EU 첫 급성 골수 백혈병 경구 유지요법제 기대

BMS ‘오뉴레그’(아자시티딘) 적응증 추가 허가권고

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 자사의 급성 골수성 백혈병 치료제 ‘오뉴레그’(Onureg: 아자시티딘 정제, CC-486)의 적응증 추가 신청 건에 대해 허가권고 심사결과를 내놓았다고 23일 공표했다.

공고요법제(consolidation treatment)를 병용하거나 병용하지 않으면서 유도요법제를 사용해 치료를 진행한 후 완전반응에 도달했거나 불완전한 혈액학적 복구(CRi)를 동반한 완전관해에 도달했고, 동종이계 조혈모세포 이식수술(HSCT)이 적합하지 않은 성인 급성 골수성 백혈병 환자들을 위한 유지요법제로 ‘오뉴레그’를 승인토록 권고하는 긍정적인 심사결과를 CHMP가 내놓았다는 것.

CHMP가 허가권고 심사결과를 내놓음에 따라 EU 집행위원회가 적응증 추가를 승인할 경우 ‘오뉴레그’는 최초 관해(first remission)가 나타났던 다양한 유형의 급성 골수성 백혈병 환자들에게서 생존기간을 괄목할 만하게 연장해 주는 효능이 입증된 최초이자 유일한 1일 1회 경구복용형 유지요법제로 자리매김할 수 있게 된다.

CHMP는 임상 3상 글로벌, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법 시험으로 진행되었던 ‘QUAZARⓇ AML-001 시험’에서 확보된 결과를 근거로 허가권고 심사결과를 내놓은 것이다.

이 시험에는 급성 골수성 백혈병을 신규진단받았던 55세 이상의 성인환자 472명이 피험자로 참여했다.

피험자들은 공고요법제를 병용하거나 병용하지 않으면서 집중적인 유도 항암화학요법제를 사용해 치료를 진행했을 때 일차적으로 완전관해 또는 불완전한 혈액학적 복구를 동반한 완전관해에 도달했고. 스크리닝 시점에서 동종이계 조혈모세포 이식수술이 적합하지 않은 것으로 나타난 환자들이었다.

브리스톨 마이어스 스퀴브社의 노아 버코위츠 혈액학 개발 담당부회장은 “생존기간 연장에 도움을 줄 급성 골수성 백혈병 환자들을 위한 유지요법제 치료대안이 유럽 각국에서 절실하게 요망되고 있다”면서 “가정에서 복용할 수 있는 경구요법제에 대한 니즈는 한층 더 절실한 것이 현실”이라는 말로 이번에 허가권고 결정이 도출된 의의를 강조했다.

그는 뒤이어 “다수의 급성 골수성 백혈병 환자들이 유도요법제를 사용했을 때 관해에 도달하고 있지만, 치료 반응기간이 짧고 재발 위험성이 높은 형편”이라며 “줄기세포 이식수술이 부적합한 환자들의 경우에는 이 같은 위험성이 더욱 높게 나타나고 있다”고 지적했다.

이에 따라 BMS는 EU 집행위가 ‘오뉴레그’의 적응증 추가를 승인해 환자들에게 장기적인 치료효과를 개선해 줄 혁신적인 치료대안이 공급될 수 있도록 뒷받침해 줄 것을 기대해마지 않는다고 버코위츠 부회장은 덧붙였다.

CHMP가 허가권고 심사결과를 내놓음에 따라 EU 집행위는 차후 67일 이내에 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 것으로 보인다.

EU 집행위가 적응증 추가를 승인하면 EU 전체 회원국과 아이슬란드, 노르웨이 및 리히텐슈타인 등에서 적용될 수 있게 된다.

한편 ‘오뉴레그’는 미국에서 유도 항암화학요법제를 사용했을 때 최초 완전반응 또는 불완전한 혈액학적 복구를 동반한 완전관해에 도달했고, 집중적인 완치 요법제로 치료를 진행할 수 없는 성인 급성 골수성 백혈병 환자들을 위한 유지요법제로 지난해 9월 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

캐나다에서는 공고요법제를 병용했거나 병용하지 않으면서 유도요법제를 사용해 치료를 진행했을 때 완전관해 또는 불완전한 혈액학적 복구를 동반한 완전관해에 도달했고, 동종이계 조혈모세포 이식수술이 적합하지 않은 성인 급성 골수성 백혈병 환자들을 위한 유지요법제로 허가를 취득했다.