A형 혈우병 치료제 EU 허가신청 접수 심사개시

에파네스옥토코그 α..FDA서 2월 ‘알투비오’로 승인

소비社(Sobi)로도 불리는 스웨덴 제약기업 오르판 비오비트룸 AB社(Orphan Biovitrum)는 전체 연령대를 대상으로 하는 새로운 계열의 고도지속형 제 8혈액응고인자로 개발된 A형 혈우병 치료제 에파네스옥토코그 알파(efanesoctocog α)의 허가신청 건이 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 접수되어 본격적인 심사절차가 개시될 수 있게 됐다고 19일 공표했다.

허가신청서는 성인 및 청소년 A형 혈우병 환자들을 대상으로 진행된 본임상 3상 ‘XTEND-1 시험’과 12세 미만의 소아 A형 혈우병 환자들을 충원해 이루어진 ‘XTEND-Kids 시험’에서 도출된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

앞서 에파네스옥토코그 알파는 지난 2월 FDA에 의해 ‘알투비오’(Altuviiio) 제품명으로 허가를 취득한 바 있다.

소비社의 토니 후스 연구‧개발 담당대표 겸 최고 의학책임자는 “소비가 세계 각국의 희귀질환 환자들을 위한 표준요법의 질을 높이는 데 목표를 두고 있다”면서 “오늘 발표는 잠재적 새로운 치료대안을 통해 A형 혈우병 환자들의 삶을 개선하는 데 중요한 진일보가 내디뎌졌음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

이에 따라 소비는 심사가 진행되는 동안 EMA와 긴밀한 협력을 지속해 유럽 각국의 혈우병 커뮤니티에서 시의적절한 접근성이 확보될 수 있도록 뒷받침해 나갈 것이라고 덧붙였다.

A형 혈우병은 드물게 나타나는 유전성 질환의 일종으로 제 8혈액응고인자의 결핍으로 인해 혈액응고가 제대로 이루어지지 못하는 증상을 말한다.

매년 남자 신생아 5,000명당 1명 정도의 비율로 나타나고 있으며, 여자 신생아들의 발생률은 이보다 낮게 나타나고 있다.

혈우병 환자들은 생명을 위협할 수 있는 출혈과 급‧만성 통증, 장애를 동반한 불가역적인 관절손상, 삶의 질에 부정적인 영향 등을 포함한 출혈 에피소드를 경험할 수 있다.

최근들어 치료상의 진보가 이루어졌음에도 불구하고 여전히 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하고, 표준치료법의 개선이 요망되고 있는 형편이다.

한편 ‘XTEND-1 시험’은 개방표지, 피험자 비 무작위 분류 중재시험으로 2개 병렬그룹이 참여한 가운데 진행됐다.

이 중 예방요법 그룹으로 분류된 피험자들은 주 1회 예방목적 용량의 에파네스옥토코그 알파를 52주 동안 투여받았고, 필요할 때 투여받는 그룹으로 분류된 피험자들은 26주 동안 필요에 따라 에파네스옥토코그 알파를 투여한 후 다음 26주 동안은 주 1회 예방 목적 투여로 전환됐다.

시험은 앞서 치료를 진행한 전력이 있는 12세 이상의 중증 A형 혈우병 환자 총 159명을 대상으로 효능, 안전성 및 약물체내동태를 평가하는 내용으로 이루어졌다.

‘XTEND-Kids 시험’은 치료전력이 있는 12세 미만의 중증 A형 혈우병 환자 총 74명을 충원한 후 같은 방식으로 진행됐다.