뒤시엔느 근이영양증 스테로이드제 FDA 승인

캐털리스트 파마 ‘아감리’(바모롤론) 경구용 액제

미국 플로리다州 마이애미 인근도시 코럴 게이블스에 본사를 둔 신경계 질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 캐털리스트 파마슈티컬스社(Catalyst Pharmaceuticals)는 스위스의 희귀질환 치료제 전문 제약기업 잔테라 파마슈티컬스社(Santhera Pharmaceuticals)가 FDA로부터 ‘아감리’(Agamree: 바모롤론) 경구용 액제 40mg/mL의 허가를 취득했다고 26일 공표했다.

‘아감리’는 2세 이상의 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 환자들을 위한 치료제로 발매를 승인받았다.

뒤시엔느 근이영양증 치료를 위한 새로운 코르티코스테로이드 치료대안의 일종인 ‘아감리’는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있도록 하는 데 도움이 될 수 있을 것으로 보인다.

앞서 지난 7월 캐털리스트 파마슈티컬스는 뒤시엔느 근이영양증 뿐 아니라 기타 미래에 승인될 잠재적 다른 적응증들과 관련, 북미시장에서 ‘아감리’의 전권을 이양받기 위한 독점적 라이센스 및 상용화 권한을 잔테라 파마슈티컬스 측으로부터 이전받은 바 있다.

이에 따라 캐털리스트 파마슈티컬스는 고도의 시너지 효과를 창출할 수 있도록 해 줄 신경근육계 자산으로 자사의 신경의학 상용 포트폴리오를 보강할 수 있게 됐다.

FDA는 본임상 2b상 ‘VISION-DMD 시험’에서 확보된 자료를 근거로 ‘아감리’의 발매를 승인한 것이다.

이 시험은 기간연장 시험례들을 포함한 3건의 개방표지 시험을 통해 안전성 정보가 수집‧보완됐다.

이들 시험에서 ‘아감리’는 2~6mg/kg 용량이 최대 48개월의 연장기간 동안 매일 투여됐다.

그 결과 이 새로운 코르티코스테로이드제는 기존의 표준 코르티코스테로이드제들에 비견할 만한 효능을 나타낸 가운데 골 건강, 성장궤적 및 행동 등과 관련한 부작용은 낮게 수반될 것임을 시사하는 자료들이 도출됐다.

캐털리스트 파마슈티컬스社의 패트릭 J. 매커내니 대표는 “우리는 이 새로운 스테로이드제가 뒤시엔느 근이영양증 환자들 뿐 아니라 다른 각종 만성 염증성 질환에도 전환적인(transformational) 치료제로 각광받을 수 있는 잠재력을 내포하고 있다는 강한 믿음을 갖고 있다”면서 “이번에 ‘아감리’가 허가를 취득한 것은 생명을 위협하는 희귀질환의 일종인 뒤시엔느 근이영양증 치료의 패러다임을 재편할 수 있을 것임을 방증하는 것”이라고 강조했다.

‘아감리’가 추가로 확보됨에 따라 캐털리스트 파마슈티컬스의 희귀 신경근 질환 포트폴리오가 한층 더 확대된 만큼 우리의 검증된 상용화 역량을 실행에 옮겨 나가면서 장기적인 성장 잠재력을 현실화해 나갈 수 있게 될 것이라고 매커내니 대표는 예상했다.

그는 뒤이어 “우리는 ‘아감리’가 환자들의 보행‧이동기간을 늘려주고, 이를 통해 전체적인 삶의 질을 크게 개선해 줄 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 이 치료대안에 대한 미국 내 뒤시엔느 근이영양증 환자들의 접근성을 보장하기 위한 소임을 다하는 데 힘을 기울여 왔고, 이처럼 흔들림 없는 헌신에 힘입어 중요한 성과에 도달할 수 있었던 것”이라고 설명했다.

특히 매커내니 대표는 “내년 1/4분기 중으로 미국시장에서 ‘아감리’가 발매에 들어갈 수 있을 것으로 예상하고 있다”며 “환자 커뮤니티에 기여하기 위해 변함없이 사세를 집중하면서 ‘아감리’의 성공적인 발매가 이루어질 수 있도록 뒷받침해 나갈 것”이라고 다짐했다.

캐털리스트 파마슈티컬스는 다른 신경근 질환 프랜차이즈 전반에 대한 ‘아감리’의 허가신청 권한을 이양받음에 따라 탄탄하게 구축된 자사의 경험과 검증된 상용화 역량을 적용해 제품 포트폴리오 시너지 효과를 이용해 나간다는 복안이다.

이를 위해 캐털리스트 파마슈티컬스 측은 노련하고 경험이 축적된 미국 내 영업팀과 신경근 관련 의학업무팀을 필두고 내년 1/4분기에 발매가 진행될 수 있도록 힘쓴다는 계획이다.

한편 ‘아감리’는 앞서 FDA에 의해 뒤시엔느 근이영양증 관련 ‘희귀의약품’과 ‘희귀 소아질환 치료제’ 심사대상으로 지정된 바 있다.

또한 7년의 희귀의약품 독점발매기간을 보장받았다.

‘아감리’와 관련해서 취득한 특허의 경우 오는 2040년까지 보호받을 수 있을 것으로 보인다.