글락소 골수섬유증 치료제 FDA 심사기간 연장

빈혈 동반 환자 치료 모멜로티닙..9월 중 결론 전망

글락소스미스클라인社는 빈혈 동반 골수섬유증 치료제 모멜로티닙(momelotinib)의 허가신청 건과 관련, FDA가 심사기간 연장을 통보해 왔다고 16일 공표했다.

FDA가 최근 제출된 자료를 검토할 시장을 확보하기 위해 결론 도출시점을 3개월 연장키로 했다는 것.

이에 따라 FDA는 오는 9월 16일까지 모멜로티닙의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 것으로 보인다.

모멜로티닙은 글락소스미스클라인社가 지난해 4월 미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 샌마테오에 본사를 둔 희귀암 표적치료제 개발 전문 제약기업 시에라 온콜로지社(Sierra Oncology)를 인수하면서 확보한 빈혈 동반 골수섬유증 치료제 후보물질이다.

이날 글락소스미스클라인 측은 모멜로티닙의 허가신청 건에 대해 확보한 믿음을 표시하면서 FDA가 심사를 진행하는 동안 긴밀한 협력을 지속해 나갈 것이라고 밝혔다.

현재까지 모멜로티닙은 전 세계 어느 국가에서도 허가를 취득하기 이전의 단계에 있는 기대주이다.

모멜로티닙은 골수섬유증에서 눈에 띄는 야누스 인산화효소 1(JAK 1), 야누스 인산화효소 2 및 액티빈 A 수용체 1형(ACVR1) 등 3가지 핵심적인 신호전달 경로를 억제하는 새로운 기전의 골수섬유증 치료제 후보물질이다.

JAK1과 JAK2를 억제하면 관련증상들과 비장종대를 개선할 수 있을 것으로 기대되고 있다.

이와 함께 액티빈 A 수용체 1형을 직접적으로 억제하면 골수섬유증에서 수치가 상승하면서 빈혈 증상이 나타나는 데 관여하는 헵시딘을 감소시킬 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

골수섬유증은 미국 내 환자 수가 약 2만5,000명에 달하는 것으로 추정되고 있다.