펩타이드-약물 결합체 다발 골수종 신약 나온다

온코펩타이즈 멜팔란 플루페나마이드 제제 ‘피팩스토’

펩타이드-약물 결합체(PDC)의 일종에 속하는 새로운 다발성 골수종 치료제가 미국에서 발매되어 나올 수 있게 됐다.

스웨덴의 난치성 혈액질환 치료제 개발 전문 제약기업 온코펩타이즈社(Oncopeptides AB)는 ‘피팩스토’(Pepaxto: 멜팔란 플루페나마이드 또는 멜플루펜)가 FDA의 허가를 취득했다고 지난 26일 공표했다.

‘피팩스토’는 최소한 4회에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있는 데다 증상이 최소한 1종의 단백질 분해효소 저해제, 1종의 면역조절제 및 1종의 항-CD38 모노클로날 항체에 불응성을 나타낸 성인 재발성 또는 불응성 다발성 골수종을 치료하기 위해 덱사메타손과 병용하는 약물로 FDA의 승인관문을 통과했다.

FDA는 이에 앞서 지난해 8월 임상 2상 ‘HORIZON 시험’에서 확보된 결과에 근거를 두고 ‘피팩스토’를 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.

온코펩타이즈 측은 허가를 취득함에 따라 곧바로 미국 내 의료인들을 대상으로 ‘피팩스토’의 판촉활동에 착수할 예정이다.

이와 함께 차후 약 2주 이내에 각급 유통기관과 전문약국을 대상으로 제품이 공급될 수 있을 것으로 예상하고 있다.

온코펩타이즈社의 마르티 J. 듀발 대표는 “미국에서 ‘피팩스토’가 가속승인을 취득한 것은 온코펩타이즈에 중요한 성과물의 하나이자 혁신과학을 통해 난치성 혈액질환 환자들에게 희망을 안겨주고자 하는 우리의 사명을 이행하는 데 괄목할 만한 진일보가 이루어졌음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “우리는 앞으로도 ‘피팩스토’의 개발을 진행할 예정이어서 재발성 불응성 다발성 골수종 환자들을 대상으로 이루어진 임상 3상 ‘OCENA 시험’의 중요한 자료가 2/4분기 중으로 확보될 수 있을 것이라 기대하고 있다”면서 “차후 적응증 추가를 뒷받침하기 위한 포말리도마이드 대조시험 또한 설계 중”이라고 설명했다.

온코펩타이즈社의 야콥 린드베리 최고 학술책임자는 “우리가 온코펩타이즈를 스톡홀름 나스닥시장에 상장(上場)했을 때 우리는 멜팔란 플루페나마이드가 다제내성 질환을 앓는 환자들을 위해 매력적인 치료대안의 하나가 될 수 있을 것으로 기대했다”면서 “이번에 ‘피팩스토’가 허가를 취득한 것은 그 같은 기대가 현실로 실현되었음을 의미하는 것”이라고 강조했다.

린드베리 최고 학술책임자는 “이 같은 여정이 가능할 수 있도록 아낌없는 헌신을 제공해 준 우리 회사와 세계 각국의 개발 제휴선들에 무한한 자부심을 느낀다”고 덧붙였다.

미국 마이애미대학 병원 부속 실베스터 종합암연구소의 올라 랜드그렌 골수종 프로그램 담당교수는 “멜팔란 플루페나마이드가 불응성 다발성 골수종 환자들에게 효과적인 새롭고 혁신적인 치료대안의 하나인 데다 독성 또한 관리할 만한 수준의 것으로 나타났다”며 “이 멜팔란 플루페나마이드가 기존의 치료제들을 보완하면서 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하는 데 크게 기여할 수 있게 될 것”이라고 단언했다.

한편 임상 2상 ‘HORIZON 시험’은 여러 차례에 걸치 치료를 진행한 전력이 있고 예후가 취약한 환자들을 포함한 피험자들을 대상으로 멜팔란 플루페나마이드 정맥주사제와 덱사메타손을 병용투여하면서 효능을 평가한 시험례이다.

이 다기관 단일그룹 임상시험에는 총 157명의 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들이 피험자로 참여했다. 피험자들 가운데 97명은 3급 불응성 환자들이어서 최소한 4차례에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있는 이들이었다.

시험에 참여한 불응성 다발성 골수종 환자들에게서 나타난 총 반응률을 보면 23.7%에 달했으며, 평균 반응기간의 경우 4.2개월로 집계됐다.

더욱이 멜팔란 플루페나마이드와 덱사메타손을 병용투여한 그룹은 수질(髓質) 외 종양을 나타낸 41%의 환자그룹에서도 활성이 입증됐다. 수질 외 종양(Extra Medullary Disease)은 공격적인 데다 내성을 나타내 예후가 취약한 것으로 알려져 있다.