FDA, 간신(肝腎) 증후군 치료제 허가신청 반려

말린크로트社, 확신 불변 표명..텔리프레신 재신청 전망

영국 제약기업 말린크로트社(Mallinckrodt)는 자사가 FDA에 제출했던 성인 제 1형 간신(肝腎) 증후군(HRS-1) 치료제 텔리프레신(terlipressin)의 허가신청 건과 관련, 반려를 통보받았다고 14일 공표했다.

현재로선 텔리프레신의 발매를 승인할 수 없으며, 제 1형 간신 증후군 환자들에게서 텔리프레신이 나타낼 긍정적인 효용성-위험성 프로필에 대해 추가적인 정보가 필요하다는 내용을 FDA로부터 통보받았다는 것.

이와 관련, 제 1형 간신 증후군은 간경변 환자들에게서 급성 신부전을 포함해 생명을 위협할 수 있는 증상들이 급성으로 나타나는 증상을 말한다. 아직까지 FDA의 허가를 취득한 치료제가 부재한 형편이다.

제 1형 간신 증후군 환자는 미국에서 매년 30,000~40,000명 정도가 발생하는 것으로 사료되고 있다. 하지만 적절한 시기에 효과적으로 진단받는 사례가 많지 않은 데다 평균 생존기간이 2주 정도에 불과하고, 치료하지 않고 방치하면 3개월 이내에 사망할 위험성이 80%를 상회하는 것으로 알려져 있다.

최근 미국에서 공개된 퇴원자료를 보면 원내 사망률이 34.2%에 달하는 가운데 이와 별도의 14.4%는 호스피스 병원으로 이송되는 것으로 집계되고 있다.

말린크로트社의 스티븐 로마노 부사장 겸 최고 학술책임자는 “FDA가 텔리프레신의 허가신청을 반려한 것을 유감스럽게 생각하지만, 임상 3상 ‘CONFIRM 시험’에서 도출된 자료가 견고하다는 우리의 확신에는 변함이 없다”고 말했다.

‘CONFIRM 시험’은 현재까지 이 희귀질환과 관련해 이루어진 최대 규모의 임상시험례이다.

로마노 부사장은 “제 1형 간신 증후군이 복잡한 질환의 일종이어서 중증환자들에게 상당한 영향을 미치고 있지만, 아직껏 미국에서는 치료대안이 부재한 상황”이라면서 “FDA의 결정이 놀랍기도 하고, 동의할 수 없기도 하다”고 털어놓았다.

하지만 말린크로트는 FDA와 협력을 지속해 텔리프레신이 허가관문을 통과하고 환자들이 대응할 수 있도록 뒷받침하는 데 변함없이 사세를 집중해 나갈 것이라고 덧붙였다.

텔리프레신가 나타내는 효능 및 안전성은 아직까지 FDA에 의해 확립되지 않았다.

한편 텔리프레신은 미국을 제외한 다수의 국가들에서는 이미 허가를 취득해 지난 수 십년 동안 제 1형 간신 증후군을 치료하기 위한 표준요법제로 사용되어 왔다.

이미 허가를 취득한 국가들에서 텔리프레신과 알부민을 병용하는 요법이 표준치료법으로 사용되고 있을 정도.

텔리프레신은 지난 2005년 FDA로부터 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 바 있다.

2016년에는 말린크로트가 임상시험 프로토콜(SPA)에 따라 FDA와 임상 3상 ‘CONFIRM 시험’의 프로토콜 설계 및 자료분석에 합의했다.

그 후 말린크로트 측은 지난 7월 15일 FDA 심혈관계‧신장계 약물 자문위원회(CRDAC)가 임상 3상 ‘CONFIRM 시험’ 결과를 근거로 텔리프레신을 성인 제 1형 간신 증후군 치료제로 허가를 권고하는 표결결과를 내놓았다고 공개하기도 했다.

‘CONFIRM 시험’ 결과는 지난해 11월 8~12일 미국 매사추세츠州 보스턴에서 열렸던 미국 간질환연구협회(AASLD) 연례 학술회의에서 공개됐다.