파멥신, 'PMC-403' FDA 희귀의약품 지정

임상시험 보조금·세금 감면·판매 허가 심사 비용 면제·판매 허가 후 7년 간 미국시장 독점권 등 다양한 혜택 제공

파멥신은 지난 21일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혈관정상화 후보물질 ‘PMC-403'의 전신 모세혈관 증후군(Systemic Capillary Leak Syndrome, SCLS) 적응증에 대해 희귀의약품 지정(OrphanDrug Designation, ODD)을 받았다고 22일 밝혔다.

‘PMC-403'은 TIE2 활성 항체로 질환성 신생혈관 치료용 후보물질이다.

파멥신에 따르면 TIE2는 내피세포에 발현하는 수용체로 신생혈관생성, 세포 간 부착(Junction) 등을 조절하는 역할을 한다. PMC-403은 TIE2 수용체를 활성화시켜 혈관의 구조를 개선하고 비정상적인 혈관을 안정화하는 기능을 가진다. 이러한 기능은 혈관문제로 발생하는 다양한 질환의 치료에 적용할 수 있을 것으로 평가되고 있다.

파멥신은 지난 2020년 8월 미국 국립보건원(NIH)과 질환성 신생혈관 치료용 후보물질 ‘PMC-403'에 대한 연구 협약을 체결한 바 있다.

NIH 산하 미국 국립 알레르기·전염병 연구소(NIAID)의 폐·혈관염증 분야 임상 총괄 책임자인 커크 드루이 박사는 파멥신의 혈관정상화 신약후보물질인 PMC-403에 큰 기대감을 보였다. 두 기관은 전신 모세혈관 누출 증후군(이하 SCLS)에 대한 PMC-403의 치료 효능 평가 전임상을 진행하고 있다.

‘SCLS’는 일시적 전신 혈관내피세포의 기능 이상에 의해 체액과 단백질 등이 혈관 내에서 결체조직으로 급격하게 빠져나가 장기 손상을 유발하는 중증 전신 질환이다. 인구 100만 명당 1명 미만의 발병률을 가진 매우 드문 질병이며, 코로나19백신 부작용을 통해 알려졌다.

파멥신 관계자는 "‘SCLS’는 치료제는 고사하고 질환 동물모델조차 없는 희귀질환이지만, 파멥신과 NIH의 노력으로 이제 조금씩 그 성과들이 도출되고 있다"며 "이번 FDA의 희귀의약품(ODD) 지정은 ‘SCLS’ 치료제 탄생의 첫걸음"이라고 밝혔다.

‘PMC-403'은 현재 국내 식약처에 신생혈관성 연령관련 황반변성(Neovascular Age-related Macular Degeneration) 환자를 대상으로 하는 1상 임상시험 IND를 제출한 상태다. 

한편 Evaluate Pharma 자료에 따르면, 전 세계 희귀의약품 시장은 ‘21년 약 1600억 달러(약 201조 원)에서 ‘26년 약 2800억 달러(약 352조원)으로 연평균 12% 의 성장률을 보이고 있으며, ‘26년에는 희귀의약품 매출이 전체 처방의약품 시장의 20%를 차지할 것으로 예상된다.