和 제약사 전신 증중 근무력증 치료제 FDA 승인

아제넥스 동종계열 최초 에프가티지모드 제제 ‘바이브가트’

FDA가 네덜란드의 중증 자가면역성 질환‧암 치료제 개발 전문 제약기업 아제넥스社(argenx BV.)의 성인 전신 중증 근무력증 치료제 ‘바이브가트’(Vyvgart: 에프가티지모드)의 발매를 17일 승인했다.

이에 따라 ‘바이브가트’는 항 아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 검사에서 양성을 나타낸 성인 전신 중증 근무력증 환자들을 위한 치료제로 사용될 수 있게 됐다.

중증 근무력증은 만성 자가면역성 질환의 일종이자 신경근육질환으로 골격근(또는 수의근) 약화가 유발되어 활성기 후 약화되고 휴지기 후 개선되는 특징을 나타낸다.

중증 근무력증은 수의근(隨意筋)에 영향을 미치는데, 특히 안구, 안면, 구강, 인후 및 팔‧다리의 조절에 관여하는 수의근에 큰 영향을 미친다는 것이 전문가들의 설명이다.

또한 중증 근무력증 환자들은 면역계에서 항 아세틸콜린 수용체 항체들이 생성되고 신경과 근육의 상호작용(communication)에 간섭해 약화로 귀결된다.

이 같은 약화가 중증발작의 형태로 나타나면 생명을 위협할 수 있는 호흡곤란과 연하장애(嚥下障碍)가 수반될 수 있다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 신경의학 치료제 관리국의 빌리 던 국장은 “다른 많은 희귀질환들과 마찬가지로 중증 근무력증 환자들에게 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재한다”면서 “오늘 허가결정이 이루어진 것은 환자들을 위한 새로운 치료대안이 공급될 수 있도록 하는 데 중요한 큰 걸음이 내디뎌진 것이자 FDA가 희귀질환 환자들에게 새로운 치료대안이 사용될 수 있도록 하기 위해 최선을 다하고 있음을 방증하는 것”이라고 강조했다.

‘바이브가트’는 새로운 계열의 최초 의약품으로 이번에 FDA의 허가를 취득했다.

항체 조각의 한 부분으로 신생 Fc 수용체(FcRn)와 결합해 이 신생 Fc 수용체로 하여금 재순환 면역글로불린 G(IgG)가 혈액 속으로 재순환하지 못하도록 예방하는 기전을 나타낸다.

이에 따라 ‘바이브가트’는 중증 근무력증에서 나타나는 비정상적인 항 아세틸콜린 수용체 항체들을 포함해 전체적인 면역 글로불린 G 수치를 감소시키게 된다.

‘바이브가트’의 효능 및 안전성은 총 167명의 중근 근무력증 환자들을 충원한 후 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘바이브가트’ 또는 플라시보를 투여하면서 26주 동안 진행된 1건의 임상시험을 통해 평가됐다.

이 시험에서 일상적인 기능에 중증 근무력증이 미친 영향을 평가한 결과를 보면 ‘바이브가트’를 투여한 첫 치료주기 동안 약물치료에 반응을 나타낸 환자들의 비율이 68%에 달해 플라시보 대조그룹의 30%를 크게 상회했음이 눈에 띄었다.

‘바이브가트’를 투여한 환자그룹은 또한 근육약화를 평가한 결과를 보더라도 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만한 반응이 입증됐다.

가장 빈도높게 수반된 ‘바이브가트’의 부작용을 보면 기도 감염증, 두통 및 요로 감염증 등이 관찰됐다.

‘바이브가트’는 면역글로불린 G 수치의 감소를 유발하면 감염증 위험성이 증가할 수 있는 것으로 나타났다.

이와 함께 눈두덩이 부위가 부어오르는 안검부종과 숨참, 발진 등의 과민반응이 수반된 것으로 분석됐다.

그 같은 과민반응이 나타났을 때는 약물투여를 중단하고 적절한 치료제로 대체해야 한다.

‘바이브가트’를 사용하는 환자들은 치료가 진행되는 동안 감염증이 징후 및 증상들을 모니터링해야 한다.

의료인들은 적절한 치료제를 투여해야 하고, 활동성 감염을 나타내는 환자들의 경우에는 감염증이 해소될 때까지 ‘바이브가트’를 지연투여하는 방안을 검토해야 한다.

한편 FDA는 ‘패스트 트랙’ 및 ‘희귀의약품’ 지정을 거친 끝에 이번에 ‘바이브가트’의 발매를 승인했다.