골수 이식수술 환자 합병증 치료제 연내 발매?

호주 제약사 세포치료제 ‘라이온실’ FDA 자문위 권고

FDA 항암제 자문위원회(ODAC)가 소아 스테로이드 불응성 급성 이식편대 숙주병(SR-aGVHD) 치료제 ‘라이온실’(Ryoncil: 레메스템셀-L)의 효능을 뒷받침한 자료에 대해 압도적으로(overwhelmingly) 지지하는 심사결과를 내놓았다.

호주의 세포치료제 전문 제약기업 메조블래스트 리미티드社(Mesoblast Limited)는 14일 이 같은 내용을 공표했다.

급성 이식편대 숙주병은 동종이계 골수 이식수술을 받은 환자들 가운데 50% 정도에서 수반되는 증상으로 알려져 있다. 혈액암이나 골수암을 치료하기 위해 혈액 또는 골수 줄기세포를 이식하는 수술을 받은 후 나타날 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

동종이계 골수 이식수술의 경우 혈액암 환자들을 중심으로 매년 세계 각국에서 30,000여명이 시술받고 있는 데다 환자 수가 갈수록 증가하고 있는 형편이다.

‘라이온실’은 기증자의 골수에서 추출한 확대 배양 중간엽 줄기세포를 이용하는 세포치료제의 일종이다.

메조블래스트 리미티드社의 프레드 그로스먼 최고 의학책임자는 “스테로이드 불응성 급성 이식편대 숙주병이 아직까지 치료대안이 부재한 12세 이상의 취약한 환자들을 위한 의료상의 니즈가 절실한 증상의 일종”이라며 “오늘 FDA 자문위 심사결과가 대단히 고무적인 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “FDA가 ‘라이온실’에 대한 심사절차를 빠른 시일 내에 마무리지을 수 있도록 하기 위해 긴밀한 협력을 진행해 나갈 것”이라며 “무엇보다 ‘라이온실’이 동종이계 골수 이식수술에 수반되는 생명을 위협할 수 있는 합병증에 대응하는 치료대안이기 때문”이라고 강조했다.

‘라이온실’은 ‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거할 때 오는 9월 30일까지 승인 유무에 대한 결론이 도출될 수 있을 전망이다.

허가를 취득할 경우 메조블래스트 리미티드 측은 올해안으로 미국시장에서 ‘라이온실’이 발매될 수 있도록 한다는 방침이다.

듀크대학 메디컬센터의 조앤 커츠버그 교수(소아의학‧병리학) 겸 소아 혈액‧골수이식 프로그램 책임자는 “이 파괴적인 증상이 예후가 대단히 좋지 못한 데다 아직까지 FDA의 허가를 취득한 12세 이하의 환자들을 위한 치료대안이 부재한 것이 현실”이라며 “직접 총괄한 임상시험에서 ‘라이온실’이 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈를 채워줄 수 있을 것이라는 잠재성이 입증되었음을 유념할 필요가 있을 것”이라고 말했다.

12세 이상의 청소년 및 성인 스테로이드 불응성 급성 이식편대 숙주병의 경우 지난해 ‘자카피’(룩솔리티닙)이 적응증 추가를 FDA로부터 승인받아 치료대안으로 확보되어 있는 상태이다.

‘라이온실’이 12세 이하의 스테로이드 불응성 급성 이식편대 숙주병 치료제로 허가를 취득해 빠른 시일 내에 소아환자들에게 사용될 수 있게 될 것인지 지켜볼 일이다.