세르비에 백혈병 치료제 골수이형성증 ‘신속심사’

최초 골수이형성 증후군 표적치료제 자리매김 기대케

프랑스 제약기업 세르비에社는 자사의 아이소구연산염 탈수소효소-1(IDH1) 변이 저해제 계열 백혈병 치료제 ‘티브소보’(Tibsovo: 아이보시데닙 정제)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 15일 공표했다.

추가신청이 이루어진 ‘티브소보’의 새로운 적응증은 IDH1 변이 재발성 또는 불응성(R/R) 골수이형성 증후군(MDS) 환자들을 치료하는 용도이다.

허가를 취득할 경우 ‘티브소보’는 골수이형성 증후군 환자들을 치료하기 위한 동종계열 최초의 표적치료 대안으로 자리매김할 수 있게 될 전망이다.

세르비에社의 수잔 판디아 임상개발 담당부회장 겸 항암제‧면역 항암제 암 대사 글로벌 개발 부문 대표는 “세르비에가 IDH 변이를 표적 저해하는 과학적인 혁신 분야에서 리더십을 지속적으로 확보하면서 난치성 암 환자들을 위한 치료전망에 변화를 촉진하고자 힘을 기울이고 있다”고 말했다.

판디아 대표는 뒤이어 “이번에 ‘티브소보’의 재발성 또는 불응성 골수이형성 증후군 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 것은 IDH 변이 암들에 걸쳐 치료상의 진보를 가능케 하기 위해 세르비에가 변함없는 노력을 기울이고 있음을 방증한다”며 “적응증 추가가 허가될 경우 이처럼 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 환자들을 위한 최초이자 유일한 표적치료제로 자리매김할 수 있게 될 것”이라고 덧붙였다.

‘티브소보’의 적응증 추가 신청서는 IDH1 변이 재발성 또는 불응성 골수이형성 증후군 환자들을 대상으로 한 개방표지 시험으로 진행된 본임상 1상 시험에서 확보된 핵심적인 결과들을 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험에서 ‘티브소보’는 완전반응을 나타낸 40%에 가까운 환자들을 포함해 지속적인 관해를 나타낸 데다 수용할 만한 안전성 프로필이 입증됐다.

이 같은 효능 결과는 지난 6월 8~11일 독일 프랑크푸르트에서 개최되었던 유럽 혈액협회(EHA) 연례 학술회의에서 발표됐다.

효능분석을 진행한 하위그룹을 대상으로 분석한 결과를 보면 ‘티브소보’를 사용해 치료를 진행한 환자들에게서 38.9%의 완전반응률과 83.3%의 객관적 반응률이 도출됐다.

이와 함께 완전반응이 나타날 때까지 소요된 기간을 보면 1.87개월로 집계됐다.

자료 컷오프 시점에서 평균 완전반응 지속기간은 아직 도출되지 않은 것으로 나타났고, 평균 총 생존기간은 35.7개월로 분석됐다.

착수시점에서 적혈구 또는 혈소판 수혈 의존성을 내보였던 9명의 환자들 가운데 66.7%가 56일 이상의 착수 이후기간 동안 수혈 비 의존성을 나타냈음이 눈에 띄었다.

전체적으로 볼 때 약물치료 관련 부작용은 ‘티브소보’의 알려진 안전성 프로필 범위 내에서 수반되었고, 새로운 안전성 문제의 징후는 확인되지 않았다.

매사추세츠州 보스턴에 소재한 매사추세츠 종합병원 백혈병센터에 재직 중이면서 하버드대학 의과대학 부교수를 겸직하고 있는 아미르 파티 박사는 “표적 IDH 저해의 새로운 용도가 다양한 난치성 암들에 걸쳐 효능이 입증되고 있는 가운데 골수이형성 증후군 환자들은 여전히 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈를 나타내고 있다”면서 “특히 종양이 진행된 환자들에게서 이 같은 니즈가 크게 충족되지 못하고 있는 형편”이라고 언급했다.

이에 따라 오늘 적응증 추가 신청 건이 접수된 것은 재발성 또는 불응성 골수이형성 증후군 환자들에게서 ‘티브소보’의 잠재적 효능과 수용할 만한 안전성 프로필을 추가로 뒷받침하는 것이자 환자들을 대상으로 한 변이 검사의 중요성을 방증하는 것이라고 덧붙이기도 했다.