FDA 자문위, 肝섬유증 치료제 허가권고 “No”

인터셉트 파마 오베티콜릭산 위험성>유익성 상회 표결

미국 뉴저지州 모리스타운에 소재한 진행성 非바이러스성 간질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 인터셉트 파마슈티컬스社(Intercept Pharmaceuticals)는 비 알코올성 지방간염(NASH)으로 인한 前 간경변성 간 섬유증 치료제로 자사가 제출했던 오베티콜릭산(OCA)의 허가신청 건과 관련, FDA 위장관계 약물 자문위원회(GIDAC)가 소집한 회의에서 허가를 권고하지 않는 표결결과를 내놓았다고 19일 공표했다.

확보된 효능 및 안전상 자료에 미루어 볼 때 2급 또는 3급 간 섬유증을 나타내는 비 알코올성 지방간염 환자들에게 오베티콜릭산 25mg이 나타내는 유익성이 위험성을 상회하는지를 물은 표결에서 16명의 자문위원 가운데 12명이 “상회하지 않는다”며 반대표를 행사한 데다 2명은 기권의사를 표시했다는 것.

이와 함께 ‘747-303 시험’의 임상자료가 제출되어 검토가 진행될 때까지 허가결정이 연기되어야 한다는 데 16명의 자문위원 중 15명이 찬성표를 행사했고 기권표는 없었던 것으로 나타났다고 인터셉트 파마슈티컬스 측은 설명했다.

‘747-303 시험’의 자료가 제출되면 기존의(traditional) 심사절차 진행이 고려될 수 있을 것이라는 의견이 제시됐다고 덧붙이기도 했다.

현재까지 미국에서 비 알코올성 지방간염 치료제가 허가를 취득한 전례는 부재한 형편이다.

인터셉트 파마슈티컬스社의 제리 더소 대표는 “오늘 자문위에서 도출된 결과가 유감스럽다”면서 “우리는 비 알코올성 지방간염으로 인한 前 간경변성 간 섬유증에 오베티콜릭산이 나타내는 효능 및 안전성의 일부와 비 침습성 검사(NITs)의 역할에 대해 오늘 FDA 자문위가 제시한 의견에 동의할 수 없다”고 입장을 밝혔다.

그는 뒤이어 “인터셉트 파마슈티컬스가 제출한 탄탄한 입증자료가 오베티콜릭산이 비 알코올성 지방간염 치료에 시급하게 대응할 수 있도록 해 줄 대안이라는 점과 임상현장에서 이처럼 파괴적인 질환을 관리하기 위한 비 침습성 검사의 사용을 지지해 준 간질환 커뮤니티의 공개지지에 힘을 실어주는 것”이라고 설명했다.

자문위의 표결결과는 구속력이 있는 것은 아니지만 FDA가 승인 유무를 결정지을 때 중요한 고려사항으로 참조된다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 다음달 22일까지 오베티콜릭산의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.

다만 이 같은 일정은 변화될 가능성을 배제할 수 없다.