첫 경구 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 기대 ↑

노바티스 경구 단독요법제 입타코판 임상 3상 결과 공개

노바티스社가 경구용 단독요법제 입타코판(iptacopan)의 임상 3상 ‘APPOINT-PNH 시험’에서 도출된 결과를 8일 공개했다.

항-C5 치료제들을 포함한 보체(補體) 저해제를 사용해 치료를 진행한 전력이 없는 성인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자들을 대상으로 진행한 임상 3상 시험에서 일차적 시험목표가 충족되었다는 것.

이날 노바티스 측은 주요한 시험결과를 보면 입타코판 200mg을 1일 2회 경구복용한 환자그룹의 경우 24주차에 평가했을 때 수혈을 필요로 하지 않으면서 헤모글로빈 수치가 착수시점에 비해 2g/dL 이상 임상적으로 유의미하게 증가한 환자들의 비율이 크게 늘어난 것으로 나타났다고 강조했다.

또한 시험에서 나타난 입타코판 단독요법의 안전성 프로필을 보면 앞서 보고되었단 자료와 궤를 같이했다고 설명했다.

상세한 자료는 임박한 의학 학술회의 석상에서 발표될 예정이다.

특히 이날 노바티스 측은 상세한 자료들이 내년에 세계 각국의 보건당국에 허가신청서를 제출할 때 포함될 것이라고 전했다.

노바티스社의 다비트 죄르겔 글로벌 심혈관계‧신장계‧대사계 약물 개발 담당대표는 “임상 3상 ‘APPOINT-PNH 시험’에서 보체 저해제를 사용한 전력이 없는 환자들로부터 확보된 자료가 대단히 고무적”이라면서 “발작성 야간 혈색소뇨증 환자들로부터 입타코판의 두 번째 주요자료가 확보됨에 따라 이 치료제가 내포하고 있는 탄탄한 잠재력에 한층 힘을 실을 수 있게 됐다”고 말했다.

입타코판이 최초의 발작성 야간 혈색소뇨증 치료용 경구 단독요법제로 자리매김하기 위한 허가신청 자료 제출에 한 발짝 더 다가서게 됐다는 것이다.

본임상 3상 ‘APPLY-PNH 시험’의 주요한 결과는 앞서 최근에도 일부가 공개된 바 있다.

이에 따르면 입타코판은 앞서 ‘솔리리스’(에쿨리주맙) 또는 ‘울토미리스’(라불리주맙) 등의 항-C5 치료제들을 사용해 치료를 진행했음에도 불구하고 잔류성 빈혈 증상을 나타낸 성인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들에게서 항-C5 치료제들에 대한 비교우위가 입증됐다.

시험에서는 이와 함께 입타코판을 사용해 치료를 진행한 환자그룹의 경우 24주차에 평가했을 때 수혈을 필요로 하지 않으면서 헤모글로빈 수치가 착수시점보다 2g/dL 이상 및 12g/dL 이상 증가한 비율이 항-C5 치료제들을 사용한 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 높은 수치를 보였음이 눈에 띄었다.

한편 입타코판은 현재 보체 매개 신장병(CMKDs) C3 사구체병증, 면역글로불린 A 신병증 및 이형성 용혈성 요독증후군 환자들을 대상으로 한 임상 3상 시험 건들과 기타 각종 적응증을 대상으로 한 임상 2상 시험 또한 진행 중이다.