FDA 적응증 추가..치료제 부재 백반증 대안 확보

美 인사이트 국소도포용 룩솔리티닙 크림제 ‘옵젤루라’

미국 델라웨어州 윌밍튼에 소재한 제약기업 인사이트 코퍼레이션社(Incyte Corporation)는 자사의 국소용 야누스 인산화효소(JAK) 저해제 ‘옵젤루라’(Opzelura: 룩솔리티닙) 연고제 1.5%가 FDA로부터 백반증 적응증 추가를 승인받았다고 18일 공표했다.

이에 따라 ‘옵젤루라’는 12세 이상의 청소년 및 성인 비 분절형 백반증(Nonsegmental vitiligo) 환자들을 위한 국소도포용 치료제로도 사용될 수 있게 됐다.

특히 이번 승인으로 ‘옵젤루라’는 백반증 환자들의 색소재침착 용도로는 최초이자 유일하게 FDA의 허가를 취득한 약물로 자리매김하게 됐다.

아울러 미국에서 유일한 국소도포용 야누스 인산화효소(JAK) 저해제라는 지위까지 부여받게 됐다.

팝스타 마이클 잭슨이 앓았던 증상으로 낯익은 백반증은 피부 탈색소를 타나내는 만성 자가면역성 질환의 일종이다.

인사이트 코퍼레이션社의 에르베 오프노 대표는 “비 분절형 백반증 치료제로 ‘옵젤루라’가 허가를 취득함에 따라 인사이트 코퍼레이션이 다시 한번 지금까지 허가를 취득한 치료제가 부재하고 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 환자들이 필요로 하는 약물을 공급할 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.

이제 백반증 환자들의 피부 색소재침착 니즈에 부응하는 선택을 할 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.

‘옵젤루라’는 백반증의 가장 흔한 유형으로 알려진 비 분절형 백반증을 나타내는 환자들의 체표면 병소부위에서 최대 10%에 1일 2회 지속적으로 사용하는 국소도포제로 이번에 허가를 취득했다.

24주 이상 지속적으로 ‘옵젤루라’를 사용할 수 있기 위해서는 환자들의 만족스러운 반응이 필요할 수 있다.

FDA는 ‘TRuE-V1 시험’과 ‘TRuE-V2 시험’으로 구성된 본임상 3상 ‘TRuE-V 시험’ 프로그램에서 도출된 자료를 근거로 ‘옵젤루라’의 적응증 추가를 승인키로 결정한 것이다.

두 시험은 총 600여명의 12세 이상 비 분절형 백반증 환자들을 대상으로 ‘옵젤루라’ 또는 플라시보 크림제를 도포하면서 효능 및 안전성을 평가하는 내용으로 설계됐다.

시험에서 ‘옵젤루라’를 도포한 환자그룹은 ‘백반증 병소부위 중증도 지표’(VASI) 점수가 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 나타났다.

24주차에 비교평가했을 때 안면 및 전신의 색소재침착이 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 개선된 데다 개방표지 연장시험에서 52주차에 평가한 결과도 마찬가지 양상을 내보인 것.

두 시험에서 24주차에 도출된 결과를 보면 ‘옵젤루라’를 도포한 환자그룹은 안면 부위의 색소재침착이 착수시점에 비해 75% 이상 개선된 비율(F-VASI 75)이 약 30% 달해 일차적 시험목표가 충족됐다.

‘TRuE-V1 시험’ 및 ‘TRuE-V2 시험’에 참여한 플라시보 대조그룹의 경우 ‘F-VASI 75’에 도달한 비율은 각각 약 8%와 13%에 불과했다.

52주차에 평가한 결과를 보더라도 ‘옵젤루라’를 도포한 환자그룹은 ‘F-VASI 75’에 도달한 비율이 50% 안팎에 달한 것으로 집계됐다.

이와 함께 24주차에 평가했을 때 ‘옵젤루라’를 도포한 환자그룹은 ‘F-VASI 90’ 이상에 도달한 비율이 15%를 상회해 플라시보 대조그룹의 약 2%를 크게 상회했다.

52주차에 평가했을 때 ‘옵젤루라’를 도포한 환자그룹의 ‘F-VASI 90’ 도달비율은 2배 높은 약 30%에 달했다.

플라시보 대조시험으로 이루어진 임상 3상 시험에서 피험자들의 1%를 상회하는 비율로 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 도포부위 심상성 좌창, 도포부위 소양증, 비인두염, 두통, 요로감염증, 도포부위 홍반 및 발열 등이 관찰됐다.

‘옵젤루라’의 상표 표기내용 가운데는 중증 감염증, 사망, 악성 종양, 주요 심혈관계 제 증상 및 혈전증에 유의토록 하는 내용의 돌출주의문(Boxed Warning)이 삽입되어야 한다.

‘TRuE-V 시험’에서 52주차에 도출된 자료는 지난 3월 25~29일 미국 매사추세츠州 보스턴에서 열린 미국 피부의학회(AAD) 연례 학술회의에서 발표됐다.

한편 백반증은 미국 내 환자 수가 150만명을 상회하는 가운데 이들 중 85% 정도가 비 분절형 백반증을 나타내는 것으로 추정되고 있다.

백반증은 어느 연령대에서도 발생할 수 있는데, 다수의 환자들이 30세 이전에 나타나기 시작하는 것으로 알려지고 있다.

‘옵젤루라’는 지난해 9월 중증도가 경도에서 중등도에 이르고, 면역력이 약화되지 않은 12세 이상의 아토피 피부염 환자들에게 단기간 국소도포하고 지속적으로 사용하지 않는 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

앞서 다른 국소도포용 전문의약품을 사용해 치료를 진행했지만 증상이 충분히 조절되지 않았거나, 그 같은 치료제들의 사용이 권고되지 않는 아토피 피부염 환자들이 ‘옵젤루라’의 사용대상이다.