美 리제네론 파마, 난청 신약개발 데시벨 높인다

청력 개선 전문 생명공학사 데시벨 테라퓨틱스 인수

리제네론 파마슈티컬스社가 미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 청력 및 균형감각 회복‧개선 치료제 발굴‧개발 전문 생명공학기업 데시벨 테라퓨틱스社(Decibel Therapeutics)를 인수키로 합의했다고 9일 공표했다.

이날 리제네론 파마슈티컬스는 데시벨 테라퓨틱스가 발행한 보통주 한 주당 현금 4.0달러‧총 1억900만 달러를 지급하는 조건으로 인수에 합의했다고 설명했다.

여기에 최대 한 주당 현금 3.50달러로 타인에 매각이 불가한 조건부 가격청구권(CVR) 조건이 덧붙여짐에 따라 리제네론 파마슈티컬스는 현재 데시벨 테라퓨틱스 측이 개발을 진행 중인 선도 후보물질 ‘DB-OTO’가 별도로 정한 시점까지 임상개발‧허가취득 등에서 성과가 도출되었을 때 지급의무를 이행키로 했다.

CVR 지급조건이 충족될 경우 데시벨 테라퓨틱스에 대한 인수금액은 최대 2억1,300만 달러로 늘어나게 된다.

데시벨 테라퓨틱스社의 로렌스 E. 라이드 대표는 “데시벨 테라퓨틱스가 중증 난청 환자들에게 전환적일(transformative) 수 있는 혁신적이고 새로운 치료제들의 발굴‧개발을 진행하는 데 사세를 집중하고 있다”면서 “우리는 커다란 잠재력을 내포하고 있다고 믿는 귓병 대응용 유전자 치료제 후보물질 파이프라인을 구축하는 데 힘을 기울여 온 생명공학사”라고 말했다.

데시벨 테라퓨틱스 이사회는 면밀한 검토를 진행한 끝에 이번 합의가 주주들에게 투자가치를 극대화하고 궁극적으로는 환자들에게 유익성이 돌아갈 수 있도록 해 줄 최선의 계약이라는 결정을 내린 것이라고 설명하기도 했다.

라이드 대표는 “우리가 지난 6년여 동안 리제네론 파마슈티컬스 측 관계자들과 함께 긴밀한 협력을 진행해 왔던 만큼 우리는 그들이 보유한 연구‧개발 역량에 크게 존중하고 있다”며 “리제네론 파마슈티컬스 측이 보유한 전문성과 물적‧인적자산에 힘입어 데시벨 테라퓨틱스의 파이프라인이 최적화할 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있는 것”이라고 언급했다.

무엇보다 우리는 장기적인 성공을 이끌어 내기 위해 앞으로도 최선을 다할 것이라고 덧붙이기도 했다.

리제네론 파마슈티컬스 및 데시벨 테라퓨틱스 양사는 지난 2017년 11월 처음 제휴계약을 체결한 이래 2021년 들어 제휴기간을 연장한 바 있다.

이를 통해 양사는 다양한 형태의 선천성 난청과 단일 유전자 난청을 표적으로 하는 3개 유전자 치료제 프로그램의 개발을 진행해 왔다.

이 중 현재 임상 1/2상 ‘CHORDTM 시험’이 진행 중인 ‘DB-OTO’는 세포 선택적, 아데노 연관 바이러스(AAV) 유전자 치료제 후보물질이다.

오토펠린(otoferlin) 유전자 변이에 의해 발생하는 선천성 난청 증상을 나타내는 환자들이 ‘DB-OTO’의 사용대상이다.

‘AAV.103’ 및 ‘AAV.104’의 경우 각각 GJB2 유전자 관련 난청과 스테레오실린 단백질(sTRC) 관련 난청 치료제로 전임상 단계의 개발이 진행 중이다.

리제네론 파마슈티컬스社의 조지 D. 얀코풀로스 회장 겸 최고 학술책임자는 “오랜 기간 협력을 진행해 왔던 데다 난청 분야에서 심도깊은 과학적 지식을 보유하고 있고, 남다른 노력을 기울여 온 데시벨 테라퓨틱스를 인수키로 합의한 것을 대단히 기쁘게 생각한다”면서 “우리가 공유한 선도 유전자 치료제 후보물질 ‘DB-OTO’가 빠른 시일 내에 임상 1상 시험 단계에 진입할 수 있게 될 것”이라고 말했다.

‘DB-OTO’는 드물게 나타나는 소아 선천성 난청 뿐 아니라 좀 더 빈도높게 발생하고 있는 유전성 난청에 대응하는 유전자 치료제로 개념증명(proof-of-concept)이 이루어질 수 있을 것이라고 얀코풀로스 회장은 설명했다.

그는 뒤이어 “데시벨 테라퓨틱스 측이 보유한 자산과 특별한 재능을 보유한 조직이 우리의 유전자 치료제 포트폴리오를 한층 더 강화해 줄 것”이라며 “덕분에 리제네론 파마슈티컬스의 혁신적인 유전자 치료제 개발이 촉진되고 풍부한 난청 치료제 파이프라인이 구축될 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

한편 선천성 난청은 지금까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 가운데 미국의 경우 소아 1,000명당 1.7명 정도의 비율로 영향을 미치고 있다.

오르펠린 유전자 변이로 인한 난청은 드물게 나타나지만, 대부분이 영구적이고 선천적인 난청으로 주로 선진국에서 진단이 이루어지고 있는데, 단일유전자의 결함으로 인해 발생하고 있다.

오르펠린 유전자 변이로 인한 난청은 유전자 치료제 개발의 매력적인 표적으로 관심이 쏠리고 있는 추세이다.

보청기와 인공와우 삽입의 경우 효과적이기는 하지만, 청력기능을 정상적인 수준으로 재현하는 데는 한계가 있다는 지적을 받고 있는 형편이다.