의 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 위한 치료제로 EU 27개 회원국과 아이슬란드, 리히텐슈타인 및 노르웨이에서 발매에 들어갈 수 있게 됐다.

앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난 10월 13일 ‘아감리’를 승인토록 권고하는 긍정적인 의견을 제시한 바 있다.

유럽 의약품감독국은 ‘아감리’가 기존의 표준요법제인 코르티코스테로이드와 비교했을 때 정상적인 골 대사, 농도 및 성장을 유지하는 데 임상적으로 중요한 안전성을 확보하고 있는 데다 유사한 효능을 나타냄을 인정했다.

이와 함께 EMA는 기존의 표준요법제인 코르티코스테로이드에서 ‘아감리’로 전환한 환자들은 효능을 유지하면서 성장과 골 건강을 회복할 수 있을 것임을 인정했다.

EU 집행위로부터 허가를 취득함에 따라 ‘아감리’는 지난 10월 FDA에서 발매를 승인받은 데 이어 EU에서 완전승인을 취득한 최초이자 유일한 치료제로 자리매김하게 됐다.

또한 미국과 EU에서 모두 허가를 취득한 뒤시엔느 근이영양증 치료제는 ‘아감리’가 처음이다.

잔테라 파마슈티컬스社의 다리오 에크룬트 대표는 “EU 집행위의 허가를 취득함에 따라 EU 각국의 환자들에게 ‘아감리’를 공급할 수 있게 된 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “골 건강 및 성장 유익성을 포함해 기존의 코르티코스테로이드에 비해 호의적인 안전성‧내약성 프로필을 확보하고 있는 치료제가 ‘아감리’이기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다.

에크룬트 대표는 뒤이어 “이제 잔테라 파마슈티컬스의 조직이 빠른 시일 내에 ‘아감리’가 발매에 돌입할 수 있도록 하는 데 사세를 집중하고 있다”며 “EU에서 첫 번째 발매는 내년 1/4분기 중 독일에서 개시될 수 있을 것”이라고 설명했다.

EU 집행위는 본임상 2b상 ‘VISION-DMD 시험’과 3건의 개방표지 시험에서 도출된 긍정적인 자료를 근거로 허가를 결정한 것이다.

시험에서 ‘아감리’는 1일 2mg/kg 및 6mg/kg 용량이 최대 30개월에 걸친 치료기간 동안 투여됐다.

이 중 ‘VISION-DMD 시험’에서 ‘아감리’를 투여받은 남아(男兒) 환자들은 평균적으로 볼 때 성장이 플라시보 대조그룹과 유사하게 유지된 반면 프레드니손을 투여받은 남아 환자들의 경우에는 평균적으로 볼 때 성장부진이 눈에 띄었다.

24주 후 프레드니손에서 ‘아감리’로 전환한 환자그룹을 보면 평균적으로 볼 때 잔여 시험기간 동안 키의 성장이 회복될 수 있었던 것으로 나타났다.

코르티코스테로이드와 달리 ‘아감리’는 골 생체지표인자들을 적용해 평가했을 때 골 대사가 감소하지 않은 것으로 나타났으며, 48주 후 이중 에너지 엑스선 흡수계측법(DXA)을 적용해 측정했을 때 척추의 골 무기질화가 크게 감소하지도 않은 것으로 분석됐다.

잔테라 파마슈티컬스는 ‘아감리’의 장기적인 효능과 폭넓은 안전성 차별화(differentiation)를 추가로 규명하기 위한 자료수집을 지속한다는 방침이다.

한편 잔테라 파마슈티컬스는 지난 10월 27일 FDA가 2세 이상의 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 위한 치료제로 ‘아감리’ 경구용 액제 40mg/mL의 발매를 승인했다고 공표한 바 있다.

북미시장에서 ‘아감리’의 독점적 발매권한은 플로리다州 마이애미 인근도시 코럴 게이블스에 소재한 신경계 질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 캐털리스트 파마슈티컬스社(Catalyst Pharmaceuticals)가 보유하고 있다.

캐털리스트 파마슈티컬스는 내년 1/4분기 중으로 미국시장에서 ‘아감리’가 발매에 돌입할 수 있도록 한다는 계획이다.