간신히 허가관문 통과한 간신(肝腎) 증후군 신약!

말린크로트 ‘텔리바즈’(텔리프레신) 거듭 비토 끝 승인

영국 제약기업 말린크로트社(Mallinckrodt)는 자사의 성인 간신(肝腎) 증후군(HRS) 치료제 ‘텔리바즈’(Terlivaz: 텔리프레신)가 FDA의 허가를 취득했다고 14일 공표했다.

이에 따라 ‘텔리바즈’는 성인 간신 증후군 환자들에게서 급격하게 나타나는 신장 기능의 감퇴를 개선하는 용도의 약물로는 최초이자 유일하게 FDA의 허가를 취득한 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.

특히 ‘텔리바즈’는 허가신청서가 거듭 반려되는 등 진통을 거친 끝에 마침내 이번에 FDA의 승인관문을 통과한 것이다.

간신 증후군은 급성으로 나타나는 데다 생명을 위협할 수 있는 증상이어서 입원을 필요로 하는 것이 통례이다.

미국에서 간신 증후군은 연간 30,000~40,000명 정도에 영향을 미치는 것으로 추정되고 있다.

치료하지 않은 채 방치할 경우 간신 증후군 환자들의 신장 기능이 급격하게 감퇴하고, 80% 이상의 환자들이 3개월 이내에 사망하는 것으로 알려져 있다.

말린크로트社의 시기 올라프슨 대표는 “FDA가 ‘텔리바즈’의 허가를 결정한 것은 말린크로트가 괄목할 만한 개가를 올렸음을 의미한다”면서 “입원을 필요로 하는 이 중증질환 환자들에게 중요한 치료대안을 제공할 수 있게 된 데다 지금까지 의사들이 치료대안이 제한적인 상황에서 어려움을 겪어야 했기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

이에 따라 말린크로트는 차후 수 주 이내에 ‘텔리바즈’가 환자 및 의사들에게 공급될 수 있도록 할 것이라고 올라프슨 대표는 다짐했다.

‘텔리바즈’는 미국 간질환연구협회(AASLD)와 미국 위장병학회(ACG)가 치료지침에서 사용을 권고함에 따라 승인 유무에 이목이 쏠려왔던 기대주이다.

또한 ‘텔리바즈’의 약효성분인 텔리프레신(terlipressin)은 70건 이상의 문헌자료가 발표된 데다 지금까지 임상자료 초록이 여러 차례에 걸쳐 공개되는 등 간신 증후군과 관련해서 가장 많은 연구가 이루어진 약물의 하나이다.

미국을 제외한 세계 각국에서는 이미 30여년 전부터 허가를 취득해 5개 대륙에서 표준요법제로 사용되어 왔다.

FDA는 임상 3상 ‘CONFIRM 시험’에서 도출된 자료 등을 근거로 ‘텔리바즈’의 발매를 승인한 것이다.

‘CONFIRM 시험’은 미국과 캐나다에서 1형 간신 증후군 환자 300여명을 대상으로 ‘텔리바즈’가 나타내는 효능 및 안전성을 평가하기 위해 이루어진 최대 규모의 전향성 시험례이다.

시험을 진행한 결과 신장 기능의 개선, 투석치료 방지 및 생존기간 연장 등 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타났다.

시험에 참여한 환자들은 치료 14일차 또는 퇴원시점에서 최소한 2시간 간격으로 혈중 크레아티닌 수치를 측정했을 때 2회 연속으로 1.5mg/dL 이상을 나타냈다.

이후 최소한 10일 동안 투석을 비롯한 신기능 대체요법을 진행하지 않았던 것으로 파악됐다.

‘CONFIRM 시험’에서 확보된 최초 자료는 지난 2019년 9월 12일 열렸던 미국 간질환연구협회 연례 학술회의에서 발표됐다.

이와 함께 지난해 3월 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.

말린크로트社의 스티븐 로마노 부사장 겸 최고 학술책임자는 “간신 증후군을 진단받고 치료받는 일이 대단히 도전적인 과제일 수 있는 데다 환자들의 증상관리를 채시간이 중요한 만큼 어려운 일”이라면서 “이제 ‘텔리바즈’가 최초로 FDA의 허가를 취득한 간신 증후군 치료제로 의사들에게 공급될 수 있게 됨에 따라 급격하게 감퇴한 환자들의 신장 기능을 개선하고, 투석과 같은 신기능 대체요법의 필요성 또한 감소시킬 수 있게 될 것”이라고 피력했다.

한편 시험을 진행하는 동안 ‘텔리바즈’를 사용해 치료한 환자들 가운데 최소한 4%에서 가장 빈도높게 수반된 부작용들로 복통, 구역, 호흡부전, 설사 및 호흡곤란 등이 관찰됐다.