EU 최초 대마 성분 중증 뇌전증 치료제 허가

英 GW 파마슈티컬스 카나비디올 경구액 ‘에피디올렉스’

천연물 유래 대마(大麻) 성분 카나비디올 경구용 액제가 유럽 최초로 허가관문을 통과했다.

영국의 대마 성분 약물 전문 제약기업 GW 파마슈티컬스社는 EU 집행위원회가 ‘에피디올렉스’(Epidyolex: 카나비디올 경구용 액제)의 발매를 승인했다고 23일 공표했다.

‘에피디올렉스’는 2세 이상의 레녹스-가스토 증후군(Lennox-Gastaut syndrome) 또는 드라베 증후군(Dravet syndrome) 환자들에게서 발작 증상을 개선하기 위해 클로바잠과 병용하는 용도의 보조요법제로 EU 집행위 허가를 취득했다.

EU 집행위 허가를 취득함에 따라 ‘에피디올렉스’는 EU 28개 회원국과 아이슬란드, 노르웨이 및 리히텐슈타인 등 유럽경제지역(EEA) 회원국에서 일제히 발매에 들어갈 수 있게 됐다.

GW 파마슈티컬스社의 저스틴 고버 대표는 “이번에 ‘에피디올렉스’가 허가를 취득한 것은 환자 및 환자가족들에게 새로운 계열의 뇌전증 치료제이자 최초이자 유일하게 유럽 의약품감독국(EMA)으로부터 승인받은 대마 의약품을 2가지 유형의 생명을 위협할 수 있는 아동기 발병 뇌전증을 치료하는 데 공급할 수 있게 되었음을 의미하는 괄목할 만한 성과”라고 의의를 강조했다.

그는 뒤이어 “이번에 ‘에피디올렉스’가 승인받은 것은 GW 파마슈티컬스와 의사, 뇌전증 환자 공동체 등이 오랜 기간에 걸쳐 헌신하고 협력한 성과의 정점이라 할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

‘에피디올렉스’는 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조시험으로 진행되었던 4건의 임상 3상 시험에서 도출된 결과를 근거로 허가를 취득한 것이다.

이들 시험에는 2가지 유형의 뇌전증으로 높은 이환률 및 사망률을 수반해 환자가족 및 환자보호자들에게 커다란 부담을 주고 있는 레녹스-가스토 증후군 및 드라베 증후군 환자 714명이 참여한 가운데 진행됐다.

레녹스-가스토 증후군 및 드라베 증후군 환자들은 하루에도 수 차례에 걸쳐 발작 증상을 나타낼 뿐 아니라 환자들에게서 낙상 및 부상이 발생할 지속적인 위험성을 수반한다는 것이 전문가들의 지적이다.

현재 뇌전증 치료제들이 사용되고 있음에도 불구, 레녹스-가스토 증후군 및 드라베 증후군은 중증의 뇌전증이어서 치료제들에 높은 내성을 나타내고 있는 형편이다.

유럽 드라베증후군연맹(DSEF)의 아사벨라 브람빌라 회장은 “카나비디올 경구용 액제가 허가를 취득한 것은 이처럼 드물게 나타나지만 복잡한 데다 평생토록 지속되는 뇌전증으로 인해 크게 영향을 받고 있는 환자와 환자가족들을 위해 중요한 성과물이라 할 수 있을 것”이라며 환영의 뜻을 표시했다.

브람빌라 회장은 “이제 환자들은 절실히 요망되어 왔고, EMA로부터 공인받은 엄격한 임상시험 프로그램을 거친 새로운 치료대안에 대한 접근성을 확보하게 될 것”이라며 무한한 기쁨을 감추지 않았다.

스웨덴 예테보리대학 살그렌 아카데미‧병원의 엘리노 벤-메나헴 교수는 “레녹스-가스토 증후군 및 드라베 증후군이 가장 중증을 나타내는 데다 난치성으로 손꼽히는 2가지 아동기 발병 뇌졸중이어서 발작 증상을 충분히 조절할 수 있는 환자들을 찾기 어려운 것이 현실”이라고 지적했다.

벤-메나헴 교수는 “EMA가 ‘에피디올렉스’를 승인함에 따라 환자 및 환자가족들에게 발작 증상을 좀 더 괄목할 만하게 조절하고 삶의 질을 향상시켜 줄 치료대안으로 공급될 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

이날 GW 파마슈티컬스 측에 따르면 ‘에피디올렉스’는 다른 뇌전증 치료제들과 병용할 경우 레녹스-가스토 증후군 및 드라베 증후군 환자들에게서 발작 빈도를 크게 낮출 수 있는 것으로 나타났다.

‘에피디올렉스’를 사용해 치료를 진행할 때 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 졸림, 식욕감퇴, 설사, 발열, 피로 및 구토 등이 관찰됐다.

한편 GW 파마슈티컬스 측은 지난해 6월 FDA로부터 ‘에피디올렉스’(Epidiolex)라는 제품명으로 카나비디올 경구용 액제의 허가를 취득한 바 있다.

FDA는 2세 이상의 레녹스-가스토 증후군 또는 드라베 증후군과 관련이 있는 발작 증상을 치료하는 약물로 ‘에피디올렉스’의 발매를 승인했었다.