지난해 총 48개 신약ㆍ생물의약품 FDA 허가취득

항암제ㆍ희귀질환 치료제 눈길..국내 제약사 연이어 개가

총 48개의 신규조성물(NMEs) 신약 및 신규 생물의약품이 지난 2019년 한해 동안 FDA의 허가관문을 통과한 것으로 집계됐다.

FDA 약물평가연구센터(CDER)의 2019년신규조성물 신약 및 신규 생물의약품 허가현황 자료에 따르면 지난 한해 동안 전년도의 59개에 비해 18.6%가 감소한 48개 제품들이 발매를 승인받은 것으로 나타났다.

이와 관련, FDA는 ▲2012년 41개 ▲2013년 27개 ▲2014년 39개 ▲2015년 46개 ▲2016년 22개 ▲2017년 46개 등의 신규조성물 신약 및 신규 생물의약품을 허가한 바 있다.

CDER의 자료에 따르면 치료제 영역별로 볼 때 지난 4월 최초의 방광암 표적요법제로 허가를 취득한 ‘발버사’(Balversa: 어다피티닙)를 필두로 총 10개의 항암제들이 허가를 취득해 가장 높은 비중을 차지한 것으로 나타났다.

자가면역성 희귀 혈액응고장애의 일종인 성인 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증(aTTP)을 치료하기 위해 혈장교환요법 및 면역억제 치료에 병행해 투여하는 주사제인 ‘카블리비’(Cablivi: 카플라시주맙-yhdp)를 포함해 다수의 희귀질환 치료제들이 발매를 승인받은 것도 눈길을 끌기에 충분해 보였다.

트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 치료제 ‘빈다켈’(Vyndaqel: 타파미디스 메글루민), 골수섬유증 치료제 ‘인레빅’(Inrebic: 페드라티닙), 적혈구 조혈성 포르피린증 치료제 ‘시네스’(Scenesse: 아파멜라노타이드), 베타 지중해 빈혈 치료제 ‘레블로질’(Reblozyl: 루스파터셉트), 급성 肝性 포르피린증 치료제 ‘지블라리’(Givlaari: 지보시란), 쉬시엔느 근이영양증 치료제 ‘비욘디스 53: Vyondys 53: 골로더센) 등이 여기에 해당하는 사례들.

적혈구가 비정상적으로 형성되어 낫(鎌狀) 모양을 띈다고 해서 질병명칭이 유래된 겸상 적혈구 빈혈 치료제들인 ‘아다크베오’(Adakveo: 크리잔리주맙)과 ‘옥스브리타’(Oxbryta: 복셀로터)가 11월 앞서거니 뒤서거니 허가를 취득한 것도 관심이 모아지게 했다.

지금까지 겸상(鎌狀) 적혈구 빈혈 치료제 선택의 폭이 매우 제한적이었기 때문.

예를 들면 혈관폐쇄로 귀결될 수 있는 다세포 상호작용에서 핵심적인 역할을 하는 세포 점착 단백질을 말하는 ‘P-셀렉틴’과 결합해 작용하는 겸상 적혈구 빈혈 치료제가 FDA로부터 발매를 승인받은 것은 ‘아다크베오’가 처음이었다.

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 중추신경계 장애 치료제 개발 전문 제약기업 세이지 테라퓨틱스社(Sage Therapeutics)가 3월 허가받은 ‘줄레소’(Zulresso: 브렉사놀론)는 최초의 산후 우울증(PPD) 치료제여서 이목이 쏠리게 했다.

마찬가지로 성인 급성 간성(肝性) 포르피린증 치료제로 11월 허가를 취득한 ‘지블라리’(Givlaari: 지보시란)도 최초로 FDA로부터 발매를 승인받은 급성 간성 포르피린증 치료제로 자리매김했다.

빈혈 치료제인 세엘진 코퍼레이션社의 ‘레블로질’(Reblozyl: 루스파터셉트-aamt) 또한 같은 달 FDA의 허가관문을 처음으로 뛰어넘었다. FDA가 정기적인 적혈구 수혈을 필요로 하는 성인 베타 지중해 빈혈 환자들을 위한 치료제를 승인한 것은 ‘레블로질’이 처음이었다.

10월 승인된 미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 전문 제약기업 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex Pharmaceuticals)의 ‘트리카프타’(Trikafta: 엘렉사카프토+아이바카프토+테자카프토)는 낭성섬유증 치료제 최초의 3중 복합제여서 주목받았다.

지난 3월과 8월 각각 허가를 취득한 ‘수노시’(Sunosi: 솔리암페톨) 및 ‘와킥스’(Wakix: 피톨리산트)는 과도한 주간 졸림증을 치료하는 제품들이어서 눈이 크게 떠지게 했다.

이 중 ‘수노시’는 SK바이오팜이 아일랜드 제약기업 재즈 파마슈티컬스社(Jazz Pharmaceuticals)와 공동으로 개발을 진행한 제품이어서 비상한 관심을 모았다.

같은 맥락에서 대웅제약의 ‘나보타’(프라보툴리눔 톡신 A형)가 2월 ‘주보’(Jeuveau) 제품명으로 허가를 취득한 데 이어 SK 바이오팜의 뇌전증 치료제 ‘엑스코프리’(Xcopri: 세노바메이트)가 시판을 허가받는 등 국내 제약사들의 개가가 이어지기도 했다.

  ▉ 2019년 FDA 허가취득 신약 현황

제품명	성분명	제약사	적응증	허가시기
유브렐비 (Ubrelvy)	유브로게판트	엘러간	편두통	12. 23.
엔허투 (Enhertu)	트라스투주맙 데룩스테칸-nxki	다이이찌산쿄	유방암	12. 20.
데이비고 (Dayvigo)	렘보렉산트	에자이	불면증	12. 20.
캐플리타 (Caplyta)	루마테페론 토실레이트	인트라-셀룰라테라피스	조현병	12. 20.
티슈블루 (TissueBlue)	브릴리언트 블루 G 안과용 액제	더치 옵탤릭 USA	안과수술용 염색제	12. 20.
패드세브 (Padcev)	엔포투맙 베도틴-ejfv	아스텔라스 파마	방광암	12. 18.
비욘디스 53 (Vyondys 53)	골로더센	다렙타 테라퓨틱스	뒤시엔느 근이영양증	12. 12.
옥스브리타 (Oxbryta)	복셀로터	블러드 테라퓨틱스	겸상 적혈구 빈혈	11. 25.
엑스코프리 (Xcopri)	세노바메이트	SK 바이오팜	뇌전증 부분발작	11. 21.
지블라리 (Givlaari)	지보시란	앨나이램 파마슈티컬스	급성 肝性 포르피린증	11. 20.
아다크베오 (Adakveo)	크리잔리주맙-tmca	노바티스	겸상 적혈구 빈혈	11. 15.
페트로자 (Fetroja)	세피데로콜	시오노기	복잡성 요로감염증	11. 14.
브루킨사 (Brukinsa)	자누브루티닙	바이진	외투세포 림프종	11. 14.
레블로질 (Reblozyl)	루스파터셉트-aamt	세엘진 코퍼레이션	베타 지중해 빈혈	11. 8.
엑스엠 폼 (ExEm Foam)	A형 에어 폴리머	IQ 메디컬 벤처 BV	불임 진단제	11. 7.
트리카프타 (Trikafta)	엘렉사카프토+아이바카프토+테자카프토	버텍스 파마슈티컬스	낭성섬유증	10. 21.
레이보우 (Reyvow)	라스미디탄	일라이 릴리	편두통	10. 11.
-	플루오로도파 F 18	파인스타인 의학연구소	파킨슨 증후군 진단제	10. 10.
시네스 (Scenesse)	아파멜라노타이드	클리누벨	적혈구 조혈성 포르피린증	10. 8.
베오부 (Beovu)	브롤루시주맙-dbll	노바티스	습식 노화 관련 황반변성	10. 7.
아클리에프 (Aklief)	트리파로틴	갈더마	여드름	10. 4.
입스렐라 (Ibsrela)	테나파노	아델릭스	변비 동반 과민성 대장증후군	9. 12.
누리안즈 (Nourianz)	이스트라데필린	쿄와기린	파킨슨병	8. 27.
Ga-68-도타톡	Ga-68-엔도트레오타이드	굿RX	신경 내분비종양 진단제	8. 21.
젠레타 (Xenleta)	레파물린	나브리타 테라퓨틱스	지역사회 감염 세균성 폐렴	8. 19.
린보크 (Rinvoq)	우파다시티닙	애브비	류머티스 관절염	8. 16.
인레빅 (Inrebic)	페드라티닙	세엘진 코퍼레이션	골수섬유증	8. 16.
로즐리트렉 (Rozlytyrek)	엔트렉티닙	로슈	유전적 결함 동반 종양	8. 15.
와킥스 (Wakix)	피톨리산트	하모니 바이오사이언스	주간 졸림증	8. 14.
-	프레토마니드	TB 얼라이언스	결핵	8. 14.
투랄리오 (Turalio)	펙시다티닙	다이이찌산쿄	건활막 거대세포종	8. 2.
누베카 (Nubeqa)	다롤루타마이드	바이엘	전립선암	7. 30.
아크루퍼 (Accrufer)	철 말톨	쉴드 테라퓨틱스	철 결핍성 빈혈	7. 25.
리카브리오 (Recarbrio)	이미페넴+실라스타틴+렐레박탐	머크&컴퍼니	복잡성 요로감염증‧복잡성 복강 내 감염증	7. 16.
엑스포비오 (Xpovio)	셀리넥소	카리오팜 테라퓨틱스	다발성 골수종	7. 3.
바이리시 (Vyleesi)	브레멜라노타이드	AMAG 파마슈티컬스	여성 성욕감퇴장애	6. 21.
폴리비 (Polivy)	폴라투주맙 베도틴-piiq	로슈	미만성 거대 B세포 림프종	6. 10.
피크레이 (Piqray)	알펠리십	노바티스	유방암	5. 24.
빈다켈 (Vyndaqel)	타파미디스 메글루민	폴드RX	트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증	5. 3.
스카이리지 (Skyrizi)	리산키주맙	애브비	판상형 건선	4. 23.
발버사 (Balversa)	어다피티닙	얀센 파마슈티컬	방광암	4. 12.
이베니티 (Evenity)	로모소주맙-aqqg	암젠	골다공증	4. 9.
메이젠트 (Mayzent)	시포니모드	노바티스	다발성 경화증	3. 26.
수노시 (Sunosi)	솔리암페톨	재즈 파마슈티컬스	주간 졸림증	3. 20.
줄레소 (Zulresso)	브렉사놀론	세이지 테라퓨틱스	산후 우울증	3. 19.
에가텐 (Egaten)	트리클라벤다졸	노바티스	간 디스토마	2. 13.
카블리비 (Cablivi)	카플라시주맙-yhdp	사노피	후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증	2. 6.
주보 (Jeuveau)	프라보툴리눔 톡신 A형-xvfs	에볼루스	미간주름 개선	2. 1.