BMS ‘브레얀지’ 적응증 플러스 FDA ‘신속심사’

재발성ㆍ불응성 만성 림프구성 백혈병/소림프구 림프종

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 자사의 CD19 표적 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 치료제 ‘브레얀지’(리소캅타진 마라류셀, 또는 리소-셀)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 9일 공표했다.

허가신청이 접수된 ‘브레얀지’의 새로운 적응증은 앞서 브루톤스(Bruton’s) 티로신 인산화효소 저해제(BTKi) 및 B세포 림프종 2 저해제(BCL2i)를 사용한 전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 만성 림프구성 백혈병(CLL) 또는 소림프구 림프종(SLL) 환자들을 치료하는 용도이다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 3월 14일까지 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.

‘신속심사’ 대상 지정은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 데다 ‘브레얀지’가 표준요법제가 부재하고, 치료대안 선택의 폭이 제한적인 환자들에게서 괄목할 만한 치료효과의 진전을 나타낼 수 있을 것으로 기대됨에 따라 이루어졌다.

브리스톨 마이어스 스퀴브社의 앤 커버 부회장 겸 후기 임상개발‧혈액학‧종양학‧세포치료제 담당대표는 “현재까지 브루톤스 티로신 인산화효소 저해제 및 B세포 림프종 2 저해제 기반요법을 진행한 이후의 재발성 또는 불응성 만성 림프구성 백혈병이나 소림프구 림프종 환자들을 위한 표준요법제가 부재한 까닭에 심도깊고 지속적인 반응을 나타내는 치료대안을 필요로 하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 형편”이라고 말했다.

커버 대표는 뒤이어 “FDA가 허가신청을 접수함에 따라 우리가 환자들을 위한 맞춤, T세포 기반 치료대안을 처음으로 제시할 수 있도록 하는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 된 것”이라며 “폭넓은 B세포 종양들에 걸쳐 임상적 유익성이 입증된 차별화된 치료대안으로 ‘브레얀지’가 탄탄한 위치를 구축한 가운데 더 많은 수의 환자들에게 CAR T세포 치료제를 선보이고자 사세를 집중하고 있는 점에 대해 자부심을 느낀다”고 덧붙였다.

‘브레얀지’의 적응증 추가 신청 건은 본임상 1/2상 ‘TRANSCEND CLL 004 시험’에서 도출된 일차적 분석결과를 근거로 제출되었던 것이다.

개방표지, 단일그룹, 다기관 시험으로 이루어진 ‘TRANSCEND CLL 004 시험’의 결과는 지난 6월 2~6일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 발표됐다.

‘TRANSCEND CLL 004 시험’은 브루톤스 티로신 인산화효소 저해제 및 B세포 림프종 2 저해제 기반요법을 진행한 후에도 종양이 악화된 이후의 재발성 또는 불응성 만성 림프구성 백혈병 환자들을 대상으로 CD19 기반 CAR T세포 치료제의 임상적 유익성을 입증한 최초의 본임상 다기관 시험례이다.